Síguenos en Nuestras Redes Sociales
ROCKVILLE, Maryland, 30 de octubre de 2025 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) anunció el día de hoy la completación de la inscripción en el ensayo pivotal AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, una terapia génica en investigación para el tratamiento de la…
El enfoque mejora la eficacia del tratamiento de omisión de exón en ratones Por Marisa Wexler, MS | 4 de septiembre de 2025 Investigadores han desarrollado una forma de mejorar la eficacia de las terapias de omisión de exón para…
El tratamiento retarda el deterioro de la función cardíaca, disminuyendo el riesgo de miocardiopatía por Lila Levinson, PhD | 2 de septiembre de 2025 El tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne Exondys 51 (eteplirsen) podría ayudar a proteger el…
La medicina estará disponible el próximo año inicialmente por criterio de pacientes designados Por Marisa Wexler, MS | 14 de agosto de 2025 La terapia de esteroides Agamree (vamorolone), la cual es utilizada para ayudar a preservar la función muscular…
Lineamientos para estandarizar el cuidado, mejorar el monitoreo de la seguridad, y promover el acceso equitativo a tratamientos transformativos Nueva York, Sábado 23 de agosto de 2025 – Muscular Dystrophy Association (MDA, por sus siglas en inglés) y Parent Project…
Por Annie Tang y Toshifumi Yokota* Departamento de Genética Médica, Universidad de Alberta, 116 St. y 85 Ave., Edmonton, AB T6G 2R3, Canadá *Autor a quien debe enviarse la correspondencia. 2025, 16(7), 777; Envío recibido: 26 de mayo de…
Ciencia / 19 de septiembre de 2025 PARAMUS, NJ: 19 de septiembre de 2025 – NS Pharma, Inc. anunció el día de hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) otorgó…
‘La concienciación no sólo es un mes en el calendario’, dijo la directora general de la MDA Por Mary Chapman | 28 de agosto de 2025 A lo largo de EE. UU., la comunidad de enfermedades neuromusculares se prepara para…
— Mejoras sin precedentes comparadas con el punto de partida e historia natural en varias medidas de funcionalidad incluyendo el tiempo para levantarse, tiempo para subir 4 escalones, prueba funcional de extremidades superiores, y prueba para caminar de 10 metros,…
Los pacientes susceptibles a la omisión del exón 51 podrían ser elegibles para el tratamiento Por Patricia Inácio, PhD | 5 de agosto de 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés)…