Síguenos en Nuestras Redes Sociales
8 de diciembre de 2025 / Ensayos clínicos, Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Dyne Therapeutics ha anunciado resultados positivos importantes de su Cohorte de Expansión para Registro (REC, por sus siglas en inglés) del ensayo de Fase 1/2 DELIVER de zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, conocido también como DYNE-251) para personas que tienen distrofia muscular de Duchenne susceptibles a la omisión del exón 51. Z-rostudirsen es un producto de omisión de exón diseñado para permitir la administración dirigida al tejido muscular y promover la omisión de exón, permitiendo que las células musculares produzcan una proteína distrofina funcional y truncada.
De acuerdo con Dyne, la REC cumplió con el parámetro principal, demostrando un aumento significativo estadísticamente en la expresión de proteína distrofina en comparación con el punto de inicio a los seis meses. Además, la mejora funcional en relación al inicio, frente a los declives en el placebo agrupado (de todas las cohortes), se observó a los seis meses a lo largo de los seis parámetros, evaluando tanto la función de las extremidades superiores e inferiores, como la función pulmonar.
Dyne también anunció datos clínicos nuevos a largo plazo de las partes en curso de extensión abierta y extensión a largo plazo del ensayo DELIVER. Los resultados indican mejoras mantenidas en las extremidades superiores e inferiores, así como en la función pulmonar, del punto de inicio a lo largo de 18 y 24 meses para los participantes (n=12) en la cohorte de dosis múltiples ascendentes quienes fueron escalados a 20 mg/kg o iniciados en la dosis de 20 mg/kg.
Según Dyne, la compañía planea enviar la solicitud de la Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) para la aprobación acelerada en EE. UU. durante el segundo trimestre de 2026, y espera un lanzamiento posible en EE. UU. de z-rostudirsen a inicios de 2027, asumiendo que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) otorgue revisión prioritaria. Se tiene planeado un ensayo clínico de Fase 3 a nivel mundial para z-rostudirsen durante el segundo trimestre de 2026, y Dyne continúa buscando vías de aprobación fuera de EE. UU. para el mismo.
Parent Project Muscular Dystrophy se complace de saber estas noticias de parte de Dyne. La evidencia de mejoras funcionales mantenidas a lo largo de las diferentes medidas es prometedora, y las mejoras continuas durante los 18 a 24 meses son especialmente significativas para las personas que viven con Duchenne y sus familias, en el sentido de que mantener la función con el paso del tiempo impacta de manera significativa la independencia y calidad de vida.
Esperamos contar con más actualizaciones por parte de Dyne, compartiremos cualquier información adicional con la comunidad conforme esté disponible.
Puede leer el comunicado de prensa de Dyne haciendo click aquí.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.