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La adquisición apunta a acelerar tres tratamientos en fase avanzada para la distrofia muscular hacia la aprobación por Marisa Wexler, MS | 30 de octubre de 2025 En un acuerdo con valor aproximadamente de 12 billones de dólares, el gigante…
3 de noviembre de 2025 4:05 PM Hora Estándar del Este CAMBRDGE, Massachusetts. – (BUSINESS WIRE) – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), el líder en medicina genética de precisión para las enfermedades raras, reportó hoy los resultados financieros del tercer trimestre…
ROCKVILLE, Maryland, 30 de octubre de 2025 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) anunció el día de hoy la completación de la inscripción en el ensayo pivotal AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, una terapia génica en investigación para el tratamiento de la…
Casi 100 defensores de la MDA se reunirán con los representantes en Capitol Hill el 4 de noviembre WASHINGTON, D.C., martes 21 de octubre de 2025 – La asociación Muscular Dystrophy Association (MDA, por sus siglas en inglés) reunirá a…
El enfoque mejora la eficacia del tratamiento de omisión de exón en ratones Por Marisa Wexler, MS | 4 de septiembre de 2025 Investigadores han desarrollado una forma de mejorar la eficacia de las terapias de omisión de exón para…
Por Paul Melmeyer | Jueves 4 de septiembre de 2025 Éste ha sido un año lleno de eventos para la detección de enfermedades neuromusculares en recién nacidos, con un potencial más allá del progreso en el futuro inmediato. Comenzamos el…
El tratamiento retarda el deterioro de la función cardíaca, disminuyendo el riesgo de miocardiopatía por Lila Levinson, PhD | 2 de septiembre de 2025 El tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne Exondys 51 (eteplirsen) podría ayudar a proteger el…
La medicina estará disponible el próximo año inicialmente por criterio de pacientes designados Por Marisa Wexler, MS | 14 de agosto de 2025 La terapia de esteroides Agamree (vamorolone), la cual es utilizada para ayudar a preservar la función muscular…
Por Annie Tang y Toshifumi Yokota* Departamento de Genética Médica, Universidad de Alberta, 116 St. y 85 Ave., Edmonton, AB T6G 2R3, Canadá *Autor a quien debe enviarse la correspondencia. 2025, 16(7), 777; Envío recibido: 26 de mayo de…
Querida Comunidad: Nos gustaría compartir con ustedes una actualización: más de 1,000 personas que tienen distrofia muscular de Duchenne han sido tratados con DUVYZAT® (givinostat). Este hito refleja más que sólo números. Refleja lo que es posible cuando una comunidad…