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Los investigadores tienen por objetivo acelerar el desarrollo de las terapias regenerativas de músculo
Escrito por Andrea Lobo | 3 de febrero de 2026
Una colaboración de investigación dirigida por Muscular Dystrophy Association (MDA) tiene por objetivo crear un mapa molecular de la regeneración de músculos humanos, un proyecto que podría acelerar el desarrolló de las terapias musculares basadas en su reparación para personas con distrofia muscular (DM).
Abigail Mackey, PhD y profesora de fisiología y regeneración muscular del Hospital de la Universidad de Copenhagen, dirigirá el proyecto titulado “Regeneración sana de los músculos esqueléticos humanos a nivel de núcleo individual.” La meta es entender la reparación de músculos humanos “normal” a un nivel molecular altamente detallado e identificar procesos alterados en las enfermedades neuromusculares, dijo MDA.
“El músculo humano tiene una capacidad extraordinaria de curarse, y aún así nunca hemos sido capaces de observar ese proceso con el detalle celular que este estudio ofrecerá,” dijo Mackey en un comunicado de prensa de MDA. “Al capturar la regeneración a nivel de núcleo individual – y al contrastar músculos sanos con los afectados por las enfermedades – tenemos por objetivo revelar los pasos moleculares precisos donde el proceso tiene éxito o fracasa.”
La DM es un grupo de enfermedades musculares genéticas caracterizadas por la debilidad y el desgaste muscular progresivo. Los músculos que controlan los movimientos voluntarios normalmente son los más afectados, aunque otros grupos musculares, como aquellos involucrados en la respiración y la función cardíaca, podrían ser afectados también.
Los fármacos aprobados para la DM funcionan principalmente para prevenir o retrasar la pérdida muscular pero no promueven la reparación muscular, haciéndolos menos viables de beneficiar a los pacientes con pérdida muscular avanzada.
Enfoque en los músculos humanos
La mayoría de los estudios sobre la regeneración muscular se han enfocado en modelos de animales. Los mecanismos básicos de regeneración en humanos se han investigado muy poco, a pesar de las diferencias clave en el curso de la reparación de tejidos.
Los investigadores resaltaron también que la mayoría de las estrategias orientadas a potenciar la regeneración muscular se han enfocado en células madre musculares, pero que otros tipos de células y la matriz en forma de malla alrededor de las células juega igual un papel importante.
Un obstáculo importante identificado en la Cumbre de Regeneración Muscular de MDA llevada a cabo en 2024 en Quebec, fue una falta de comprensión sobre cómo la regeneración muscular ocurre y cuáles células y procesos la controlan. La conferencia “subrayó la necesidad de entender la reparación muscular no sólo a nivel de células madre, sino también a lo largo de todos los tipos de células y la matriz extracelular junto con la cual orquesta la regeneración,” dijo Angela Lek, PhD y directora de investigación de MDA.
“La cumbre aclaró una necesidad que la comunidad ha expresado durante años – construir una imagen verdadera basada en humanos de cómo funciona la regeneración muscular,” dijo Lek. “Este proyecto es un resultado directo de esa reunión: colaborativo, ambicioso, y diseñado para acelerar terapias que apuntan a la regeneración y reparo muscular en múltiples condiciones neuromusculares.”
Los investigadores usarán tecnologías de última generación para detallar, a nivel de núcleo individual, las vías moleculares involucradas en el reparo muscular humano. Algunas células musculares contienen cientos de miles de núcleos (el compartimento celular que alberga el ADN), y el análisis a nivel de núcleo individual se usa para determinar la actividad genética en cada uno de esos núcleos.
Tras estudiar cómo se regenera el músculo humano en personas sanas, los investigadores compararán sus datos con muestras musculares de personas con distrofia muscular de Duchenne, distrofia muscular facioescapulohumeral, y distrofia muscular de cinturas tipo 2L, para determinar cómo se altera la regeneración muscular en enfermedades neuromusculares.
Algunas organizaciones, incluyendo Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), LGMD2L Foundation, y FSHD Society también están involucradas en el proyecto.
“Para la comunidad Duchenne, el apoyo a la investigación regenerativa es esencial para impulsar terapias que puedan fortalecer o restaurar significativamente los músculos,” dijo Eric Camino, PhD y vicepresidente de investigación e innovación clínica de PPMD.
Para Hal Tily, vicepresidente de investigación de LGMD2L Foundation, “entender por qué el músculo se descompone y por qué el reparo falla es central para desarrollar tratamientos futuros” para las personas que viven con LGMD2L. “Este proyecto nos lleva más cerca de manera significativa a esa comprensión.”
Sobre la Autora
Andrea Lobo es redactora científica en BioNews. Es licenciada en Biología y doctora en Biología Celular/Neurociencias por la Universidad de Coimbra-Portugal, donde estudió la biología de la embolia (apoplejía). Fue investigadora postdoctoral y principal en el Instituto de Investigación e Innovación en Salud de Oporto, en drogadicción, estudiando la plasticidad neuronal inducida por las anfetaminas. Como investigadora científica durante 19 años, Andrea participó en proyectos académicos en múltiples campos de investigación, desde la apoplejía, la regulación génica, el cáncer y las enfermedades raras. Es autora de múltiples artículos de investigación en revistas revisadas por pares. En el 2022 se orientó hacia la escritura y la comunicación científicas.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
MDA-led project to map how human muscles repair themselves
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