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- Efectividad a largo plazo comparable con corticosteroides clásicos, tanto para prednisona (p=0.8587) como deflazacort (p=0.6544), basada en el tiempo de la pérdida de ambulación
- 80% menos pacientes con fracturas vertebrales (8.1% frente a 41.9% con deflazacort, p=0.0082)
- Mantenimiento de estatura normal con 12.17 cm de ventaja en estatura promedio frente a los corticosteroides clásicos, donde se observó un significativo retraso en el crecimiento (p<0.0001)
- Cataratas en 5.3% frente a 37.8% de pacientes, significativamente menos que los que tomaron deflazacort (p=0.015); no se observó glaucoma
Pratteln, Suiza, 9 de marzo de 2026 – Santhera Pharmaceuticals, (SIX:SANN) anunció el día de hoy que los resultados completos de los análisis comparativos en condiciones reales a largo plazo, incluyendo los datos del punto de inicio en el estudio GUARDIAN en curso de AGAMREE® (vamolorone), se presentaron en la Conferencia Clínica y Científica 2026 de la MDA en Orlando Florida.
El conjunto de datos incluye hasta ocho años de exposición a AGAMREE (una mediana aproximadamente de cinco años) en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Los análisis incorporan datos de los participantes en estudios clínicos quienes continuaron el tratamiento a lo largo de varios programas de acceso, así como el estudio de Fase 4 GUARDIAN (NCT06713135). Los datos a largo plazo, incluyendo los resultados del punto de inicio del estudio GUARDIAN, se compararon con una cohorte de control histórica emparejada por puntaje de propensión tratada con deflazacort o prednisona.
Juntos, los datos demuestran que vamorolone mantiene una efectividad a largo plazo, comparable a los corticosteroides tradicionales, mientras que mejora la tolerabilidad y reduce significativamente los efectos secundarios clave asociados a los esteroides que frecuentemente conducen a la reducción o suspensión de la dosificación, y que impactan los resultados a largo plazo del paciente.
Estos datos fueron presentados durante la sesión de presentación de pósters el domingo 8 de marzo de 2026 (6:00 a 8:00 p.m., hora del Este). Además, la compañía Catalyst Pharmaceuticals, junto con Santhera, llevarán a cabo un Foro de la Industria en la MDA titulado “Vamorolone en la DMD: experiencia en condiciones reales, preguntas que pueden surgir y el camino a la evidencia a largo plazo” el martes 10 de marzo de 2026, de 12:00 a 1:30 p.m. en la sala Key Largo, del Hotel Hilton en Orlando, Florida. El foro será presentado por el Dr. en Medicina Craig McDonald, Profesor de Medicina Física y Rehabilitación y Pediatría, de UC Davis Health.
Efectividad a largo plazo comparable
No hubo diferencia estadísticamente significativa en el tiempo a la pérdida de ambulación (LoA, por sus iniciales en inglés) entre las dosis de vamorolone agrupadas (2-6 mg./kg. al día) y los corticosteroides clásicos (p=0.9041), o frente a deflazacort (p=0.6544), y prednisona (p=0.8587) de manera individual. La dosis promedio en condiciones reales de vamorolone fue de 4.5 ± 1.8 mg./kg. al día, con una mediana de exposición de aproximadamente 5 años. Estos hallazgos sugieren que los resultados de seguridad a largo plazo mejorados se pueden lograr sin comprometer la eficacia y la dosis en condiciones reales indica que los pacientes pueden tolerar dosis más elevadas de vamorolones durante el largo plazo en comparación con la experiencia usando corticosteroides clásicos.
Crecimiento mantenido sin comprometer la función motora
Las trayectorias de la estatura se mantuvieron tomando vamorolone, mientras que se observó disminución y retraso del crecimiento en la cohorte de corticosteroides clásicos, como se esperaba. La definición de retraso de crecimiento se definió como un puntaje z de la estatura <–2.0, el cual es aproximadamente dos desviaciones estándar por debajo de niños sanos de la misma edad, un umbral usado comúnmente para la estatura corta clínicamente significativa. Después de 5 años, la diferencia en estatura promedio fue de +12.17 cm. a favor de vamorolone. De manera importante, vamorolone es el primer corticosteroide disociativo que demuestra en pacientes con DMD que puede lograr un crecimiento normal sin comprometer la eficacia. Los puntajes z del índice de masa corporal (IMC) aumentaron en ambos grupos que recibieron el tratamiento, y fueron consistentes con los efectos propios de los corticosteroides.
Sustancialmente menos riesgo de fractura vertebral
Después de una duración del tratamiento (mediana) de aproximadamente cinco años, hubo una reducción del 80% en la proporción de pacientes con fracturas vertebrales (8.1% de niños tratados con vamorolone frente a 41.9% en niños tratados con deflazacort, p=0.0082).
Las fracturas no vertebrales se presentaron en 27.5% de los pacientes, incluyendo fracturas de huesos largos en 12.5%, las cuales están en la parte baja de los rangos reportados en la literatura para los corticosteroides tradicionales, indicando un perfil favorable para uso crónico. La edad de los huesos se mantuvo dentro del límite normal relativo a la edad cronológica en vamorolone, mientras que se reportaron comúnmente retrasos con los corticosteroides clásicos.
Perfil metabólico y ocular a largo plazo favorable
Se observaron cataratas en significativamente menos pacientes en comparación con deflazacort (5.3% frente a 37.8%, p=0.015) y numéricamente más bajo frente al uso de prednisona (5.3% frente a 12.1%, p=0.05). No se observaron casos de glaucoma. Los parámetros de glucosa y lípidos estuvieron dentro de los rangos normales en la mayoría de los pacientes. Los niveles de cortisol matutinos fueron consistentes con la supresión suprarrenal esperada con la terapia con corticosteroides, y no se identificaron signos nuevos de seguridad.
Toma de datos en curso
El estudio prospectivo GUARDIAN continuará evaluando los resultados a largo plazo a lo largo de los años siguientes, incluyendo datos antropométricos, función muscular, función respiratoria y cardiaca, salud ocular, desarrollo de la pubertad, y parámetros de seguridad adicionales.
Shabir Hasham, Director Médico de Santhera, dijo:“Estos análisis a largo plazo contribuyen a un cuerpo creciente de evidencia caracterizando el perfil clínico de vamorolone, conforme los pacientes se mantienen recibiendo la terapia por periodos de tiempo extensos. Los datos presentados en la MDA continúan indicando que vamorolone sigue teniendo efectividad comparable con los corticosteroides tradicionales, mientras que al mismo tiempo muestra mejoras en los resultados de seguridad y tolerabilidad asociados con los esteroides. Conforme el panorama del tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne continúa evolucionando, con un aumento en el uso de estrategias que combinan tratamientos, entender el perfil beneficio-riesgo a largo plazo de la terapia de corticosteroides es particularmente importante. Un tratamiento que preserva la eficacia y al mismo tiempo reduce los efectos adversos limitantes de tratamiento sería más apropiado para respaldar el manejo de la enfermedad a largo plazo, incluyendo la combinación con terapias emergentes. El estudio GUARDIAN, el cual está en curso, continuará expandiendo nuestro entendimiento de vamorolone a lo largo de un rango más amplio de resultados en condiciones reales conforme los pacientes crezcan en edad y se mantengan en el tratamiento.”
Sobre AGAMREE® (vamorolone)
La terapia AGAMREE es un fármaco novedoso con un modo de acción que se basa en la unión del mismo receptor de glucocorticoides, pero que modifica su actividad transformadora. Asimismo, no es un sustrato para las enzimas de 11β-hidroxiesteroide deshidrogenasa (HSD-11β o 11β-HSD) que pueden ser responsables de la amplificación del fármaco local y la toxicidad asociada al corticosteroide en tejidos locales [1-4]. Este mecanismo ha mostrado el potencial de ‘disociar’ la eficacia de las cuestiones de seguridad de los esteroides y, por ende, AGAMREE esta posicionado como un fármaco disociativo antiinflamatorio y una alternativa a los corticosteroides clásicos, el estándar actual de cuidado en pacientes niños y adolescentes con DMD [1-4].
En el estudio pivotal VISION-DMD, AGAMREE cumplió con el parámetro principal de la velocidad en el tiempo para levantarse (TTSTAND, por su abreviatura en inglés) frente al placebo (p=0.002) a las 24 semanas de tratamiento y mostró un buen perfil de tolerabilidad y seguridad [1-4]. Los efectos secundarios reportados más comúnmente fueron rasgos cushingoides, vómito, aumento de peso e irritabilidad. Los efectos secundarios generalmente fueron de severidad leve a moderada.
Los datos disponibles actualmente muestran que AGAMREE, a diferencia de los corticosteroides clásicos, no tiene restricciones en el crecimiento [5] ni efectos negativos en el metabolismo de los huesos, como se demostrô por la formación ósea normal y los marcadores séricos de resorción ósea [6].
Este producto medicinal está sujeto a monitoreo adicional. Esto permitirá la identificación rápida de nueva información de seguridad. Se solicita a los profesionales del sector salud que reporten si sospechan que haya alguna reacción adversa.
Referencias:
[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112. doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Enlace.
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Enlace.
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 – Poster 71. Enlace.
[6] Hasham et al., MDA 2022 Poster presentation. Enlace.
Sobre Santhera
Santhera Therapeutics (SIX: SANN) es una compañía farmacéutica suiza de especialidad enfocada en el desarrollo y comercialización de medicinas innovadoras para enfermedades neuromusculares raras con grandes necesidades por cubrir. La Compañía tiene una licencia exclusiva de ReveraGen para todas las indicaciones a nivel mundial de AGAMREE® (vamorolone), un esteroide disociativo con un novedoso modo de acción, el cual fue investigado en un estudio pivotal con pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) como una alternativa para los corticosteroides estándar. AGAMREE para el tratamiento de la DMD está aprobado en EE. UU. por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés), en la Unión Europea por la Comisión Europea (CE), en el Reino Unido por la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA, por sus siglas en inglés), en Suiza por Swissmedica, en China por la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA, por sus siglas en inglés), en Hong Kong por el Departamento de Salud (DoH, por sus iniciales en inglés) y en Canadá por el departamento de salud Health Canada. Santhera concedió bajo licencia los derechos de AGAMREE de la siguiente manera: a Catalyst Therapeutics para Norteamérica; a Sperogenix Therapeutics para China y ciertos países en el sureste de Asia; y a Nxera Pharma para Japón, Corea del Sur, Australia, y Nueva Zelanda. Para mayor información, por favor visite el siguiente enlace: www.santhera.com.
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Octavian +44 (0)44 520 1588
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Para leer el comunicado de prensa original en inglés consulte:
260309-Santhera-Guardian-data-at-MDA-Final_English.pdf
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