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Un estudio observó a pacientes jóvenes que fueron tratados con corticosteroides
por Margarida Maia, PhD | 2 de octubre de 2025
Para los niños que empiezan a tomar corticosteroides para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ser más alto está relacionado con un crecimiento más lento, mientras que tener mayor edad se relaciona con más aumento de peso conforme alcanzan la adolescencia y se acercan a la pérdida de su habilidad para caminar, según datos clínicos de Fase 3.
Esto sugiere que los doctores deberían considerar la estatura de un niño antes de comenzar a darles corticosteroides. Aquellos que son más altos para la edad que tienen podrían crecer más lentamente, probablemente porque ya están cerca de la estatura máxima que pueden crecer antes de entrar a la pubertad. Para los niños mayores, “el control del peso es clave para preservar la función conforme la DMD progresa,” escribieron los investigadores.
Estos datos vinieron del ensayo clínico de Fase 3 FOR-DMD (NCT01603406), el cual incluyó a niños diagnosticados con DMD, de edades de 4 a 7 años, de cinco países. Fueron asignados al azar a uno de los tres regímenes de tratamiento: prednisona de forma diaria o intermitente, con 10 días con dosis y 10 días sin dosis, o Emflaza (deflazacort) de forma diaria.
“El tratamiento debe retrasarse por preocupaciones en cuanto al crecimiento,” escribieron los investigadores en el artículo “Trayectorias de estatura, peso, e índice de masa corporal y su correlación con evaluaciones de resultados funcionales en niños con distrofia muscular de Duchenne,” el cual se publicó en la revista Developmental Medicine & Child Neurology.
Los niños más altos que el promedio crecieron de manera más lenta al comenzar el tratamiento con corticosteroides
Igual que los otros tipos de distrofia muscular, la DMD es una enfermedad genética que causa debilidad muscular. Debido a que es progresiva, los síntomas tienden a empeorar con el tiempo y podrían resultar en la pérdida de la función motora. Mientras que los corticosteroides son parte del tratamiento estándar, su uso crónico ha sido relacionado con retrasos en el crecimiento y una estatura baja.
Para entender cómo los patrones del crecimiento y aumento de peso afectan la función motora después de haber iniciado el tratamiento con corticosteroides, los investigadores se basaron en el estudio FOR-DMD. La función motora se evaluó de acuerdo con el tiempo que tomó levantarse de una posición acostada, el tiempo que se requirió para completar la prueba de caminar/correr por 10 metros (32.8 pies), la escala ambulatoria North Star, y la prueba para caminar de 6 minutos.
Los datos fueron de 194 niños con DMD de Canadá, Alemania, Italia, el Reino Unido, y EE. UU., quienes empezaron a tomar corticosteroides a una edad promedio de 5.8 años y recibieron seguimiento por tres años. De este grupo, 32 niños recibieron seguimiento por cinco años. Ningún participante estuvo siendo tratado con la hormona de crecimiento.
Los niños que eran más altos que el promedio al comienzo del tratamiento con corticosteroides crecieron de manera más lenta con el tiempo, con el rango de crecimiento disminuyendo cada mes por cada unidad de peso por sobre el promedio. Los niños que tomaron Emflanza diario crecieron más lentamente, mientras que los niños que tomaron prednisona intermitente crecieron más rápido que aquellos con prednisona diaria.
Al comienzo del tratamiento, los niños ya pesaban más que el promedio de su edad. Los niños mayores tendían a subir de peso a un ritmo más rápido, de forma similar a los resultados del índice de masa corporal, una medida de grasa corporal que toma en cuenta peso y estatura. Por cada año de edad adicional al comienzo del tratamiento, el peso aumentó más rápido. Los niños que tomaron Emflanza diario subieron de peso más lentamente que aquellos tomando prednisona a diario, sin diferencia observada entre la prednisona diaria e intermitente.
Los aumentos en los puntuación Z de peso y estatura, una medida que compara el crecimiento al promedio de la edad y el sexo, se asociaron con un mal desempeño en pruebas motoras. Estas asociaciones fueron débiles a lo largo del seguimiento de tres años pero se hicieron más fuertes a los cinco años, cerca del tiempo cuando muchos niños perdieron la habilidad para caminar.
Los hallazgos sugieren que los cambios en peso y crecimiento están relacionados con la función motora en niños con DMD. Debido a que el aumento de peso puede empeorar la función motora, el manejo cuidadoso del peso debe ser parte de las conversaciones sobre el tratamiento, en el sentido de que esto podría ayudar a preservar la función motora, según escribieron los investigadores.
Mientras que estos hallazgos deben confirmarse con datos del mundo real, este estudio “enfatiza la importancia de monitorear los cambios en el peso y entender cómo las características de referencia influencian el crecimiento y la función motora,” escribieron los investigadores.
Sobre la Autora
Margarida Maia, PhD Margarida es bioquímica (Universidad de Porto, Portugal) con un Doctorado en Ciencias Biomédicas (Instituto VIB, Universidad KU Leuven, Bélgica). Su interés principal es la comunicación de la ciencia. Le apasiona también el diseño y el diálogo entre el arte y la ciencia.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Motor function linked to weight, height changes in boys with DMD
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