Síguenos en Nuestras Redes Sociales
Se buscan 76 niños para un estudio destinado a poner el tratamiento en vías de aprobación Escrito por Marisa Wexler, MS | 9 de abril de 2026 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas…
Basel, 16 de abril de 2026 Roche iniciará un nuevo estudio pivotal de Fase III, a nivel mundial para Elevidys™ (delandistrogene moxeparvovec), la primera terapia génica aprobada para tratar la causa subyacente de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), con…
12 de marzo de 2026, 9:00 a.m., Hora del Este (EDT) SAN DIEGO, 12 de marzo de 2026 (GLOBAL NEWSWIRE) — Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), una compañía de biotecnología que desarrolla terapias transformativas celulares y basadas en exosomas para el…
Un tratamiento experimental redujo la severidad de la enfermedad y aminoró la discapacidad funcional Escrito por Michela Luciano, PhD | 12 de marzo de 2026 De acuerdo con un ensayo clínico reducido de Fase 1/2a de la terapia génica experimental…
La compañía dice que espera una aprobación en EE. UU. a finales de 2026 o principios de 2027 Escrito por Marisa Wexler, MS | 31 de marzo de 2026 Bridgebio Pharma ha enviado una solicitud a la Administración de Alimentos…
La terapia CNP-106 ayuda al sistema inmunológico a dejar de confundir partes sanas del cuerpo por amenazas Escrito por Marisa Wexler, MS | 29 de enero de 2026 Un nuevo estudio muestra cómo la plataforma de nanopartículas de Cour Pharmaceuticals…
La compañía planea dialogar sobre los siguientes pasos con EE. UU. y reguladores europeos Escrito por Andrea Lobo | 17 de febrero de 2026 Ignaseclant, la terapia oral experimental de NMD Pharma, podría ayudar a la fuerza muscular y función…
La terapia tiene por objetivo restaurar la habilidad de las células de producir tejido muscular sano Escrito por Marisa Wexler, MS | 17 de febrero de 2026 La dosis ha comenzado en un ensayo clínico de Fase 2 que evalúa…
Evry, Francia (9 de marzo de 2026) – Atamyo Therapeutics, una compañía de biotecnología especializada en el desarrollo de terapias génicas de última generación para la distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés), anunció en la Conferencia…
11 de marzo de 2026 – 40 participantes han recibido dosis de la terapia SGT-003 en el ensayo INSPIRE DUCHENNE a la fecha – – Se observó expresión robusta de microdistrofina con la evidencia mecanicista consistente de restauración del complejo…