Solid Biosciences comparte actualización sobre el ensayo INSPIRE para la distrofia muscular de Duchenne, el cual evalúa la terapia SGT-003

Ensayos clínicos, Investigación

por: Parent Project Muscular Dystrophy | 23 de enero de 2026

Solid Biosciences, Inc. ha compartido actualizaciones sobre el programa de terapia génica de la compañía para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. De acuerdo con Solid, a 33 participantes se les ha administrado la dosis en el ensayo clínico de Fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE de la terapia SGT-003. Ésta es una terapia génica candidata para el tratamiento de Duchenne que administra una microdistrofina a través de su cápside de VAA (virus adeno-asociados) novedosa, la cual está diseñada para aumentar la dirección hacia los músculos esqueléticos y cardíacos, y al mismo tiempo desfocalizar al hígado.

La terapia SGT-003 continúa siendo bien tolerada. De acuerdo con Solid, el perfil favorable de seguridad y tolerabilidad a la fecha respalda un régimen de inmunomodulación profiláctica sólo con esteroides. El monitoreo de la seguridad cardíaca ha mostrado reducciones en la lesión cardíaca, y señales tempranas de normalización de la función sistólica cardíaca, medida por la fracción de eyección ventricular izquierda (LVEF, por sus siglas en inglés) en 14 personas evaluadas.

Además, Solid reporta que en los primeros 10 participantes evaluados los investigadores observaron niveles más fuertes de microdistrofina siendo producida en las células musculares. Esto fue acompañado de la restauración de proteínas importantes que ayudan a estabilizar y proteger las fibras musculares, junto con mejoras en diferentes marcadores de laboratorio de salud muscular.

Fuera de Estados Unidos, Solid reporta que el primer participante ya se ha inscrito en el ensayo IMPACT DUCHENNE, un ensayo clínico de Fase 3 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, cuya dosis se espera comenzar en el primer trimestre de 2026.

De acuerdo con Solid, la compañía planea tener varias reuniones con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) durante la primera mitad de 2026 para alinearse con su diseño de ensayo confirmatorio y con la evidencia confirmatoria necesaria para respaldar la posible aprobación acelerada de la terapia SGT-003, esperando una actualización a mediados de 2026. Solid espera reportar datos adicionales del ensayo de Fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE también a mediados de 2026.

Puede leer el comunicado de prensa de Solid y la carta a la comunidad para más información.

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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:

Solid Biosciences Shares Update on INSPIRE DUCHENNE Trial Evaluating SGT-003 – Parent Project Muscular Dystrophy

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