Ensayo Clínico

Atamyo Therapeutics presenta en la Conferencia 2026 de la MDA resultados prometedores de los primeros pacientes tratados con su terapia génica ATA-200 en un ensayo clínico dirigido a la distrofia muscular de cinturas LGMD-R5

Evry, Francia (9 de marzo de 2026) – Atamyo Therapeutics, una compañía de biotecnología especializada en el desarrollo de terapias génicas de última generación para la distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés), anunció en la Conferencia…

Dyne Therapeutics anuncia nuevos resultados cardiopulmonares positivos del ensayo DELIVER de la terapia Z-Rostudirsen en la distrofia muscular de Duchenne (DMD)

8 de marzo de 2026 WALTHAM, Mass., 8 de marzo de 2026 (GLOBAL NEWSWIRE) — Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), una compañía en fase clínica enfocada en administrar mejoras funcionales para personas que viven con enfermedades neuromusculares causadas genéticamente, el…

Edgewise Therapeutics anuncia datos positivos a largo plazo de sevasemten, los cuales demuestran estabilización funcional sostenida en la distrofia muscular de Becker a lo largo de 3.5 años de seguimiento

10 de marzo de 2026 – Los datos del estudio META muestran estabilización de la función en participantes que toman sevasemten frente a la disminución funcional prevista que se observó en los estudios de historia natural de Becker. – –…

Presentan en la Conferencia Clínica y Científica 2026 de la MDA los datos de 4.5 años del ensayo clínico de Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

NOTICIAS PROPORCIONADAS POR NS Pharma, Inc. 9 de marzo de 2026, 11:01, Hora del Este PARAMUS, Nueva Jersey, 9 de marzo de 2026 / PRNewswire / – NS Pharma, Inc. (NS Pharma, Nueva Jersey, EE. UU.; Presidente, Yukiteru Sugiyame), una…

BridgeBio presentará datos adicionales del ensayo de Fase 3 FORTIFY en la Conferencia Clínica y Científica 2026 de la MDA

2026/03/04 PALO ALTO, California, 4 de marzo de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“BridgeBio” o la “Compañía), una compañía farmacéutica enfocada en desarrollar medicinas para condiciones genéticas, anunció el día de hoy que compartirá datos adicionales…

Resultados de dos años de tratamiento con delandistrogene moxeparvovec en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne: ensayo de Fase 3 EMBARK

Jerry R. Mendell · Francesco Muntoni · Craig M. McDonald · Eugenio M. Mercuri · Emma Ciafaloni · Hirofumi Komaki · Carmen Leon‐Astudillo · Andrés Nascimento · Crystal Proud · Ulrike Schara‐Schmidt · Aravindhan Veerapandiyan · Craig M. Zaidman ·…