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porMarisa Wexler, MS | 12 de diciembre 2025
El tratamiento en infusión ya está aprobado en EE. UU. para otras dos enfermedades autoinmunes
- La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó inebilizumab, bajo el nombre de Uplizna, para tratar adultos con miastenia gravis generalizada.
- El tratamiento por infusión se dirige a las células-B en pacientes que tienen gMG con anticuerpos AChR o MuSK.
- Los pacientes reciben infusiones cada seis meses, lo cual puede ayudar a aminorar la carga del tratamiento.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó inebilizumab como un tratamiento para la miastenia gravis generalizada (gMG, por sus iniciales en inglés).
La recién aprobada terapia, cuyo desarrollador Amgen la comercializará con el nombre de Uplizna, está indicada específicamente para adultos con gMG positivos a anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChRs, por sus iniciales en inglés) o anti-quinasa específica del músculo (MuSK, por sus iniciales en inglés). Estos son los dos tipos más comunes de anticuerpos causantes de la miastenia gravis.
En un comunicado de prensa de la compañía que anunciaba la aprobación, Amgen declaró que “Uplizna ofrece a pacientes con gMG una dosis de control y que se administra dos veces al año, profunda y duradera.” Los pacientes reciben primero dos dosis de carga del tratamiento por infusión, el cual está ya aprobado en EE. UU. como tratamiento de otras dos enfermedades del sistema inmunológico.
“Esta aprobación marca un avance significativo para las personas que viven con gMG,” dijo Jay Bradner, Dr. en Medicina y vicepresidente ejecutivo de investigación y desarrollo en Amgen. “Uplizna se dosifica de manera conveniente dos veces al año y administra una eficacia duradera, ayudando a las personas a manejar los síntomas debilitantes que pueden comprometer las funciones diarias – incluyendo dificultad para respirar, hablar, y ver.”
La aprobación de la FDA fue recibida con entusiasmo por la comunidad con miastenia gravis (MG), una organización defensora sin fines de lucro la describió como un ‘momento decisivo’.
El tratamiento con Uplizna ofrece a los pacientes 6 meses de diferencia entre cada dosis
“Regular una enfermedad crónica y rara puede significar enfrentarse a recaídas de los síntomas de manera impredecible, así como a una demanda de horarios para el tratamiento,” dijo Samantha Masterson, presidenta y CEO de Myasthenia Gravis Foundation of America. “Esta aprobación marca un hito importante, ofreciendo eficacia duradera y un calendario de dosis que da a las personas con miastenia gravis generalizada seis meses libres de tratamiento como un tiempo entre cada dosis de mantenimiento.”
Siendo una enfermedad autoinmune, la MG es causada por anticuerpos autorreactivos que interfieren con la comunicación entre las células nerviosas y musculares, conduciendo a síntomas como debilidad muscular y fatiga.
Uplizna es un tratamiento basado en anticuerpos diseñado para reducir la actividad de la enfermedad al agotar o disminuir el número de células-B en el cuerpo. Estas son células inmunes que son responsables principalmente de producir anticuerpos incluyendo las autorreactivas que potencian la MG. El tratamiento funciona al unirse a la proteína CD19, una proteína que se encuentra en la superficie de las células-B, e impulsando un mecanismo inmune que lleva a su muerte.
“Al dirigirse de forma selectiva a las células-B positivas al CD19, Uplizna ofrece un nuevo enfoque al tratamiento que aborda una causa biológica subyacente de la enfermedad,” dijo Bradner.
La terapia se administra por vía intravenosa, es decir, por vía de infusiones en el torrente sanguíneo. Las primeras dos infusiones se dan con dos semanas de diferencia, y el tratamiento subsecuente se administra cada seis meses. El tratamiento había sido aprobado previamente para otras enfermedades causadas por células-B, incluyendo neuromielitis óptica y la enfermedad relacionada con IgG4.
La aprobación Uplizna para la gMG se basó en datos de un ensayo clínico de Fase 3, llamado MINT (NCT04524273). El estudio inscribió a 238 adultos con gMG quienes eran positivos para anticuerpos anti AChR o MuSK. Cada participante fue asignado aleatoriamente para recibir ya fuera Uplizna o un placebo.
Los resultados generales del estudio MINT mostraron que después de 26 semanas, o aproximadamente seis meses, Uplizna superó al placebo en su habilidad para reducir (mejorar) los puntajes de la escala de actividades de MG de la vida diaria (MG-ADL, por sus siglas en inglés). Esta evaluación calificada por el paciente mide el grado al que la MG causa problemas en la vida diaria de una persona. Específicamente, las puntuaciones de la MG-ADL bajaron por más de cuatro puntos desde el inicio del estudio a la semana 26 en los pacientes tratados con Uplizna, mientras que aquellos con el placebo vieron sus puntuaciones disminuir por alrededor de dos puntos.
Los análisis exploratorios adicionales revelaron que los pacientes positivos a anticuerpos anti AChR continuaron experimentando beneficios después de un año de tratamiento, con los puntajes en la escala MG-ADL disminuyendo por un promedio de 2.8 puntos comparados con aquellos recibiendo el placebo.
“Uplizna mostró una eficacia fuerte a las 26 semanas en ambos tipos de pacientes (positivos a anticuerpos anti AChR y MuSK), con los pacientes positivos a los anti AChR continuando mejorando a lo largo de las 52 semanas en el estudio MINT,” dijo Richard J. Nowak, Dr. en Medicina, investigador principal a nivel mundial y director de la MG Clinic de la Universidad de Yale en Connecticut.
De acuerdo con Nowak, “esta aprobación brinda un enfoque de primera clase para la gMG, expandiendo las opciones de tratamiento para el personal clínico y los pacientes.”
Los efectos secundarios más comunes de la gMG son dolores de cabeza y reacciones asociadas a la infusión
Según la información de receta, los efectos secundarios más comunes de Uplizna en pacientes con gMG son dolor de cabeza y reacciones asociadas a la infusión.
Amgen ofrece un programa de apoyo, llamado Amgen By Your Side (en español, Amgen a tu lado), el cual puede ayudar a personas recetadas con Uplizna para acceder a recursos educacionales y económicos, así como otros servicios de apoyo al paciente.
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudió nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
FDA approves inebilizumab, now Uplizna, to treat adults with gMG
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