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El CHMP afirma que la Comisión Europea debería autorizar el fármaco para pacientes de hasta 2 años de edad
Escrito por Marisa Wexler, MS | 28 de abril de 2026
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por su siglas en inglés) ha recomendado que la aprobación de Agamree (vamolorone) en la Unión Europea se extienda para incluir a personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD) de hasta 2 años de edad.
El CHMP es parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) y tiene la tarea de revisar los datos de terapias experimentales. La recomendación del comité será revisada por la Comisión Europea, quien tiene la última palabra en las aprobaciones de la terapia en la Unión Europea (UE). No se pide a la comisión que siga las recomendaciones del CHMP, pero casi siempre lo hace.
“Esta opinión positiva del CHMP marca un paso importante hacia nuestra meta de hacer que Agamree esté disponible para cada paciente con DMD que podría beneficiarse”, dijo Dario Eklund, CEO del desarrollador de Agamree, Santhera Pharmaceuticals, en un comunicado de prensa de la compañía.
La DMD es una enfermedad genética marcada por el daño muscular progresivo. Por décadas, una parte importante del tratamiento para la DMD ha involucrado corticosteroides, medicamentos antiinflamatorios que funcionan al imitar la hormona del estrés: cortisol. El tratamiento con corticosteroides ha mostrado ayudar a retrasar la progresión de la DMD, permitiendo a los pacientes mantener mayor función motora por más tiempo. Sin embargo, el uso a largo plazo de corticosteroides frecuentemente provoca efectos secundarios que resultan desagradables, como aumento de peso, problemas en la piel y cambios de humor. El tratamiento con corticosteroides en niños en ocasiones también conduce al retraso del crecimiento.
“Para las familias y el personal clínico, decidir cuándo iniciar el tratamiento en niños muy pequeños puede ser particularmente retador, dado el número de opciones de tratamiento limitado,” dijo Eklund.
La aprobación en EE. UU. se amplía a los niños pequeños
Agamree es un corticosteroide disociativo, lo que significa que se une a los mismos receptores que los corticosteroides estándar, pero de una manera esperada que mantenga los efectos antiinflamatorios mientras minimiza el retraso del crecimiento y otros efectos secundarios.
Agamree se aprobó en la UE a finales de 2023 para tratar a personas con DMD de 4 años de edad y mayores. La terapia también ha sido aprobada para esta indicación en el Reino Unido, China y Canadá. En EE. UU. ha estado aprobada desde 2023 para tratar a pacientes de hasta 2 años. La terapia se comercializa en Norte América por Catalyst Pharmaceuticals.
La aprobaciones del tratamiento se basaron principalmente en datos del ensayo clínico VISION-DMD (NCT03439670), el cual evaluó Agamree frente a corticosteroides tradicionales o un placebo en niños con DMD de 4 a 6 años de edad. Los resultados indicaron que Agamree es similar a los esteroides tradicionales en su capacidad de preservar la función muscular, y los pacientes que se pasaron de corticosteroides tradicionales a Agamree no notaron cambio en la eficacia. Los hallazgos de seguridad fueron también positivos, incluyendo el mantenimiento de una trayectoria de crecimiento normal.
Santhera no dijo cuáles datos respaldaron la recomendación del CHMP para ampliar la aprobación. La compañía resaltó que empezar a tomar el tratamiento muy pronto puede representar un mayor beneficio, aunque el uso de corticosteroides tradicionales en niños más pequeños genera inquietudes.
“Iniciar la terapia antiinflamatoria tempranamente en la DMD tiene el potencial de reformular la trayectoria a largo plazo de la enfermedad”, dijo Shabir Hasham, director médico de Santhera. “La opinión positiva del CHMP refleja las fortalezas de los datos clínicos y de seguridad de AGAMREE, y reconoce la necesidad de mejores opciones de tratamientos tolerados por niños pequeños. Nos mantenemos comprometidos con ofrecer al personal clínico y las familias un tratamiento para esta población vulnerable”.
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudió nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Cita del artículo original
Wexler, Marisa. “EU panel recommends expanded use of DMD treatment Agamree”. Muscular Dystrophy News Today, 28 Abr. 2026, musculardystrophynews.com/news/eu-panel-recommends-expanded-use-dmd-treatment-agamree/.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
EU panel recommends expanded use of DMD treatment Agamree
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