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El tratamiento aprobado para la esclerosis múltiple se está reformulando y actualmente se encuentra en fase de ensayos clínicos
por Marisa Wexler, MS | 25 de noviembre de 2025
- Cladribine podría convertirse en el primer tratamiento oral para la miastenia gravis generalizada (gMG, por sus iniciales en inglés) en EE. UU.
- La gMG es una enfermedad autoinmune que causa debilidad muscular extendida o generalizada, y la terapia cladribine tiene por objetivo aminorar los síntomas.
- El fármaco está siendo evaluado en un ensayo clínico denominado MyClad, el cual está reclutando participantes en 35 centros de todo el mundo.
Aclaración: esta nota se actualizó el 26 de noviembre de 2025 para corregir que la fórmula de cladribine siendo evaluada como tratamiento potencial para la gMG es diferente del que se usa en la terapia Mavenclad, una terapia aprobada para la esclerosis múltiple.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación de vía rápida (fast track) a cladribine, un tratamiento oral experimental para la miastenia gravis generalizada (gMG) que se encuentra ahora en evaluación clínica de Fase 3.
El estatus de vía rápida tiene como finalidad expeditar el desarrollo clínico y la revisión regulatoria de tratamientos con el potencial de abordar las necesidades médicas no cubiertas para condiciones severas. Con esta designación, el desarrollador de cladribine, Merck Kgaa en Darmstadt, Alemania (EMD Serono en América del Norte), tendrá acceso a beneficios como una comunicación más frecuente con la FDA durante el proceso de desarrollo del fármaco.
La nueva designación sigue a la decisión de la FDA de 2023 de nombrar a cladribine como medicamento huérfano para la gMG. La designación de medicamento huérfano se da a las terapias diseñadas para tratar condiciones que afectan poco menos de 200,000 personas en EE. UU., con el objetivo de incentivar a las compañías a desarrollar tratamientos nuevos para enfermedades raras.
De acuerdo con Merck, cladribine, dado en cápsulas, “tiene el potencial de ser el primer tratamiento oral para personas que tienen esta enfermedad neuromuscular crónica autoinmune rara.”
“La designación de vía rápida de la FDA, junto con la designación de medicamento huérfano, afirma que se necesitan más tratamientos para la comunidad gMG,” dijo David Weinreich, Dr. en Medicina, director global de I+D y director médico para el sector sanitario de Merck Kgaa, en un comunicado de prensa de la compañía.
La miastenia gravis (MG) es una enfermedad autoinmune causada por anticuerpos autorreactivos que interfieren en la comunicación entre las células nerviosas y musculares, conduciendo a síntomas como debilidad muscular. La gMG es una forma de la enfermedad que afecta varios grupos de músculos, frecuentemente causando debilidad muscular extendida o generalizada por el cuerpo.
Se espera que la terapia Cladribine aminore los síntomas como tratamiento para la gMG
El ataque autoinmune en la MG es controlado por las células-B y células-T, dos tipos de células inmunes. Cladribine es una terapia de corta duración diseñada para matar estas células, la cual se espera que disminuya los niveles de anticuerpos autorreactivos y aminore los síntomas.
Una fórmula del mismo agente activo está aprobada bajo el nombre de marca Mavenclad para la esclerosis múltiple, otra enfermedad autoinmune. Si cladribine se fuera a aprobar para la gMG, sería la primera opción oral para la enfermedad, de acuerdo con Merck.
Merck está llevando a cabo un ensayo clínico de Fase 3 llamado MyClad (NCT06463587) para evaluar cladribine frente a un placebo en un número estimado de 264 adultos con gMG. El ensayo, lanzado en 2024, está aún reclutando participantes en 35 centros en todo el mundo.
En su primera parte, los participantes fueron asignados aleatoriamente para recibir dos administraciones cortas, ya fuera de una dosis baja o alta de cladribine, o un placebo, con un mes de diferencia.
La meta principal de MyClad es determinar si cladribine es mejor que el placebo para reducir los puntajes en la escala de actividades de MG de la vida diaria (MG-ADL, por sus siglas en inglés) después de seis meses. La MG-ADL es una evaluación estandarizada del grado al que la MG causa complicaciones en la vida diaria.
Luego de seis meses, el estudio comenzará su segunda parte, donde los participantes originalmente asignados con cladribine recibirán dos administraciones cortas del placebo y viceversa. El estudio involucrará también un periodo de re-tratamiento, en el cual los pacientes podrían recibir dosis adicionales de cladribine si se justifica de manera clínica. El estudio tiene planeada una duración de más de dos años y medio.
Merck también trabajará con un fabricante de equipo médico de tecnología nueva para la gMG
Merck resaltó que el ensayo fue diseñado en colaboración con más de 20 organizaciones de defensa de la MG, así como un consejo de pacientes formado expresamente para asegurar que el estudio cubra las necesidades de los pacientes.
La compañía también anunció recientemente una nueva colaboración con la empresa fabricante de equipo médico Ad Scientiam, para llevar a cabo un estudio piloto que explorará cómo la tecnología que se puede vestir, las pruebas basadas en teléfonos inteligentes (smartphones), y los resultados electrónicos reportados de los pacientes podrían ser implementados para respaldar el monitoreo del curso de la gMG.
“Siendo una compañía dirigida a pacientes, priorizamos las voces de los pacientes con MG para moldear nuestro programa clínico,” dijo Weinreich. “Sus ideas continuarán siendo instrumentales para asegurar que cubramos sus necesidades y entregar innovaciones terapéuticas para esta enfermedad neuromuscular rara crónica autoinmune.”
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudió nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Experimental gMG therapy cladribine scores FDA fast track status
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