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28/07/25 5:09 PM Hora Estándar del Este
– La compañía reconoce la rápida y exhaustiva revisión de la información disponible por parte de la FDA
– Los envíos a los centros de cuidado se reanudarán próximamente
– Sarepta y la FDA continuarán dialogando sobre los siguientes pasos a tomar en cuanto al proceso de etiqueta de seguridad, y el enfoque para mitigar el riesgo para los pacientes no ambulatorios
Cambridge, Mass. –(BUSINESS WIRE)– 28 de julio de 2025– Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció el día de hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) notificó a Sarepta que puede retirar la pausa voluntaria de los envíos de ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) para pacientes ambulatorios con Duchenne.
Sarepta reanudará próximamente los envíos de ELEVIDYS a los centros de cuidado para el tratamiento de pacientes ambulatorios con Duchenne,
“La semana pasada, con la sugerencia de la FDA, Sarepta tomó la difícil decisión de pausar los envíos de ELEVIDYS para ofrecer a la FDA una oportunidad de completar una revisión de la información de seguridad disponible. Nos complace que la FDA optara por completar de manera rápida y comprensiva esa revisión, y por recomendar que retiraramos nuestra pausa voluntaria, así como reanudar el envío de ELEVIDYS para pacientes ambulatorios. La ágil revisión de la FDA muestra un compromiso con la población Duchenne, un compromiso compartido por Sarepta,” dijo Doug Ingram, director general de Sarepta. “Esperamos trabajar de manera colectiva con la FDA para completar la actualización de etiqueta de ELEVIDYS y dialogar sobre el enfoque para mitigar el riesgo para los pacientes no ambulatorios, quienes se mantienen en espera, según los resultados de estas conversaciones.”
La revisión por parte de la FDA de los datos de seguridad en la población ambulatoria incluyó el caso de un niño de 8 años en Brasil, cuyo fallecimiento fue determinado, por las autoridades sanitarias brasileñas, sin probabilidad de estar relacionado con el tratamiento con ELEVIDYS. La investigación de la FDA ha concluido que el fallecimiento no estuvo relacionado con el tratamiento con ELEVIDYS y confirmó que Sarepta puede reanudar los envíos.
Los pacientes y médicos pueden acceder a más información acerca de ELEVIDYS en:
www.SareptAssist.com o llamando al 1-888-727-3782.
ELEVIDYS es la única terapia génica aprobada para familias y niños afectados por Duchenne, una enfermedad rara, progresiva y, en última instancia, fatal. Nos mantenemos comprometidos a trabajar de cerca con la FDA para asegurar que todas las decisiones están basadas en la ciencia y el mejor interés de los pacientes, considerando la contundente necesidad de estas familias de acceder a terapias modificadoras de la enfermedad.
Sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl)
ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) es una terapia de transferencia de genes basada en virus adeno-asociado (AAV) de una sola dosis para infusión intravenosa diseñada para abordar la causa genética subyacente de la distrofia muscular de Duchenne (mutaciones o cambios en el gen DMD que resultan en la falta de la proteína distrofina) a través de la entrega de un transgén que codifica para la producción objetivo de la micro distrofina ELEVIDYS en el músculo esquelético.
ELEVIDYS está indicada para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en personas de al menos 4 años de edad.
- Para pacientes ambulatorios y que tienen una mutación confirmada en el gen DMD.
- Para pacientes no ambulatorios y que tienen una mutación confirmada en el gen DMD.
La indicación DMD en pacientes no ambulatorios está aprobada bajo aprobación acelerada basada en la expresión de micro distrofina ELEVIDYS en el músculo esquelético. La aprobación continua de esta indicación puede ser eventual hasta la verificación y descripción del beneficio clínico en un ensayo (o ensayos) confirmatorio.
INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD
CONTRAINDICACIÓN: ELEVIDYS está contraindicada en pacientes con cualquier eliminación en el exón 8 y/o exón 9 en el gen DMD.
ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONES
Reacciones relacionadas con la infusión:
- Han habido reacciones relacionadas con la infusión, incluyendo reacciones de hipersensibilidad y anafilaxia, durante o hasta después de varias horas tras la administración de ELEVIDYS. Monitorear de cerca a los pacientes durante la administración y por al menos 3 horas después de acabar la infusión. Si los síntomas de reacciones relacionadas con la infusión se presentan, retrasar, o detener la infusión y dar el tratamiento adecuado. Una vez que los síntomas se resuelvan, la infusión puede volver a empezar a un ritmo más lento.
- Se debe administrar ELEVIDYS en un espacio donde el tratamiento para reacciones relacionadas con la infusión esté disponible inmediatamente.
- Descontinuar la infusión por anafilaxia.
Lesión hepática severa aguda:
- Se ha observado lesión hepática severa aguda con ELEVIDYS, y la administración puede resultar en enzimas hepáticas elevadas (como GGT, GLDH, ALT, AST) o bilirrubina total, normalmente vista dentro de las 8 semanas.
- Los pacientes con deterioro hepático, condición hepática crónica, o enfermedad hepática aguda (por ejemplo, infección viral hepática aguda) pueden estar en mayor riesgo de lesión hepática severa aguda. Posponer la administración de ELEVIDYS en pacientes con enfermedad hepática aguda hasta que se resuelva o se controle.
- Previo a la administración de ELEVIDYS, llevar a cabo pruebas de enzimas hepáticas y monitorear la función hepática (examen clínico, GGT, y bilirrubina total) semanalmente durante los primeros 3 meses luego de la infusión de ELEVIDYS. Continuar monitoreando si así se indica clínicamente, hasta que los resultados sean normales (examen clínico normal, GGT, y los niveles de bilirrubina total regresen cerca de los niveles de referencia).
- Se recomienda el tratamiento sistémico con corticosteroides para pacientes antes y después de la infusión de ELEVIDYS. Ajustar el régimen de corticosteroides cuando se indique. Si se sospecha de lesión hepática severa aguda, se recomienda consultarlo con un especialista.
Miositis inmunomediada:
- En ensayos clínicos, se ha observado miositis inmunomediada aproximadamente 1 mes después de la infusión de ELEVIDYS en pacientes con mutación por eliminación involucrando exón 8 y/o exón 9 en el gen DMD. Se observaron síntomas de debilidad muscular severa, incluyendo disfagia, disnea e hipofonía.
- Se encuentran disponibles datos limitados para el tratamiento con ELEVIDYS en pacientes con mutaciones en el gen DMD en exones 1 al 17 y/o exones 59 al 71. Los pacientes con eliminaciones en estas regiones pueden estar en riesgo de una reacción severa de miositis inmunomediada.
- Recomendar a los pacientes contactar a un médico inmediatamente si experimentan cualquier color muscular incrementado sin explicar, sensibilidad, o debilidad, incluyendo disfagia, disnea, o hipofonía, pues éstos podrían ser síntomas de miositis. Considerar tratamiento inmunomodulador adicional (inmunosupresores, por ejemplo un inhibidor de calcineurina, además de los corticosteroides) basado en la presentación clínica del paciente y el historial médico, si estos síntomas se presentan.
Miocarditis:
- Se han observado miocarditis aguda seria y elevaciones de troponina-I seguidas de infusión de ELEVIDYS en ensayos clínicos.
- Si un paciente experimenta miocarditis, aquellos con deterioro preexistente de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) pueden estar en mayor riesgo de resultados adversos. Monitorear troponina-I antes de la infusión de ELEVIDYS y semanalmente durante el primer mes seguido de la infusión, y continuar monitoreando si así se indica clínicamente. El monitoreo frecuente puede asegurarse en presencia de síntomas cardíacos, como dolor en el pecho o dificultad para respirar.
- Recomendar a los pacientes contactar a un médico inmediatamente si experimentan síntomas cardiacos.
Inmunidad preexistente contra AAVrh74
- En terapias génicas basadas en vector VAA, los anticuerpos anti VAA preexistentes pueden impedir la expresión transgén en los niveles terapéuticos deseados. Luego del tratamiento con ELEVIDYS, todos los pacientes desarrollaron anticuerpos anti AAVrh74.
- Llevar a cabo pruebas iniciales para detectar la presencia de anticuerpos totales de unión anti AAVrh74 previas a la administración de ELEVIDYS.
- No se recomienda la administración de ELEVIDYS en pacientes con valores elevados de anticuerpos totales de unión anti AAVrh74 a más o igual que 1:400.
Reacciones adversas:
- Las reacciones adversas más comunes (incidencia igual o superior a 5%) que se reportaron en estudios clínicos fueron vómitos, náuseas, lesión hepática, pirexia, y trombocitopenia.
Reporte con la FDA los efectos secundarios negativos a medicamentos recetados. Visite
www.fda.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088. Puede también reportar efectos secundarios con Sarepta Therapeutics al 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).
Para más información, por favor revise la Información de receta completa.
Acerca de Sarepta Therapeutics
Sarepta está en una misión urgente: diseñar medicina genética de precisión para enfermedades raras que devastan vidas y acortan futuros. Somos líderes en la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) y estamos construyendo un portafolio amplio de programas sobre el sistema nervioso central y muscular, así como enfermedades cardiacas. Para más información, por favor visite:
www.sarepta.com o síganos en LinkedIn, X, Instagram, y Facebook.
Declaraciones a futuro
Esta declaración contiene “declaraciones a futuro”. Cualquier declaración que no sea de hecho histórico puede ser considerada como declaración a futuro. Palabras como “creer”, “anticipar”, “planear”, “esperar”, “será”, “puede”, “pretende”, “prepara”, “observa”, “potencial”, “posible” y expresiones similares tienen la intención de identificar declaraciones a futuro. Estas declaraciones a futuro incluyen, sin limitación, declaraciones en relación a nuestras operaciones futuras, investigación, y programas en desarrollo, ensayos clínicos, diálogos en curso e interacciones con la FDA, y ELEVIDYS, incluyendo el tiempo para la reanudación de envíos para pacientes ambulatorios.
Los resultados reales pudieran diferir materialmente de aquellos mencionados o dados a entender por estas declaraciones a futuro como resultado de tales riesgos e incertidumbres. Los factores de riesgo conocidos incluyen lo siguiente: nuestros productos o productos candidatos pueden ser percibidos como insuficientemente efectivos, inseguros, o pueden resultar en eventos adversos no previstos; nuestros productos o productos candidatos pueden causar efectos secundarios no deseados que resulten en consecuencias negativas importantes luego de la aprobación comercial; los resultados de los ensayos en etapa pre-clínica o en etapas tempranas podrían no ser indicativos de la seguridad y eficacia en los ensayos clínicos en últimas etapas, y los ensayos preclínicos y clínicos podrían no demostrar niveles aceptables de seguridad, eficacia, y calidad de nuestro producto candidato, lo cual podría prevenir o retrasar significativamente su aprobación regulatoria; el posible impacto de las regulaciones y decisiones reguladoras de la FDA y cualquier otra agencia reguladora sobre nuestros negocios; y aquellos riesgos identificados bajo el encabezado “Factores de riesgo” en nuestro Reporte Trimestral más reciente sobre la Forma 10-Q archivada con la Comisión de Bolsa y Valores (SEC, por sus siglas en inglés) así como otros archivos SEC hechos por la Compañía, los cuales le invitamos a revisar.
Cualquiera de los riesgos anteriores podría afectar de manera adversa y material los negocios de la Compañía, los resultados de operaciones y el precio de mercado de las acciones ordinarias de Sarepta. Para una descripción detallada de los riesgos e incertidumbres que enfrenta Sarepta, le invitamos a revisar los archivos SEC hechos por Sarepta. Avisamos a los inversores que no tengan gran confianza en las declaraciones a futuro contenidas aquí. Sarepta no asume ninguna obligación de actualizar de manera pública sus declaraciones a futuro basadas en eventos o circunstancias posteriores a la fecha de las mismas, a menos de ser requerido por la ley.
Información publicada en Internet
De manera rutinaria publicamos información en internet que puede ser importante para inversores en la sección “Para Inversores” de nuestro sitio web www.sarepta.com. Invitamos a inversores y potenciales inversores a que consulten nuestro sitio web regularmente para conocer información importante sobre nosotros.
Fuente: Sarepta Therapeutics, Inc.
Para ver la versión de la fuente, visite businesswire.com:
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Fuente: Sarepta Therapeutics, Inc.
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