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Por Annie Tang y Toshifumi Yokota* Departamento de Genética Médica, Universidad de Alberta, 116 St. y 85 Ave., Edmonton, AB T6G 2R3, Canadá *Autor a quien debe enviarse la correspondencia. 2025, 16(7), 777; Envío recibido: 26 de mayo de…
‘La concienciación no sólo es un mes en el calendario’, dijo la directora general de la MDA Por Mary Chapman | 28 de agosto de 2025 A lo largo de EE. UU., la comunidad de enfermedades neuromusculares se prepara para…
— Mejoras sin precedentes comparadas con el punto de partida e historia natural en varias medidas de funcionalidad incluyendo el tiempo para levantarse, tiempo para subir 4 escalones, prueba funcional de extremidades superiores, y prueba para caminar de 10 metros,…
Los pacientes susceptibles a la omisión del exón 51 podrían ser elegibles para el tratamiento Por Patricia Inácio, PhD | 5 de agosto de 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés)…
Aviso por parte de la Compañia Por favor revise la Información de Seguridad Importante que se encuentra más abajo y la Información de receta completa CONCORD, Mass., 25 de agosto de 2025 – ITF Therapeutics LLC, afiliado en EE. UU.…
18 de agosto de 2025 / Comunidad Por Pat Furlong Pat Furlong se mantiene como Presidenta de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) y reciben a Katherine Beaverson como Directora General Querida Comunidad PPMD: Por más de treinta años, he tenido…
El estudio trató de determinar cómo se traducen los resultados pre-clínicos de PBGENE-DMD en humanos Por Lila Levinson, PhD| 31 de julio de 2025 Una terapia de edición genética experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que está en…
Un estudio reducido en EE. UU. pone a prueba un tratamiento en hombres con miocardiopatía Por Steve Bryson, PhD | 17 de julio de 2015 Un primer paciente ha recibido la dosis en un ensayo clínico de Fase 1 de…
25/07/25 7:51 PM Hora Estándar del Este Cambridge, Mass. –(BUSINESS WIRE)– 25 de julio de 2025– Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras emitió el día de hoy la siguiente declaración: Justo antes…
– Continuamos con lo planeado para el envío de la solicitud para la Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de del-zota a finales de 2025 – SAN DIEGO, 23 de julio de 2025 / PRNewswire /…