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Health Canada da el visto bueno a la terapia para pacientes de 4 años en adelante por Marisa Wexler, MS | 9 de octubre de 2025 El departamento Health Canada ha aprobado Agamree (vamorolone) para tratar la distrofia muscular de…
25/11/25 CAMBRIDGE, Mass. – (BUSINESS WIRE) – 25 de noviembre de 2025 – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), el líder en medicina de precisión genética para enfermedades raras, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA,…
El tratamiento experimental tuvo por objetivo reprogramar el sistema inmune alterado por Margarita Maia, PhD | 2 de octubre de 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación…
Un estudio observó a pacientes jóvenes que fueron tratados con corticosteroides por Margarida Maia, PhD | 2 de octubre de 2025 Para los niños que empiezan a tomar corticosteroides para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ser más alto…
SAN DIEGO, 19 de noviembre de 2025 / PRNewswire / – Avidity Biosciences, Inc. (Nasdaq: RNA), una compañía biofarmacéutica comprometida a ofrecer terapias de ARN de clase nueva llamadas Conjugados de Oligonucleótidos con Anticuerpos (AOCs™, por sus iniciales en inglés),…
9 de octubre de 2025 / Comunidad por: Parent Project Muscular Dystrophy Cada año, el congreso anual de la World Muscle Society (WMS) une a las mejores mentes en investigación neuromuscular, cuidado clínico, defensa de pacientes, e industria. La reunión…
La adquisición apunta a acelerar tres tratamientos en fase avanzada para la distrofia muscular hacia la aprobación por Marisa Wexler, MS | 30 de octubre de 2025 En un acuerdo con valor aproximadamente de 12 billones de dólares, el gigante…
Un estudio descubre que la proteína SMN presente en células sanguíneas refleja la efectividad del tratamiento. por Lila Levinson, PhD | 15 de septiembre de 2025 Medir los niveles de la proteína de supervivencia de la neurona motora (SMN, por…
Casi 100 defensores de la MDA se reunirán con los representantes en Capitol Hill el 4 de noviembre WASHINGTON, D.C., martes 21 de octubre de 2025 – La asociación Muscular Dystrophy Association (MDA, por sus siglas en inglés) reunirá a…
GRUPO DE APOYO EMOCIONAL Un espacio de apoyo y bienestar para la comunidad CMT (Charcot-Marie-Tooth) para dialogar temas de salud mental en relación a sus experiencias con la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth. MODERADORA Y ANFITRIONA: ELIZABETH K. MISENER, PhD y Trabajadora…