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La adquisición apunta a acelerar tres tratamientos en fase avanzada para la distrofia muscular hacia la aprobación
por Marisa Wexler, MS | 30 de octubre de 2025
En un acuerdo con valor aproximadamente de 12 billones de dólares, el gigante farmacéutico Novartis ha decidido adquirir Avidity Biosciences para desarrollar varias terapias experimentales prometedoras para varios tipos de distrofia muscular.
La base de la adquisición es la plataforma de Conjugados de Oligonucleótidos con Anticuerpos (AOCs, por sus iniciales en inglés) de Avidity. Esta tecnología innovadora adjunta una pequeña parte del ARN (un oligonucleótido) a un anticuerpo. Esencialmente, el anticuerpo está dirigido a células específicas que entregan el oligonucleótido, el cual modula después la actividad genética de la célula.
“La plataforma de AOC pionera de Avidity para la terapia ARN y su valor en etapa avanzada impulsan nuestro compromiso de entregar medicinas innovadoras, orientadas y potencialmente de primera clase para tratar enfermedades neuromusculares que son devastadoras y progresivas,” dijo Vas Narasimhan, Dr. en Medicina y CEO de Novartis, en un comunicado de prensa de la compañía. “El equipo de Avidity ha construído programas rigurosos sobre la entrega de terapias ARN al tejido muscular y que son líderes en la industria. Esperamos desarrollar estos programas para cambiar de manera significativa la trayectoria de las enfermedades para los pacientes.”
Desarrollo de tratamientos para la distrofia muscular
Actualmente Avidity está desarrollando tratamientos para tres tipos de distrofia muscular. Uno de ellos, delpacibart etedesiran (del-desiran), previamente llamado AOC 1001, es para la distrofia miotónica tipo 1 (DM1). Las pruebas clínicas tempranas sugirieron que es generalmente seguro, podría mejorar la fuerza muscular, y aminora la incapacidad del músculo para relajarse en pacientes con DM1. Un ensayo clínico de Fase 3 llamado HARBOR (NCT06411288) se encuentra en curso.
Otra terapia de Avidity actualmente en desarrollo en fase avanzada es delpacibart braxlosiran (del-brax) para la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD, por sus siglas en inglés). Esta terapia también ha mostrado ser prometedora en pruebas clínicas y está siendo evaluada en un ensayo de Fase 3, llamado FORTITUDE-3 (NCT07038200), el cual está reclutando pacientes con FSHD de 16 a 70 años de edad en varios lugares de EE. UU.
Asumiendo que los ensayos HARBOR y FORTITUDE-3 tengan resultados positivos, Avidity había anunciado previamente planes para enviar las solicitudes buscando la aprobación de del-desiran y del-brax.
Avidity está desarrollando también delpacibart zotadirsen (del-zota) una terapia de omisión de exón para la distrofia muscular de Duchenne susceptible a la omisión del exón 44. Los datos recientes de un año del ensayo de Fase 1/2 EXPLORE44 (NCT05670730) y su estudio de extensión (NCT06244082) indicaron que del-zota funciona como se pretendía y que podría reducir el daño muscular y mejorar la función de las extremidades en pacientes con DMD.
Avidity anunció previamente los planes de un ensayo de Fase 3 para hacer evaluaciones adicionales de del-zota. Dijo también que planeó usar los resultados de Fase 1/2 como la base para pedir a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) que otorgue la aprobación acelerada a la terapia, la cual es un tipo de aprobación condicional que permite a la terapia ser vendida basados en evidencia temprana que muestre que es factible para ayudar a los pacientes, mientras que solicita a los desarrolladores que lleven a cabo pruebas adicionales para confirmar su beneficio clínico.
Se espera que la fusión de Novartis y Avidity se complete a principios de 2026, conforme a las condiciones incluyendo la formación de una empresa derivada para desarrollar terapias en investigación de Avidity para las enfermedades cardíacas, las cuales no están incluídas en el trato de Novartis. Hasta que se cierre el trato, Novartis y Avidity continuarán operando por separado y como compañías independientes.
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudió nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Novartis pays $12B for Avidity and its RNA therapy platform
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