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SAN DIEGO, 19 de noviembre de 2025 / PRNewswire / – Avidity Biosciences, Inc. (Nasdaq: RNA), una compañía biofarmacéutica comprometida a ofrecer terapias de ARN de clase nueva llamadas Conjugados de Oligonucleótidos con Anticuerpos (AOCs™, por sus iniciales en inglés), anunció hoy su Programa de Acceso Gestionado (MAP, por sus siglas en inglés) para la terapia en investigación delpacibart zotadirsen (del-zota) para personas elegibles con mutaciones de la Distrofia Muscular de Duchenne susceptibles a la omisión del exón 44 (DMD44) en Estados Unidos.
“Reconocemos las considerables necesidades a las que se enfrenta la comunidad DMD44, debido a la falta de terapias de omisión de exón aprobadas para esta enfermedad, así como el potencial de del-zota, basados en los datos inéditos mostrados en nuestros estudios clínicos,” dijo Sarah Boyce, Presidenta y Directora Ejecutiva de Avidity. “Nos complace abrir este MAP para permitir un enfoque compatible que ofrezca la terapia del-zota a pacientes elegibles tan pronto como sea posible.”
Bajo un protocolo de tratamiento autorizado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés), Avidity ofrecerá la terapia del-zota a niños y hombres elegibles con DMD44 a través de proveedores de servicios de salud participantes. Se anticipa que la inscripción comience a finales de este año, y los participantes en el ensayo EXPLORE44-OLE tendrán la opción de pasar al MAP conforme completen los 2 años de tratamiento.
Avidity se alineó con la FDA en el camino a seguir para el envío de la Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de del-zota después de la reunión pre-BLA en octubre de 2025, con el envío planificado para una aprobación acelerada en 2026. Los participantes pasarán al suministro de un fármaco comercial, según haya una potencial futura aprobación por la FDA y disponibilidad del producto.
Puede encontrar información adicional sobre el MAP, incluyendo criterios de elegibilidad, en el siguiente enlace: www.clinicaltrials.gov.
Sobre la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) causa la pérdida de distrofina funcional, lo cual conduce al estrés y ruptura de las membranas de las células musculares, resultando en la muerte de las células musculares y la pérdida progresiva de la función muscular. La proteína distrofina mantiene la integridad de las fibras musculares y actúa como un amortiguador de impacto en su rol como base de un grupo de proteínas que conecta los elementos internos y externos de las células musculares. Las personas que viven con DMD sufren de debilidad muscular progresiva que normalmente empieza a temprana edad. Con el tiempo, las personas con Duchenne desarrollan dificultades para caminar y respirar y, eventualmente, los músculos cardíacos y respiratorios dejan de funcionar. Aquellos que viven con la condición frecuentemente requieren de ayuda y asistencia especiales a lo largo de sus vidas y tienen significativamente menor esperanza de vida. Aunque hay tratamientos aprobados para tratar a las personas con DMD, existe aún una gran necesidad no satisfecha. La DMD es una enfermedad monogénica, recesiva y ligada con el cromosoma X que principalmente afecta a los hombres, con uno entre cada 3,500 a 5,000 niños nacidos a nivel mundial con Duchenne.
Sobre del-zota
Del-zota está diseñada para entregar oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMOs) al músculo esquelético y tejido cardíaco para omitir específicamente el exón 44 del gen de la distrofina y permitir la producción de distrofina en personas que viven con distrofia muscular de Duchenne con mutaciones susceptibles a la omisión del exón 44 (DMD44). La DMD se caracteriza por la degeneración muscular progresiva y debilidad debido a alteraciones de una proteína llamada distrofina que protege las células musculares de la lesión durante la contracción. Del-zota consta de un anticuerpo monoclonal patentado que se une al receptor de transferrina 1 (TfR1) conjugado con un PMO orientado al exón 44. El ensayo de Fase 1/2 EXPLORE 44® de del-zota ha sido completado, y el ensayo de extensión abierta EXPLORE44 (EXPLORE44-OLE™) de del-zota aún está en curso. Los datos de primera línea del ensayo de Fase 1/2 EXPLORE44 de del-zota que se completó demostraron la entrega inigualable de PMOs al músculo esquelético, incrementos sólidos en la producción de distrofina, incrementos significativos en la omisión del exón 44, y disminuciones significativas y sustanciales de los niveles de creatina quinasa a casi normales en personas que viven con DMD44. Además, los participantes en el programa clínico EXPLORE44 demostraron regresión de la progresión de la enfermedad a lo largo de parámetros funcionales clave incluyendo el tiempo para levantarse (TTR), tiempo para subir 4 escalones (4SC), prueba funcional de extremidades superiores (PUL) y prueba para caminar de 10 metros (10mWRT). Se evaluó la seguridad de todos los participantes en el ensayo EXPLORE44-OLE, y del-zot siguió demostrando un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable a largo plazo. La mayoría de los eventos adversos emergentes durante el tratamiento (TEAE, por sus iniciales en inglés) fueron leves o moderados con los más comunes (en más de 3 participantes) siendo síntomas del tracto respiratorio superior, diarrea, caídas, dolor de espalda y de cabeza. Un participante dejó el ensayo EXPLORE44-OLE tras un evento de hipersensibilidad. Del-zota ha recibido las designaciones de Enfermedad Pediátrica Rara, Medicamento Huérfano, Vía Rápida (Fast Track) y Terapia Innovadora por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y la designación Huérfana por la Agencia Europea de Medicinas (EMA).
Sobre Avidity
La misión de Avidity Biosciences, Inc. es mejorar de manera profunda la vida de las personas al ofrecer una clase nueva de terapias de ARN: Conjugados de Oligonucleótidos con Anticuerpos (AOCs™). Avidity está revolucionando el campo del ARN con sus AOCs patentados, los cuales están diseñados para combinar la especificidad de anticuerpos monoclonales con la precisión de terapias de oligonucleótidos para abordar los objetivos y enfermedades que previamente eran inalcanzables con las terapias de ARN existentes. Al utilizar su propia plataforma AOC, Avidity mostró la primera entrega exitosa de ARN orientada en el músculo y se encuentra liderando el campo con programas de desarrollo clínico para tres enfermedades neuromusculares raras: distrofia miotónica tipo 1 (DM1), distrofia muscular de Duchenne (DMD) y distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). Avidity también está avanzando en dos candidatos, de propiedad exclusiva, a desarrollo en cardiología de precisión que abordan miocardiopatías genéticas raras. Además, Avidity está ampliando el alcance de los AOCs con su línea en desarrollo en avance y expansión, incluyendo programas en cardiología e inmunología a través de colaboraciones estratégicas. Las oficinas centrales de Avidity se encuentran en San Diego, California. Para más información sobre nuestra plataforma AOC, línea de desarrollo clínico y nuestro equipo, por favor visite www.aviditybiosciences.com, y síganos en LinkedIn y X.
Declaraciones a futuro
Avidity avisa a los lectores que las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa en relación a cuestiones que no son hechos históricos son declaraciones a futuro. Estas declaraciones se basan en las creencias y expectativas actuales de la compañía. Dichas declaraciones a futuro incluyen, pero no se limitan, a las declaraciones en relación a: la caracterización de la reunión pre-BLA con la FDA; el cronometraje anticipado para el envío de la BLA de del-zota; la probabilidad de aprobación del envío de la BLA para del-zota; el estatus, progreso, y potencial de del-zota; y la plataforma, operaciones planificadas y programas de Avidity. La inclusión de declaraciones a futuro no debe ser considerada como una representación por Avidity de que alguno de estos planes se logrará. Los resultados actuales podrían diferir de aquellos expuestos en este comunicado de prensa debido a los riesgos e incertidumbres inherentes a las actividades de Avidity y que están más allá de su control, incluyendo, sin limitación: los datos adicionales de química, fabricación y control (CMC, por sus iniciales en inglés) enviados por Avidity como lo solicitó la FDA, entre otros datos y la información incluída en la BLA de del-zota, podrían no ser satisfactorios para la FDA; los resultados preliminares de un ensayo clínico no son necesariamente indicativos de los resultados finales; un mayor análisis de los datos clínicos existentes y un análisis de datos nuevos podrían conducir a conclusiones diferentes de aquellas establecidas a la fecha del corte de datos en el ensayo clínico de del-zota, y tales datos podrían no cumplir las expectativas de Avidity o de los reguladores; efectos secundarios adversos inesperados o la eficacia inadecuada de del-zota que podrían retrasar o limitar su desarrollo, aprobación reguladora y/o comercialización; desarrollos posteriores con la FDA que podrían ser inconsistentes con la retroalimentación recibida a la fecha en relación a del-zota y que podría retrasar los plazos anticipados actualmente; el enfoque de Avidity hacia el descubrimiento y desarrollo de productos candidatos basados en su plataforma de AOC™ no está probado; los posibles retrasos del estudio EXPLORE44-OLE; la dependencia de Avidity en terceras personas en conexión con pruebas clínicas y manufacturación de producto; desarrollos legislativos, judiciales y regulatorios en Estados Unidos y países extranjeros; Avidity podría agotar sus fuentes de capital disponibles antes de lo esperado; y otros riesgos descritos en el Reporte Anual de Avidity en la Forma 10-K para el año fiscal que terminó el 31 de diciembre de 2024 y archivos subsecuentes con la SEC. Avidity avisa a los lectores sobre no confiar indebidamente en estas declaraciones a futuro, las cuales hablan sólo hasta la fecha de las mismas, y la compañía no toma obligación de actualizar tales declaraciones para reflejar los eventos que ocurran o circunstancias que surjan después de la misma fecha. Todas las declaraciones a futuro están calificadas en su totalidad por esta declaración de aviso, la cual está hecha bajo las afirmaciones de salvaguardia de la Ley de Reforma de los Litigios sobre Valores Privados de 1995.
Contacto con inversores
Kat Lange
(619) 837-5014
Contacto para la prensa
Kristina Coppola
(619) 837-5016
FUENTE Avidity Biosciences, Inc.
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