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Un tratamiento experimental redujo la severidad de la enfermedad y aminoró la discapacidad funcional Escrito por Michela Luciano, PhD | 12 de marzo de 2026 De acuerdo con un ensayo clínico reducido de Fase 1/2a de la terapia génica experimental…
La revisión resalta los resultados del tratamiento, los vínculos con el cáncer, y las necesidades de monitoreo Escrito por Marisa Wexler, MS | 12 de febrero de 2026 Los tratamientos estándar ayudaron a muchas personas con miastenia gravis (MG) que…
La compañía dice que espera una aprobación en EE. UU. a finales de 2026 o principios de 2027 Escrito por Marisa Wexler, MS | 31 de marzo de 2026 Bridgebio Pharma ha enviado una solicitud a la Administración de Alimentos…
Por Amy Bernstein | Lunes 23 de febrero de 2026 Las nuevas tecnologías en evaluación genética están mejorando el camino del diagnóstico para muchas personas con enfermedades neuromusculares. Ahora, los doctores pueden evaluar 100 o más genes simultáneamente cuando sospechan…
La terapia CNP-106 ayuda al sistema inmunológico a dejar de confundir partes sanas del cuerpo por amenazas Escrito por Marisa Wexler, MS | 29 de enero de 2026 Un nuevo estudio muestra cómo la plataforma de nanopartículas de Cour Pharmaceuticals…
La aprobación en EE. UU. de una nueva opción terapéutica ha sido recibida con entusiasmo por la comunidad y los defensores de esta causa Escrito por Marisa Wexler, MS | 30 de marzo de 2026 La Administración de Alimentos y…
La compañía planea dialogar sobre los siguientes pasos con EE. UU. y reguladores europeos Escrito por Andrea Lobo | 17 de febrero de 2026 Ignaseclant, la terapia oral experimental de NMD Pharma, podría ayudar a la fuerza muscular y función…
Se insta al personal clínico a evaluar y abordar de forma proactiva estos problemas en los pacientes Escrito por Marisa Wexler, MS | 16 de febrero de 2026 Los niños con atrofia muscular espinal (AME) frecuentemente tienen problemas para conciliar…
Los investigadores tienen por objetivo acelerar el desarrollo de las terapias regenerativas de músculo Escrito por Andrea Lobo | 3 de febrero de 2026 Una colaboración de investigación dirigida por Muscular Dystrophy Association (MDA) tiene por objetivo crear un mapa…
Un índice de triglicéridos y glucosa (TyG) elevado indica riesgo de desarrollar una enfermedad asociada a un timoma Escrito por Patricia Inacio, PhD | 28 de enero de 2026 Un índice elevado de triglicéridos y glucosa (TyG), un marcador sanguíneo…