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Los datos del ensayo muestran que la terapia disminuye los marcadores de daño en personas con distrofia muscular de Duchenne
Escrito por Andrea Lobo | 5 de febrero de 2026
La Administración de Alimentos y Medicamentos en EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación de vía rápida a la terapia Dyscorban (ifetroban), el candidato a tratamiento de Cumberland Pharmaceuticals para problemas cardíacos en la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La terapia Dyscorban ha sido probada en el ensayo de Fase 2 FIGHT DMD (NCT03340675), con datos mostrando que mejoró la función cardíaca y redujo los marcadores de daño cardíaco en personas con DMD.
El estatus de vía rápida está diseñado para agilizar el desarrollo de terapias para condiciones serias con una necesidad médica significativa por cubrir. Ofrece a los desarrolladores interacciones más frecuentes con la FDA, permitiendo a una compañía enviar partes de la solicitud de un nuevo fármaco conforme están listas en lugar de tener que esperar a que se complete un paquete, como normalmente es el proceso. El reconocimiento del estatus podría también hacer a un tratamiento elegible para la revisión prioritaria.
“Esta designación, combinada con nuestra resultados de Fase 2, nos posiciona para trabajar de cerca con la FDA a través de interacciones más frecuentes y agilizar el proceso de revisión y avanzar en esta terapia prometedora orientada al corazón para pacientes con DMD tan eficientemente como sea posible,” dijo A. J. Kazimi, fundador y CEO de Cumberland, en un comunicado de prensa.
La distrofia muscular de Duchenne es causada por mutaciones en el gen DMD que resultan en una falta de distrofina funcional, una proteína que ayuda a proteger los músculos de la lesión. La condición conduce al desgaste muscular progresivo y causa daño en los músculos cardíacos, los cuales bombean sangre a lo largo del cuerpo. Sin embargo, ya existen terapias aprobadas que se orientan a la enfermedad cardíaca en la DMD.
La terapia Dyscorban es una medicina oral diaria diseñada para la miocardiopatía, un término general para enfermedades del músculo cardíaco, asociado con Duchenne. Funciona bloqueando el tromboxano, un pronastóide receptor para reducir la fibrosis, o cicatrización, y preservar la función cardíaca.
En el ensayo, la terapia Dyscorban mejoró la función cardíaca en la DMD
El ensayo FIGHT DMD inscribió a 46 hombres, de 7 años y mayores, quienes fueron asignados aleatoriamente para recibir una de dos dosis de Dyscorban (150 mg. ó 300 mg. al día), o un placebo, por un año.
Los resultados del ensayo mostraron que una dosis más elevada se asoció con una mejora del 3.3% en la fracción de eyección ventricular izquierda (LVEF, por sus siglas en inglés) – un indicador de qué tan bien el corazón bombea sangre con cada latido del corazón – en comparación con el 1.5% visto en aquellos dados en el placebo. En comparación con los dos en el placebo y un grupo externo de pacientes DMD emparejados y sin tratar, la LVEF relativa mejoró con Dyscorban en un porcentaje del 5.4%.
El tratamiento condujo también a niveles sanguíneos de marcadores de daño cardíaco reducidos, específicamente, NT-proBNP y troponina I cardíaca. En contraste, estos niveles aumentaron en el grupo placebo.
El desarrollador resaltó que la terapia Dyscorban fue bien tolerada.
Los participantes que completaron el ensayo principal optaron por continuar en una extensión abierta, en la cual recibieron dosis elevadas de Dyscorban por hasta tres años.
El ensayo FIGHT DMD fue financiado por un millón de dólares de subvención por la FDA, parte del programa de subvenciones de productos huérfanos de la agencia.
La terapia experimental también recibió la designación de enfermedad pediátrica rara y medicamento huérfano por la FDA. El estatus de medicamento huérfano se otorga a terapias para enfermedades raras, aquellas afectando menos de 200,000 personas en EE. U., y viene con incentivos para el desarrollador. Por otro lado, la designación de enfermedad pediátrica rara se da a medicinas para condiciones que afectan a niños.
Sobre la Autora
Andrea Lobo es redactora científica en BioNews. Es licenciada en Biología y doctora en Biología Celular/Neurociencias por la Universidad de Coimbra-Portugal, donde estudió la biología de la embolia (apoplejía). Fue investigadora postdoctoral y principal en el Instituto de Investigación e Innovación en Salud de Oporto, en drogadicción, estudiando la plasticidad neuronal inducida por las anfetaminas. Como investigadora científica durante 19 años, Andrea participó en proyectos académicos en múltiples campos de investigación, desde la apoplejía, la regulación génica, el cáncer y las enfermedades raras. Es autora de múltiples artículos de investigación en revistas revisadas por pares. En el 2022 se orientó hacia la escritura y la comunicación científicas.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
FDA fast tracks Dyscorban for treating heart problems in Duchenne
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