Solid Biosciences da una actualización clínica positiva  provisional sobre el ensayo de Fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE

11 de marzo de 2026

– 40 participantes han recibido dosis de la terapia SGT-003 en el ensayo INSPIRE DUCHENNE a la fecha –

– Se observó expresión robusta de microdistrofina con la evidencia mecanicista consistente de restauración del complejo de proteínas asociado a la distrofina (DAPC, por sus iniciales en inglés) y mejoras en la integridad muscular, incluyendo la estabilización y mejora en la función cardíaca (left ventricular ejection fraction oLVEF, fracción de eyección ventricular izquierda) después del tratamiento con la terapia SGT-003 –

– La terapia SGT-003 continúa demostrando un perfil de seguridad prometedor y, de manera general, ha sido bien tolerada en los 40 participantes que recibieron la dosis al 11 de marzo de 2026 –

– La terapia SGT-003 es administrada usando un régimen de inmunomodulación profiláctica basado sólo en esteroides, de menor carga –

– La Compañía planea llevar a cabo reuniones adicionales con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) durante la primera mitad de 2026 para una orientación sobre la opción de una posible aprobación acelerada de la terapia SGT-003 y espera dar una actualización a mediados de 2026 –

CHARLESTON, Mass. 11 de marzo de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — Solid Biosciences, Inc. (NASDAQ: SLDB) (la “Compañía” o “Solid”), una compañía de ciencias de la vida que desarrolla medicinas de precisión genética para enfermedades neuromusculares y cardíacas, el día de hoy reportó datos positivos actualizados provisionales del ensayo en curso de Fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE de la terapia SGT-003. Los datos nuevos, incluyendo una biopsia muscular adicional, biomarcador sérico, función cardíaca, y análisis de seguridad, se suman a un conjunto de datos creciente que sugiere el potencial de la actividad biológica de la terapia de microdistrofina SGT-003. La actualización provisional se dio en una presentación oral en la Reunión Anual 2026 de la MDA el 11 de marzo de 2026, por el Dr. en Medicina Aravindhan Veerapandiyan, Director del Programa Neuromuscular Integral y Co director del Centro de Atención de Muscular Dystrophy Association (MDA) en el Hospital Infantil de Arkansas, e investigador principal del ensayo INSPIRE DUCHENNE.

Bo Cumbo, Presidente y CEO de Solid Biosciences comentó que “estos datos continúan sugiriendo que la terapia SGT-003 podría tener un efecto terapeútico relevante para la enfermedad, con una observación de expresión de microdistrofina robusta, la restauración de componentes clave del complejo de proteínas asociado a la distrofina lo que sugiere una correlación biológica directa con la actividad de la distrofina, y mejoras a lo largo de los múltiples biomarcadores de integridad muscular. Junto con el perfil de seguridad y tolerabilidad prometedor, estos resultados provisionales refuerzan nuestra confianza en el potencial de la terapia SGT-003 para impactar significativamente en el curso de la enfermedad en Duchenne. Duchenne continúa contando con una necesidad médica no satisfecha. Buscamos la orientación sobre la vía para la posible aprobación acelerada para la terapia SGT-003 y esperamos la colaboración continua con la FDA conforme trabajamos hacia esa meta. Nuestro enfoque se mantiene en avanzar con la terapia SGT-002 para ofrecer a la comunidad Duchenne una opción terapéutica adicional.”

El Dr. Veerapandiyan comentó que “lo que resalta en estos datos es la consistencia biológica observada a lo largo de las múltiples medidas independientes de la estructura muscular, salud, y preservación. Esto, combinado con un perfil de seguridad y tolerabilidad prometedor, es convincente. Los análisis cuantitativos integrales del biomarcador de Solid Biosciences excepcionalmente ofrecen apreciaciones sobre la terapia SGT-003 y, basados en estos hallazgos, creo que esta terapia tiene el potencial de convertirse en una opción de tratamiento importante para pacientes que viven con Duchenne.”

Datos Clínicos Provisionales Actualizados del estudio INSPIRE DUCHENNE

INSPIRE DUCHENNE es un ensayo de Fase 1/2 abierto, de una sola dosis, primero en humanos y con varias sedes, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, y eficacia de la terapia SGT-003 en participantes pediátricos con Duchenne a un nivel de dosis de 1E14 gv./kg. La terapia SGT-003 es administrada como una sola infusión por vía intravenosa. Los datos clínicos provisionales reportados en este comunicado son al 23 de febrero de 2026, la fecha del corte de datos.

La terapia SGT-003 ha sido tolerada de manera general en los 40 participantes que recibieron dosis al 11 de marzo de 2026. El perfil de seguridad y tolerabilidad observado en el ensayo INSPIRE DUCHENNE continúan siendo prometedores; la terapia SGT-003 se administra usando un régimen de inmunomodulación profiláctica basado sólo en esteroides, de menor carga. El ensayo se está llevando a cabo en 15 sedes clínicas a lo largo de EE. UU., Canadá, Italia y el Reino Unido, y la dosificación de participantes continúa en curso.

Los niveles de transducción y expresión de microdistrofina, la localización de la proteína beta-sarcoglicano, y la actividad del óxido nítrico sintasa neuronal (nNOS) fueron evaluadas por biopsia en 20 participantes (de 1 a 10 años de edad) al día 90, y en 3 participantes al día 360 (Tabla 1). Los resultados demostraron un promedio robusto de copias del vector por núcleo y expresión de microdistrofina, así como fibras positivas al beta-sarcoglicano y fibras positivas a la actividad de la nNOS, correctamente localizadas y restauradas. Las proteínas beta-sarcoglicano y nNOS son componentes cruciales del complejo de proteínas asociado a la distrofina (DAPC, por sus iniciales en inglés). En Duchenne, la ausencia de distrofina desestabiliza el DAPC, desencadenando una cascada de defectos estructurales, de señalización, y metabólicos que dañan la integridad muscular. La reconstrucción de componentes cruciales del DAPC, incluyendo beta-sarcoglicano y nNOS, podrían sugerir la correlación biológica del efecto del tratamiento con la terapia SGT-003. El constructo de microdistrofina de Solid es la única terapia génica con microdistrofina, aprobada o en investigación, que contiene el dominio de unión R16/R17, el cual localiza de forma única el nNOS al músculo.

Tabla 1: Resultados de la biopsia al día 90 y día 360

	Día 90 (n=20, a menos que se indique lo contrario)	Día 360 (n=360)
Promedio robusto de copias del vector por núcleo	11	12
Expresión de microdistrofina promedio por el Western blot (%)	60% (n=19)	91%
Expresión de microdistrofina promedio por espectrometría de masas (%)	52% (n=17)	86%
Fibres positivas a microdistrofina promedio por inmunofluorescencia (%)	63%	69%
Fibras positivas a la beta-sarcoglicano correctamente localizadas y restauradas (%)	60%	69%
Fibras positivas a la actividad de la nNOS (%)	35%	33%
Los puntos de inicio del Western blot y la espectrometría de masas fueron 0% en promedio en distrofina normal, fibras positivas a la microdistrofina por inmunofluorescencia se basaron en un conteo manual, al ser fibras positivas a la beta-sarcoglicano y al nNOS. Estos análisis se llevan a cabo por varios proveedores externos, al momento del análisis, una muestra del Western blot y tres muestras de espectrometría de masas no se han recibido.

Además, Solid ha identificado un panel extensivo de biomarcadores para evaluar de manera comprensiva el efecto del tratamiento en la integridad muscular. De forma colectiva, estas mejoras en el biomarcador observadas al día 90 y día 360 sugieren estabilidad y salud en las fibras musculares mejoradas, daño muscular continuo reducido, y una interrupción del ciclo de degeneración/regeneración crónico que es característico de Duchenne.

En particular, la cadena pesada de miosina embrionaria (eMHC, por sus iniciales en inglés) es un pronosticador informativo de la progresión de la enfermedad. La eMHC normalmente está expresada  durante el desarrollo fetal, pero también está expresada cuando las células satélite musculares se diferencian de las fibras musculares, lo cual ocurre en Duchenne en respuesta al daño de las fibras musculares. En ausencia de distrofina funcional, las fibras musculares recientemente generadas también fallan, conduciendo a la activación de las células satélite continuas pero, en última instancia, inútiles. Una reducción observada en promedio del 44% de las fibras positivas de eMHC vistas en el día 90 (n=20) sugiere que el tratamiento con la terapia SGT-003 potencialmente ha interrumpido este ciclo crónico e inútil de degeneración-regeneración, estabilizando las fibras musculares y preservando la reserva de células satélite.

Tabla 2: Mejoras en varios biomarcadores de integridad muscular observada al día 90 y día 360

Biomarcadores séricos	Reducciones promedio al día 90 (n=24, a menos que se indique lo contrario)	Reducciones promedio al día 360 (n=7, a menos que se indique lo contrario)
Creatina quinasa (CK) sérica	38%	37%
Alanina aminotransferasa (ALT) sérica	43%	27%
Asparato aminotransferasa (AST) sérica	30%	32%
Lactato deshidrogenasa (LDH) sérica	46% (n=21)	38% (n=6)
Titina sérica	22% (n=11)	25% (n=2)
Ciertos datos de un subgrupo de participantes no estuvieron disponibles al momento del análisis.

Aunque las evaluaciones cardíacas fueron incluidas inicialmente como evaluaciones de seguridad, se sigue observando una estabilización y posterior mejora de la función sistólica a la fecha de corte de datos, conforme fueron medidas por la fracción de eyección ventricular izquierda (LVEF, por sus iniciales en inglés). Las mejoras observadas fueron impulsadas en gran medida por los participantes con una LVEF de inicio por debajo de los normal (definida como ≤ 60%¹). La miocardiopatía es una causa que conduce a la muerte en Duchenne, con 25% de las personas mostrando evidencia de miocardiopatía a los seis años de edad, aumentando en 59% a los 10 años de edad.²

Se puede tener acceso a una presentación que resume la actualización de datos provisionales en la página de Presentaciones en la sección de Inversores del sitio web de la Compañía.

Estatus regulatorio de la terapia SGT-003

Como se anunció el 9 de febrero de 2026, Solid ha logrado una alineación con la FDA sobre el diseño del estudio general para el ensayo clínico de Fase 3 IMPACT aleatorizado a doble ciego, controlado con placebo de la terapia SGT-003. La FDA estuvo de acuerdo con que el diseño del estudio fue razonable, incluyendo: la población de pacientes de participantes ambulatorios de 7 a 12 años de edad, el parámetro principal de cambio del punto de inicio en el la velocidad del tiempo para levantarse (TTR) de la posición supina evaluada a los 18 meses y otros parámetros clave secundarios. El diagnóstico de los participantes se encuentra en marcha y la Compañía anticipa administrar la dosis del primer participante en el ensayo IMPACT DUCHENNE en el primer trimestre de 2026.

La Compañía planea realizar reuniones adicionales con la FDA en la primera mitad de 2026 para recibir orientación sobre una vía para la posible aprobación acelerada de la terapia SGT-003 y espera dar actualizaciones clínicas regulatorias adicionales a mediados del año 2026.

Referencias

1. Romanowicz J, et al. J Am Soc Echocardiogr. 2023;36(3):310-323.

2. Gandhi S, et al. Cells. 2024;13(14):1168.

Sobre Duchenne

Duchenne es una enfermedad genética que provoca el desgaste o atrofia muscular, afectando predominantemente a niños, con síntomas apareciendo normalmente entre los tres y cinco años de edad. Duchenne es una enfermedad progresiva e irreversible y, en última instancia, mortal que afecta aproximadamente uno de cada 5,000 nacimientos masculinos vivos y tiene una prevalencia de 5,000 a 15,000 casos sólo en Estados Unidos.

Sobre la terapia SGT-003

La terapia SGT-003 es una terapia génica en investigación que contiene un constructo de microdistrofina diferenciado y su propia cápside de última generación, POLARIS-101^TM (previamente conocida como AAV-SLB101), la cual fue diseñada sensatamente para dirigirse a los receptores de integrina, y ha mostrado transducción músculoesquelética y cardiaca mejorada, con una menor orientación hacia el hígado según los datos del ensayo clínico de Fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE y en estudios no clínicos. El constructo de miscrodistrofina de la terapia SGT-003 particularmente incluye los dominios R16/R17, los cuales localizan la nNOS al músculo. Los estudios no clínicos han mostrado que la nNOS puede mejorar el flujo sanguíneo al músculo, reduciendo así la degradación muscular de la isquemia y la fatiga muscular. Todas estas características juntas de diseño sugieren que la terapia SGT-003 podría ser una posible terapia génica en investigación, la mejor de su clase, para el tratamiento de Duchenne.

Sobre el ensayo INSPIRE DUCHENNE

INSPIRE DUCHENNE es un ensayo clínico de Fase 1/2 abierto, de una sola dosis, primero en humanos y con varias sedes para evaluar la seguridad, tolerabilidad, y eficacia de la terapia SGT-003 en participantes pediátricos que tienen un diagnóstico genéticamente confirmado de Duchenne con una mutaciones documentadas en el gen de la distrofina. INSPIRE DUCHENNE es un ensayo multinacional diseñado para inscribir participantes en Estados Unidos, Canadá, el Reino Unido e Italia.

Sobre el ensayo IMPACT DUCHENNE

IMPACT DUCHENNE es un ensayo de Fase 3 aleatorizado a doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia de la dosis única de la terapia SGT-003 en pacientes ambulatorios de 7 o menos de 12 años de edad con un diagnóstico genéticamente confirmado de Duchenne. IMPACT DUCHENNE es un ensayo multinacional que tiene por objetivo respaldar posibles autorizaciones regulatorias.

Sobre Solid Biosciences

Solid Biosciences en una compañía de medicina genética de precisión enfocada en avanzar en un portafolio de candidatos a terapia génica que se orientan a enfermedades cardíacas y neuromusculares raras, incluyendo la terapia SGT-003 para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne), la terapia SGT-212 para la ataxia de Friedreich (FA), la terapia SGT-501 para la taquicardia ventricular polimorfa catecolaminérgica (TVPC), la terapia SGT-601 para la miocardiopatía dilatada mediada por el gen TNNT2, y demás enfermedades genéticas cardiacas mortales. La Compañía está también enfocada en desarrollar bibliotecas innovadoras de reguladores genéticos y otras tecnologías habilitantes con potencial prometedor de impactar significativamente la administración de terapias génicas a lo largo de la industria. Solid está avanzando en su línea de desarrollo diversa y plataforma de administración buscando unir a expertos en ciencia, tecnología, y manejo y cuidado de enfermedades. Enfocada en los pacientes y fundada por aquellos directamente impactados por Duchenne, la misión de Solid es mejorar las vidas diarias de pacientes que viven con enfermedades raras devastadoras. Para más información, por favor visite: www.solidbio.com.

Nota aclaratoria sobre declaraciones a futuro

Este comunicado de prensa contiene “declaraciones a futuro” dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, incluyendo declaraciones respecto a las expectativas, planes, y prospectos futuros de la compañía; la habilidad de lograr y ejecutar exitosamente las metas de la compañía, los beneficios anticipados de la terapia SGT-003; estrategias y expectativas del programa SGT-003 de la compañía; expectativas para la inscripción planificada, interacciones regulatorias planificadas y otras vías de aprobación posibles para la terapia SGT-003; y otras declaraciones que contengan las palabras “anticipa”, “cree”, “continúa”, “podría”, “estima”, “espera”, “pretende”, “puede”, “planea”, “potencial”, “predice”, “proyecta”, “debería”, “orientarse”, “sería”, “trabajar” y expresiones similares. Las declaraciones a futuro contenidas aquí se basan en las expectativas actuales de la gerencia sobre eventos futuros y están sujetas a numerosos riesgos e incertidumbres que podrían hacer que los resultados reales difieran material y negativamente de aquellos establecidos, asumidos por tales declaraciones a futuro. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, pero no se limitan, a riesgos asociados con la habilidad de la compañía de avanzar en las terapias SGT-003, SGT-212, SGT-501, SGT-601 y otros programas preclínicos, bibliotecas de cápsides, y otras tecnologías en los tiempos esperados o en su totalidad; obtener y mantener las aprobaciones necesarias de la FDA y otras autoridades reguladores; replicar en ensayos clínicos los resultados positivos encontrados en estudios preclínicos y ensayos clínicos de etapas tempranas de los candidatos a producto de la compañía; producir cantidades suficientes del fármaco producto en tiempo y mantener un suministro para respaldar nuestro desarrollo clínico y potencial comercialización; obtener, mantener o proteger los derechos de propiedad intelectual relacionada con sus productos candidatos; replicar los datos preliminares o provisionales de ensayos clínicos en los datos finales de tales ensayos; competir exitosamente con otras compañías que buscan desarrollar tratamientos y terapias génicas para Duchenne, FA, TVPC y otros tratamientos y terapias génicas cardíacas y neuromusculares; gestionar gastos; y obtener el capital adicional importante necesario, en el tiempo necesario, para continuar el desarrollo de las terapias SGT-003, SGT-212, SGT-501, SGT-601 y otros candidatos; lograr sus objetivos de negocios y continuar como una empresa en funcionamiento. Para una conversación de otros riesgos e incertidumbres, y otros factores importantes, cualquiera de los cuales podrían causar que los resultados reales de la compañía difieran de aquellos contenidos en las declaraciones a futuro, revise la sección “Factores de Riesgo”, así como conversaciones de riesgos potenciales, incertidumbres y otros factores importantes, en los archivos más recientes de la compañía con la Comisión de Valores y Bolsa (SEC, por sus siglas en inglés). Además las declaraciones a futuro incluídas en este comunicado de prensa representan las apreciaciones de la compañía a la fecha del mismo y no deberían ser completamente confiables para representar las ideas de Dyne a cualquier fecha subsecuente a la fecha de este comunicado de prensa. La compañía anticipa que los eventos subsecuentes y desarrollos causarán que estas ideas cambien. Sin embargo, aunque la compañía podría elegir actualizar estas declaraciones a futuro en algún momento en el futuro, hace saber que no tiene obligación de hacerlo.

Contacto con Inversores de Solid Biosciences

Nicole Anderson

Directora, Relaciones con Inversores y Comunicación Corporativa

Solid Biosciences Inc.

investors@solidbio.com

Contactos con medios de comunicación

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FINN Partners

glenn.silver@flinnpartners.com

(Logo de Solid Biosciences)

Fuente: Solid Biosciences Inc.

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Solid Biosciences Provides Interim Positive Clinical Update on Phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE Trial • Solid Biosciences Inc.

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