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Sarepta comparte los datos principales de tres años del estudio EMBARK sobre Elevidys en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne

Ensayos clínicos, Investigación | 26 de enero de 2026 por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado los resultados funcionales principales positivos de tres años de los pacientes tratados en la parte 1 del estudio EMBARK, el estudio…

Muscular Dystrophy Association y Parent Project Muscular Dystrophy anuncian lineamientos consensuados en conjunto para la entrega segura y equitativa de terapia génica para la Distrofia Muscular de Duchenne

Lineamientos para estandarizar el cuidado, mejorar el monitoreo de la seguridad, y promover el acceso equitativo a tratamientos transformativos Nueva York, Sábado 23 de agosto de 2025 – Muscular Dystrophy Association (MDA, por sus siglas en inglés) y Parent Project…