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Por Parent Project Muscular Dystrophy
24 de junio de 2025 / Defensa, Investigación
Capricor Therapeutics ha compartido una actualización regulatoria en relación a su solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA por sus siglas en inglés) de Deramiocel, la novedosa terapia celular de la compañía para el tratamiento de la miocardiopatía asociada a Duchenne.
Como parte de la revisión en curso de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) se informó a Capricor que no se ha indicado realizar una reunión con un Comité Asesor (AdComm, por su abreviatura en inglés) en este momento, y que la reunión previamente agendada fue cancelada. La BLA continúa bajo Revisión Prioritaria con una fecha de acción prevista acorde a la Ley de Tarifas sobre Medicamentos con Receta (PDUFA, por sus siglas en inglés) para el 31 de agosto de 2025. Capricor indicó que a la fecha todos los hitos regulatorios han procedido como se esperaba, incluyendo una inspección pre-licencia exitosa y una revisión de mitad de ciclo sin mayores problemas. Además, una junta presencial de revisión de final de ciclo continúa agendada para mediados de julio.
Los datos de cuatro años del estudio de extensión abierto (OLE, por sus siglas en inglés) HOPE-2 de Capricor se presentaron recientemente en la Conferencia Anual de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), edición 2025, demostrando la preservación continua de la función cardiaca, junto con beneficios clínicos prolongados del tratamiento a largo plazo de Deramiocel. Los asistentes a la Conferencia pueden ahora acceder a la grabación de esta sesión haciendo clic en Centro de Conferencias (Conference Hub).
PPMD reconoce que esta decisión de la FDA de cancelar el AdComm pudiera crear incertidumbre en nuestra comunidad. Estamos trabajando con nuestros socios defensores y continuamos participando activamente con la FDA y la comunidad para asegurar que nuestras voces colectivas y experiencias reales sean parte del proceso de revisión. Nos mantenemos firmes en nuestro compromiso de ampliar sus voces y mantener a la comunidad involucrada e informada en cada paso del camino.
Puede leer el comunicado de prensa de Capricor haciendo clic aquí.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Capricor Shares Regulatory Update on Deramiocel BLA for Duchenne – Parent Project Muscular Dystrophy
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