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25/11/25
- Aproximadamente 25 pacientes recibirán sirolimus como parte del régimen en la Cohorte 8 del estudio ENDEAVOR, el cual se espera que comience antes de fin de año
- EL régimen de inmunosupresión mejorado está diseñado para mitigar el riesgo de lesión hepática aguda e insuficiencia hepática aguda (IHA) relacionadas a la terapia génica con virus adeno-asociado (AAV)
- Las decisiones respecto a la reanudación de la dosis comercial para esta población se tomarán en colaboración con la FDA
CAMBRIDGE, Mass. – (BUSINESS WIRE) – 25 de noviembre de 2025 – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), el líder en medicina de precisión genética para enfermedades raras, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado la dosificación en la Cohorte 8 del estudio ENDEAVOR (Estudio 9001-103). El propósito de la Cohorte 8 es evaluar el uso de un régimen inmunosupresor mejorado como parte del tratamiento con ELEVIDYS (delandistrogene-moxeparvovec) para personas no ambulatorias que tienen distrofia muscular de Duchenne.
Los datos de la Cohorte 8 se usarán para determinar si la administración de sirolimus, ya sea antes o después de la infusión de ELEVIDYS, puede ayudar a reducir la lesión hepática aguda, un riesgo relacionado a la terapia génica con AAV. La Cohorte inscribirá aproximadamente a 25 participantes no ambulatorios en EE. UU. El régimen de inmunosupresión incluirá 14 días de dosificación de sirolimus en el periodo peri-infusión (previo a la administración de ELEVIDYS) y continuará por 12 semanas después de la administración de ELEVIDYS. Los parámetros principales incluyen incidencia de lesión hepática aguda y expresión de distrofina inducida por la terapia ELEVIDYS a las 12 semanas. El enfoque se basa en datos preclínicos y está marcado por experiencia clínica del mundo real, incluyendo orientación de especialistas independientes en Duchenne y salud hepática.
“Nos mantenemos comprometidos a servir a todas las personas que tienen con Duchenne, incluyendo aquellos que han perdido la capacidad de caminar. Guiados por la experiencia del mundo real, experiencia clínica externa, y aportaciones de la FDA, la Cohorte 8 del estudio ENDEAVOR evaluará la integración de sirolimus en nuestro enfoque inmunosupresor, con los objetivos de mitigar el riesgo de lesión hepática aguda y restaurar el acceso para las personas no ambulatorias que tienen Duchenne,” dijo Louise Rpdino-Klapac, Ph.D., y presidenta de investigación, y desarrollo y operaciones técnicas. “Planeamos iniciar la Cohorte 8 para finales de este año y, a la espera de la inscripción, completar la recopilación de datos de los parámetros principales en la segunda mitad de 2026.”
ELEVIDYS es la única terapia génica aprobada para Duchenne. A la fecha, ELEVIDYS se ha administrador a más 1,100 pacientes a nivel global en espacios del mundo real y clínicos. Sarepta continúa trabajando de cerca con la FDA para asegurar que todas las decisiones regulatorias están basadas en la ciencia y el mejor interés de los pacientes que enfrentan una enfermedad rara, irreversiblemente progresiva y, en última instancia, fatal. La terapia ELEVIDYS se mantiene disponible como sea apropiado para las personas ambulatorias de 4 años en adelante para una actualización en la etiqueta que se anunció este mes.
Sobre ENDEAVOR (Estudio 9001-103)
El estudio SRP-9001-103, también conocido como ENDEAVOR, es un estudio abierto de Fase 1b que evalúa la expresión y seguridad de ELEVIDYS (delandistrogne moxeparvovec) en múltiples cohortes de pacientes hombres con Duchenne. El estudio ha inscrito a 55 participantes a lo largo de 7 cohortes, y ha dosificado a personas ambulatorias más jóvenes de 2 a 7 años de edad al momento del tratamiento, así como a personas más grandes ambulatorias y no ambulatorias.
El parámetro principal en ENDEAVOR es el cambio del inicio en la cantidad de expresión de microdistrofina inducida por la terapia ELEVIDYS medida por la técnica western blot a las 12 semanas. Las medidas de resultados secundarios incluyen cambio desde el inicio en la expresión de microdistrofina medida por porcentaje de fibras musculares positivas para distrofina a las 12 semanas.
Sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl)
ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) es una terapia de transferencia de genes basada en virus adeno-asociado (AAV) de una sola dosis para infusión intravenosa diseñada para abordar la causa genética subyacente de la distrofia muscular de Duchenne (mutaciones o cambios en el gen DMD que resultan en la falta de la proteína distrofina) a través de la entrega de un transgén que codifica para la producción objetivo de la micro distrofina inducida por las terapia ELEVIDYS en el músculo esquelético.
ELEVIDYS está indicada para el tratamiento de pacientes de 4 años de edad y mayores con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen DMD.
Limitaciones de uso
No se recomienda la terapia Elevidys en pacientes con:
- Daño hepático preexistente (definido como gamma-glutamil transferasa [GGT] > 2 veces el límite superior de lo normal o bilirrubina total por encima del límite superior de lo normal, no atribuible al síndrome de Gilbert) o infección viral hepática activa, debido al alto riesgo de lesión hepática aguda severa e insuficiencia hepática aguda.
- Vacunación reciente (dentro de las 4 semanas de tratamiento) debido a la inmunogenicidad y cuestiones posibles de seguridad.
- Infecciones activas o recientes (dentro de las 4 semanas) por cuestiones de seguridad.
INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE
ADVERTENCIA EN RECUADRO: Lesión hepática aguda severa e insuficiencia hepática aguda
Se ha presentado lesión hepática aguda severa, incluyendo insuficiencia hepática aguda fatal y mortal. Los pacientes con daño hepático preexistente podrían tener mayor riesgo.
Antes de la infusión, evaluar la función hepática con examinación clínica y pruebas de laboratorio. Administrar corticosteroides sistémicos antes y después de la infusión de ELEVIDYS. Continuar monitoreando la función hepática semanalmente por los primeros 3 meses tras la infusión y continuar hasta que los resultados sean irrelevantes.
Indicar a los pacientes que se mantengan cerca de un centro de salud apropiado, como lo determine su proveedor de servicios de salud, por al menos 2 meses tras la infusión con ELEVIDYS.
Asista a una consulta inmediata con un especialista (como un gastroenterólogo o hepatólogo) si sospecha de lesión hepática aguda severa o insuficiencia hepática aguda inminente.
CONTRAINDICACIÓN: ELEVIDYS está contraindicada en pacientes con cualquier deleción en el exón 8 y/o exón 9, incluyendo deleción de cualquier parte o la totalidad de estos exones, en el gen DMD.
ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONES
Lesión hepática aguda severa e insuficiencia hepática aguda
Vea la Advertencia de Recuadro
- Se ha observado lesión hepática aguda severa con ELEVIDYS marcada por enzimas hepáticas elevadas (como GGT, ALT), así como bilirrubina total e insuficiencia hepática aguda. El inicio de la lesión hepática normalmente es dentro de las 8 semanas de la administración de ELEVIDYS. En pacientes no ambulatorios tratados con ELEVIDYS, la insuficiencia hepática aguda con resultados fatales se ha presentado en ambientes clínicos y posterior a la comercialización.
- Se ha reportado trombosis venosa mesentérica mortal, complicada por necrosis e isquemia intestinal, e hipertensión portal tras la lesión hepática aguda asociada con ELEVIDYS en un paciente no ambulatorio.
- Los pacientes con deterioro hepático, condición hepática crónica, o enfermedad hepática aguda preexistente (por ejemplo, infección viral hepática aguda) pueden estar en mayor riesgo de lesión hepática severa aguda o insuficiencia hepática aguda. Posponer la administración de ELEVIDYS en pacientes con enfermedad hepática aguda hasta que se resuelva o se controle.
- Se recomienda el tratamiento sistémico con corticosteroides para pacientes antes y después de la infusión de ELEVIDYS. Ajustar el régimen de corticosteroides cuando se indique.
Infecciones severas
- Podría presentarse un aumento de la susceptibilidad a infecciones serias debido a la administración simultánea de un régimen de corticosteroides e inmunosupresores adicionales, y ELEVIDYS. Se ha presentado infecciones respiratorias severas, incluyendo resultados fatales, en pacientes tomando corticosteroides inmunosupresores requeridos para la administración de ELEVIDYS.
- Monitorear a los pacientes por signos y síntomas de infección antes y después de la administración de ELEVIDYS y tratarlos apropiadamente.
- Administrar inmunizaciones de acuerdo con las mejores prácticas clínicas y lineamientos de vacunación antes de iniciar el régimen de corticosteroides requerido antes de la infusión de ELEVIDYS.
- Evite la administración de ELEVIDYS a pacientes con infecciones activas.
Miocarditis:
- Se han observado miocarditis aguda seria y elevaciones de troponina-I dentro de las 24 horas a más de un año seguidas de infusión de ELEVIDYS.
- Si un paciente experimenta miocarditis, aquellos con deterioro preexistente de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) pueden estar en mayor riesgo de resultados adversos.
- Monitorear troponina-I antes de la infusión de ELEVIDYS y semanalmente durante el primer mes seguido de la infusión, y continuar monitoreando si así se indica clínicamente, hasta que los resultados regresen a cerca de los niveles de referencia o se estabilice.
- El monitoreo frecuente puede asegurarse en presencia de síntomas cardíacos, como dolor en el pecho o dificultad para respirar.
- Recomendar a los pacientes contactar a un médico inmediatamente si experimentan síntomas cardiacos.
Reacciones relacionadas con la infusión:
- Han habido reacciones relacionadas con la infusión, incluyendo reacciones de hipersensibilidad y anafilaxia, durante o hasta después de varias horas tras la administración de ELEVIDYS. Monitorear de cerca a los pacientes durante la administración y por al menos 3 horas después de acabar la infusión. Si los síntomas de reacciones relacionadas con la infusión se presentan, retrasar, o detener la infusión y dar el tratamiento adecuado. Una vez que los síntomas se resuelvan, la infusión puede volver a empezar a un ritmo más lento.
- Se debe administrar ELEVIDYS en un espacio donde el tratamiento para reacciones relacionadas con la infusión esté disponible inmediatamente.
- Descontinuar la infusión por anafilaxia.
Miositis inmunomediada:
- Se ha observado miositis inmunomediada, incluyendo eventos severos y mortales, aproximadamente 1 mes después de la infusión de ELEVIDYS. Se observaron síntomas de debilidad muscular severa, incluyendo disfagia, disnea e hipofonía.
- Se ha reportado miositis inmunomediada severa a mortal en pacientes con deleciones, incluyendo partes de los exones 1 al 17, y/o exones 59 al 71 del gen DMD.
- Sin importar la mutación genética, recomendar a los pacientes contactar a un médico inmediatamente si experimentan cualquier color muscular incrementado sin explicar, sensibilidad, o debilidad, incluyendo disfagia, disnea, o hipofonía, pues éstos podrían ser síntomas de miositis. Considerar tratamiento inmunomodulador adicional basado en la presentación clínica del paciente y el historial médico, si estos síntomas se presentan.
Inmunidad preexistente contra AAVrh74:
- En terapias génicas basadas en vector VAA, los anticuerpos anti VAA preexistentes pueden impedir la expresión transgén en los niveles terapéuticos deseados. Luego del tratamiento con ELEVIDYS, todos los pacientes desarrollaron anticuerpos anti AAVrh74.
- Llevar a cabo pruebas iniciales para detectar la presencia de anticuerpos totales de unión anti AAVrh74 previas a la administración de ELEVIDYS.
- No se recomienda la administración de ELEVIDYS en pacientes con valores elevados de anticuerpos totales de unión anti AAVrh74 a más o igual que 1:400.
REACCIONES ADVERSAS:
- Las reacciones adversas más comunes (incidencia igual o superior a 5%) que se reportaron en estudios clínicos fueron vómitos, náuseas, lesión hepática, pirexia, y trombocitopenia, y aumento de troponina-I.
Reporte con la FDA los efectos secundarios negativos a medicamentos recetados. Visite
www.fda.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088. Puede también reportar efectos secundarios con Sarepta Therapeutics al 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).
Por favor revise la Información de receta completa de ELEVIDYS, incluyendo la Advertencia de Recuadro y la Guía del Medicamento.
Sobre Sarepta Therapeutics
Sarepta está en una misión urgente: diseñar medicina genética de precisión para enfermedades raras que devastan vidas y acortan futuros. Somos líderes en la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) y estamos construyendo un portafolio amplio de programas sobre el sistema nervioso central y muscular, así como enfermedades cardiacas. Para más información, por favor visite:
www.sarepta.com o síganos en LinkedIn, X, Instagram, y Facebook.
Declaraciones a futuro
Esta declaración contiene “declaraciones a futuro”. Cualquier declaración que no sea declaración de hecho histórico puede ser considerada como declaración a futuro.
Palabras como “creer”, “anticipar”, “planear”, “esperar”, “será”, “puede”, “pretende”, “prepara”, “observa”, “potencial”, “posible” y expresiones similares tienen la intención de identificar declaraciones a futuro. Estas declaraciones a futuro incluyen, sin limitación, declaraciones en relación a nuestras operaciones futuras, ensayos clínicos planeados y el plazo para tales ensayos, los beneficios potenciales de un régimen de inmunosupresión mejorado, y las interacciones actuales con la FDA respecto a ELEVIDYS.
Los resultados reales pudieran diferir materialmente de aquellos mencionados o dados a entender por estas declaraciones a futuro como resultado de tales riesgos e incertidumbres. Los factores de riesgo conocidos incluyen lo siguiente: metodologías diferentes, suposiciones y aplicaciones que usamos para evaluar los parámetros de seguridad y eficacia particulares podrían arrojar resultados estadísticos diferentes, e incluso si creemos que los datos recopilados de los ensayos clínicos son positivos, los resultados de la investigación futura podrían no ser consistentes con resultados positivos pasados, o podrían no cumplir con los requisitos de aprobación regulatoria para la seguridad y eficacia de nuestros productos; nuestros productos o productos candidatos pueden ser percibidos como insuficientemente efectivos, inseguros, o pueden resultar en eventos adversos no previstos; nuestros productos o productos candidatos pueden causar efectos secundarios no deseados que resulten en consecuencias negativas importantes luego de la aprobación comercial; podríamos o no complir con todas las solicitudes de la FDA en tiempo o no; el posible impacto de las regulaciones y decisiones reguladoras de la FDA y cualquier otra agencia reguladora sobre nuestros negocios; y aquellos riesgos identificados bajo el encabezado “Factores de riesgo” en nuestro Reporte Trimestral más reciente sobre la Forma 10-Q registrada con la Comisión de Bolsa y Valores (SEC, por sus siglas en inglés) así como otros registros SEC hechos por la Compañía, los cuales le invitamos a revisar.
Cualquiera de los riesgos anteriores podría afectar de manera adversa y material los negocios de la Compañía, los resultados de operaciones y el precio de mercado de las acciones ordinarias de Sarepta. Para una descripción detallada de los riesgos e incertidumbres que enfrenta Sarepta, le invitamos a revisar los archivos SEC hechos por Sarepta. Avisamos a los inversores que no tengan gran confianza en las declaraciones a futuro contenidas aquí. Sarepta no asume ninguna obligación de actualizar de manera pública sus declaraciones a futuro basadas en eventos o circunstancias posteriores a la fecha de las mismas, a menos de ser requerido por la ley.
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Fuente: Sarepta Therapeutics, Inc.
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