El estudio trató de determinar cómo se traducen los resultados pre-clínicos de PBGENE-DMD en humanos Por Lila Levinson, PhD| 31 de julio de 2025 Una terapia de edición genética experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que está en…
Un estudio reducido en EE. UU. pone a prueba un tratamiento en hombres con miocardiopatía Por Steve Bryson, PhD | 17 de julio de 2015 Un primer paciente ha recibido la dosis en un ensayo clínico de Fase 1 de…
– Continuamos con lo planeado para el envío de la solicitud para la Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de del-zota a finales de 2025 – SAN DIEGO, 23 de julio de 2025 / PRNewswire /…
21/07/25 7:40 PM Hora Estándar del Este CAMBRIDGE, Mass. – (BUSINESS WIRE) – 21 de julio de 2025 – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, emitió la siguiente declaración el día de…
11 de julio de 2025 / Defensa, Ensayos clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy El 9 de julio, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) emitió una Carta de Respuesta Completa…
07/16/25 4:01 PM Hora Estándar del Este CAMBRIDGE, Mass. – (BUSINESS WIRE) – 16 de julio de 2025 – Sarepta Therapeutics, INC. (NASDAQ:SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció hoy un plan de reestructuración estratégica…
30 de junio de 2025 / Defensa Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos enorgullece compartir noticias importantes a nuestra comunidad: ¡Arizona se ha unido oficialmente a la creciente lista de estados que solicitan detección en recién nacidos para Duchenne! Gracias…
Se observó que PBGENE-DMD restablece la producción de distrofina en estudios preclínicos Por Marisa Wexler, MS | 26 de junio de 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la…
26 de junio de 2025 – Nuevos datos de un estudio abierto en Becker demostraron estabilización sostenida de la enfermedad por hasta tres años en los participantes, lo que refuerza los hallazgos clínicos previos – – Ensayo pivotal en curso…
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