Terapia del-zota de Avidity Biosciences demostró reversión de la progresión de la enfermedad según los parámetros de funcionalidad en el ensayo EXPLORE44® y el ensayo de Fase 1/2  EXPLORE-OLE™ en personas con DMD44

— Mejoras sin precedentes comparadas con el punto de partida e historia natural en varias medidas de funcionalidad incluyendo el tiempo para levantarse, tiempo para subir 4 escalones, prueba funcional de extremidades superiores, y prueba para caminar de 10 metros, luego de aproximadamente un año —

— Reducción rápida sin precedentes de la creatina quinasa a casi niveles normales, manteniéndose durante 16 meses de seguimiento, y 25% de incremento en la producción normal de distrofina, reflejando una protección constante de la fibra muscular —

— Avidity se mantiene según lo planeado en el envío de la solicitud para la Licencia para Productos Biológicos a finales de 2025 para su aprobación acelerada —

— Transmisión por internet de inversores y analistas hoy a las 8:00 a.m., hora del Este —

SAN DIEGO, 10 de septiembre de 2025, / PRNewswire / — Avidity Biosciences, Inc. (Nasdaq: RNA), una compañía biofarmacéutica comprometida a ofrecer terapias de ARN de clase nueva llamadas Conjugados de Oligonucleótidos con Anticuerpos (AOCs™, por sus iniciales en inglés), anunció hoy nuevos datos positivos sobre los participantes tratados continuamente con del-zota por un año en los ensayos EXPLORE44® y EXPLORE44-OLE™. Estos datos demostraron reversión de la progresión de la enfermedad y mejoras sin precedentes comparadas con el punto de partida e historia natural a lo largo de diferentes medidas de funcionalidad. Los datos adicionales del programa EXPLORE44 se presentarán en próximos congresos científicos.

La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) es una condición genética rara que se caracteriza por el daño progresivo y debilidad muscular que se presenta a una edad muy temprana debido a la ausencia de la proteína distrofina desde el nacimiento. Del-zota está diseñada para entregar oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMOs, por sus iniciales en inglés) al músculo esquelético y tejido cardíaco con el fin de omitir específicamente el exón 44 del ARNm, y permitir la producción de una distrofina funcional y casi completa. La distrofina casi completa conserva dominios funcionales fundamentales y podría ofrecer protección muscular mejorada para las personas que tienen Distrofia Muscular de Duchenne susceptibles a la omisión del exón 44 (DMD44).

“Por primera vez, contamos con datos mostrando que la protección muscular mantenida conduce a mejoras significativas a lo largo de medidas de funcionalidad clave en la DMD,” dijo Sarah Boyce, Presidenta y Directora General de Avidity. “Estos datos sin precedentes subrayan el impacto de nuestro enfoque revolucionario al que nos orientamos para entregar el ARN directamente en el músculo. Actuamos con urgencia para avanzar de manera rápida en el programa de desarrollo de del-zota y mantenernos según lo planeado en enviar la solicitud para la Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) a finales de 2025 para la aprobación acelerada. Extendemos nuestros más profundos agradecimientos por la dedicación continua de los investigadores y sus equipos, y de manera más importante, de los participantes en nuestros ensayos clínicos y sus familias, conforme buscamos una nueva opción de tratamiento para esta severa y devastadora enfermedad.”

Datos del Programa de Desarrollo Clínico EXPLORE44®

Los participantes tratados con del-zota demostraron incrementos estadísticamente significativos de aproximadamente 25 por ciento en la producción normal de distrofina y restauraron la distrofina total hasta en un 58 por ciento de lo normal. Los niveles de creatina quinasa se redujeron rápidamente por más del 80 por ciento comparados con el punto de partida y se mantuvieron cerca de los niveles normales durante la evaluación con los participantes que recibieron seguimiento hasta por 16 meses. Además, el 50 por ciento de los participantes tuvieron niveles de creatina quinasa dentro del rango normal al año de tratamiento.

Un total de 17 participantes (12 ambulatorios y 5 no ambulatorios) quienes comenzaron con el tratamiento de del-zota en el ensayo EXPLORE 44® y continuaron en el ensayo EXPLORE44-OLE™ han recibido seguimiento por un año, aproximadamente. Dado el diseño del estudio, algunos participantes recibieron 5 mg/kg una vez cada seis semanas (Q6W) y algunos recibieron 10 mg/kg una vez cada ocho semanas durante el ensayo EXPLORE44. Todos los participantes pasaron a la dosis de 5 mg/kg (Q6W) durante el ensayo EXPLORE44-OLE. No todos los participantes pudieron completar todas las evaluaciones. Los datos de funcionalidadⁱ de estas cohortes de dosificación agrupadas para los participantes tratados con del-zota, comparados con la historia natural de la DMD44 (PRO-DMD-01), mostraron mejora:

• Tiempo para subir 4 escalones (4SC, por su abreviatura en inglés): mejoró del punto de partida por 2.1 segundos. En contraste, el grupo de historia natural disminuyó del punto de partida por 2.7 segundos (DMD44 Hx Nat N=22, del-zota N=10).
• Prueba para caminar de 10 metros (10mWRT, por su abreviatura en inglés): mejoró del punto de partida por 0.7 segundos. En contraste, el grupo de historia natural disminuyó del punto de partida por 1.5 segundos (DMD44 Hx Nat N=22, del-zota N=10).
• Tiempo para levantarse (TTR, por sus siglas en inglés): mejoró del punto de partida por 3.2 segundos. En contraste, el grupo de historia natural disminuyó del punto de partida por 1.6 segundos (DMD44 Hx Nat N=19, del-zota N=6).
• Escala Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés): Se mantuvo estable. En contraste, el grupo de historia natural disminuyó del punto de partida por 2.4 puntos (DMD44 Hx Nat N=20, del-zota N=10).
• Prueba funcional de extremidades superiores (PUL2, por su abreviatura en inglés): Mejoró del punto de partida por 1.5 puntos. En contraste, el grupo de historia natural disminuyó del punto de partida por 0.7 puntos.ⁱⁱ Mejoras similares en la PUL2 se observaron tanto en participantes ambulatorios como en los no ambulatorios (DMD44 Hx Nat N=27; del-zota N=17).

La seguridad se evaluó en todos los participantes del ensayo EXPLORE44, y del-zota continuó demostrando seguridad favorable a largo plazo y perfil de tolerabilidad. La mayoría de los efectos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs, por sus iniciales en inglés) fueron leves o moderados con la mayoría de ellos (ocurridos en más de 3 participantes) siendo síntomas del tracto respiratorio superior, diarrea, caídas, dolor de espalda y de cabeza. Un participante fue suspendido del ensayo EXPLORE44-OLE tras un evento de hipersensibilidad.

Avidity se mantiene según lo planeado en el envío de la solicitud para la BLA a la FDA a finales de 2025. Este será el primero de tres envíos de solicitudes para BLAs planeados por la compañía en un periodo de 12 meses. Avidity continúa preparándose para un estudio confirmatorio que respalde la aprobación completa mundial.

Información sobre la Transmisión de video por internet

La compañía estará llevando a cabo un evento para inversores y analistas el miércoles 10 de septiembre de 2025, a las 8:00 a.m., hora del Este. Dicho evento virtual estará disponible a través de una transmisión por video en vivo, al cual se puede acceder haciendo click aquí o en la páginas de “Eventos y Presentaciones” en la sección de “Inversores” (Investors) del sitio web de Avidity. La reproducción quedará archivada en el sitio web de Avidity después del evento.

Sobre el ensayo de Fase 1/2 EXPLORE 44®

El ensayo EXPLORE 44® fue un ensayo de Fase 1/2, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego que inscribió a 26 participantes con mutaciones de distrofia muscular de Duchenne susceptibles a la omisión del exón 44 (DMD44). El estudio fue diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, y efectos de la farmacocinética, de dosis únicas y múltiples en escalada de del-zota administradas por vía intravenosa en voluntarios sanos y participantes que tienen DMD44. El ensayo EXPLORE44 evaluó la omisión del exón y los niveles de proteína distrofina en participantes con DMD44. Los participantes con DMD44 tenían la opción de inscribirse en EXPLORE44-OLE™, un ensayo de extensión abierta, al final del periodo posterior al tratamiento. Para más información sobre el ensayo EXPLORE44, visite el sitio web del ensayo EXPLORE44 o visite https://www.clinicaltrials.gov y busque el código NCT05670730.

Sobre el ensayo de Fase 2 EXPLORE44-OLE™

EXPLORE44-OLE™ es un ensayo abierto y realizado en varios centros diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, efectos de la farmacocinética, y eficacia de del-zota a largo plazo en pacientes con DMD44. La inscripción en el estudio EXPLORE44-OLE ya se ha completado, con 23 participantes que habían estado previamente inscritos en el estudio de Fase 1/2 EXPLORE 44® y 16 participantes que se inscribieron directamente en el estudio EXPLORE44-OLE. El ensayo incluye participantes ambulatorios y no ambulatorios. Los participantes en el estudio EXPLORE44-OLE recibirán 5 mg/kg de del-zora cada seis semanas. La duración total del tratamiento activo con del-zota en el estudio EXPLORE44-OLE es de aproximadamente 24 meses. Una vez que los participantes hayan completado el tratamiento activo, habrá un periodo de seguimiento de seguridad de tres meses. Avidity podría extender el tratamiento activo más allá de los 24 meses en algún punto en el futuro. Para más información sobre este estudio, haga clic aquí o visite http://www.clinicaltrials.gov y busque el código NCT06244082.

Sobre el estudio de Historia Natural PRO-DMD-01

El estudio PRO-DMD-01 fue un estudio de historia natural prospectivo observacional (N=269) que pretendía estudiar la progresión de sujetos con distrofia muscular de Duchenne (DMD). En colaboración con Analysis Group®, es decir expertos en el análisis de la progresión de la DMD basada en historia natural, un subgrupo coincidente de participantes con DMD44 (N=22) fue utilizado para analizar la progresión según parámetros funcionales ambulatorios clave a los 12 meses.ⁱⁱⁱ  Para más información sobre este estudio, dé click aquí o visite https://www.clinicaltrials.gov y busque el código NCT01753804.

Sobre la distrofia muscular de Duchenne (DMD)

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) causa la pérdida de distrofina funcional, lo cual conduce al estrés y ruptura de las membranas de las células musculares, resultando en la muerte de las células musculares y la pérdida progresiva de la función muscular. La proteína distrofina mantiene la integridad de las fibras musculares y actúa como un amortiguador de impacto en su rol como base de un grupo de proteínas que conecta los elementos internos y externos de las células musculares. Las personas que tienen DMD sufren de debilidad muscular progresiva que normalmente empieza a temprana edad. Con el tiempo, las personas con Duchenne desarrollan dificultades para caminar y respirar y, eventualmente, los músculos cardíacos y respiratorios dejan de funcionar. Aquellos que viven con la condición frecuentemente requieren de ayuda y asistencia especiales a lo largo de sus vidas y tienen significativamente menor esperanza de vida. Aunque hay tratamientos aprobados para tratar a las personas con DMD, existe aún una gran necesidad no satisfecha. La DMD es una enfermedad monogénica, recesiva y ligada con el cromosoma X que principalmente afecta a los hombres, con uno entre cada 3,500 a 5,000 niños nacidos a nivel mundial con Duchenne.

Sobre del-zota

Del-zota está diseñada para entregar oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMOs) al músculo esquelético y tejido cardíaco para omitir específicamente el exón 44 del gen de la distrofina y permitir la producción de distrofina en personas que viven con distrofia muscular de Duchenne con mutaciones susceptibles a la omisión del exón 44 (DMD44). La DMD se caracteriza por la degeneración muscular progresiva y debilidad debido a alteraciones de una proteína llamada distrofina que protege las células musculares de la lesión durante la contracción. Del-zota consta de un anticuerpo monoclonal patentado que se une al receptor de transferrina 1 (TfR1) conjugado con un PMO orientado al exón 44. El ensayo de Fase 1/2 EXPLORE 44® de del-zota ha sido completado, y el ensayo de extensión abierta EXPLORE44 (EXPLORE44-OLE™) de del-zota aún está en curso. Los datos de primera línea del ensayo de Fase 1/2 EXPLORE44 de del-zota que se completó demostraron la entrega inigualable de PMOs al músculo esquelético, incrementos sólidos en la producción de distrofina, incrementos significativos en la omisión del exón 44, y disminuciones significativas y sustanciales de los niveles de creatina quinasa a casi normales en personas con DMD44. Además, los participantes en el programa clínico EXPLORE44 demostraron regresión de la progresión de la enfermedad a lo largo de parámetros funcionales clave incluyendo el tiempo para levantarse (TTR), tiempo para subir 4 escalones (4SC), prueba funcional de extremidades superiores (PUL) y prueba para caminar de 10 metros (10mWRT). Del-zota ha recibido las designaciones de Enfermedad Pediátrica Rara, Medicamento Huérfano, Vía Rápida (Fast Track) y Terapia Innovadora por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y la designación Huérfana por la Agencia Europea de Medicinas (EMA).

Sobre Avidity

La misión de Avidity Biosciences, Inc. es mejorar de manera profunda la vida de las personas al ofrecer una clase nueva de terapias de ARN: Conjugados de Oligonucleótidos con Anticuerpos (AOCs™). Avidity está revolucionando el campo del ARN con sus AOCs patentados, los cuales están diseñados para combinar la especificidad de anticuerpos monoclonales con la precisión de terapias de oligonucleótidos para abordar los objetivos y enfermedades que previamente eran inalcanzables con las terapias de ARN existentes. Al utilizar su propia plataforma AOC, Avidity mostró la primera entrega exitosa de ARN orientada en el músculo y se encuentra liderando el campo con programas de desarrollo clínico para tres enfermedades neuromusculares raras: distrofia miotónica tipo 1 (DM1), distrofia muscular de Duchenne (DMD) y distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD, por sus iniciales en inglés). Avidity también está avanzando en dos candidatos de propiedad exclusiva a desarrollo en cardiología de precisión que abordan miocardiopatías genéticas raras. Además, Avidity está ampliando el alcance de los AOCs con su línea en desarrollo en avance y expansión, incluyendo programas en cardiología e inmunología a través de colaboraciones estratégicas. Las oficinas centrales de Avidity se encuentran en San Diego, California. Para más información sobre nuestra plataforma AOC, línea de desarrollo clínico y nuestro equipo, por favor visite www.aviditybiosciences.com, y síganos en LinkedIn y X.

Declaraciones a futuro

Avidity avisa a los lectores que las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa en relación a cuestiones que no son hechos históricos, son declaraciones a futuro. Estas declaraciones se basan en las creencias y expectativas actuales de la compañía. Dichas declaraciones a futuro incluyen, pero no se limitan, a las declaraciones en relación a: la importancia de los datos de funcionalidad de del-zota; el potencial de del-zota para revertir la progresión de la DMD44; el estatus del estudio clínico de del-zota; los planes de Avidity de enviar una solicitud de BLA para del-zota y el tiempo para ello; los planes de Avidity de presentar datos adicionales del programa EXPLORE44® y el tiempo para ello; la caracterización de los datos asociados con del-zota y el impacto de tales datos en el avance de del-zota;  los planes de Avidity para candidatos con DMD más allá de del-zota para la DMD44; el diseño, objetivos y estatus del estudio EXPLORE44-OLE; los planes y expectativas de Avidity de avanzar en sus programas clínicos y el tiempo para ello; y la plataforma, operaciones planificadas y programas de Avidity. La inclusión de declaraciones a futuro no debe ser considerada como una representación por Avidity de que alguno de estos planes se logrará;. Los resultados actuales podrían diferir de aquellos expuestos en este comunicado de prensa debido a los riesgos e incertidumbres inherentes a las actividades de Avidity y que están más allá de su control, incluyendo, sin limitación: resultados preliminares de un ensayo clínico no son necesariamente indicativos de los resultados finales; un mayor análisis de los datos clínicos existentes y un análisis de datos nuevos podrían conducir a conclusiones diferentes de aquellas establecidas a la fecha del corte de datos en el ensayo clínico de del-zota, y tales datos podrían no cumplir las expectativas de Avidity o de los reguladores; efectos secundarios adversos inesperados o la eficacia inadecuada de del-zota que podrían retrasar o limitar su desarrollo, aprobación reguladora y/o comercialización; desarrollos posteriores con la FDA y otros reguladores globales que podrían ser inconsistentes con la retroalimentación recibida a la fecha en relación a del-zota y que podría retrasar los plazos anticipados actualmente; el enfoque de Avidity hacia el descubrimiento y desarrollo de productos candidatos basados en su plataforma de AOC™ no está probado; los posibles retrasos en el comienzo, inscripción, lectura de datos y completación del estudio EXPLORE44-OLE; la dependencia de Avidity en terceras personas en conexión con pruebas clínicas y manufacturación de producto; desarrollos legislativos, judiciales y regulatorios en Estados Unidos y países extranjeros; Avidity podría agotar sus fuentes de capital disponibles antes de lo esperado; y otros riesgos descritos en el Reporte Anual de Avidity en la Forma 10-K para el año fiscal que terminó el 31 de diciembre de 2024 y archivos subsecuentes con la SEC. Avidity avisa a los lectores sobre no confiar indebidamente en estas declaraciones a futuro, las cuales hablan sólo hasta la fecha de las mismas, y la compañía no toma obligación de actualizar tales declaraciones para reflejar los eventos que ocurran o circunstancias que surjan después de la misma fecha. Todas las declaraciones a futuro están calificadas en su totalidad por esta declaración de aviso, la cual está hecha bajo las afirmaciones de salvaguardia de la Ley de Reforma de los Litigios sobre Valores Privados de 1995.

Contacto con inversores

Kat Lange

(619) 837-5014

investors@aviditybio.com 

Contacto para la prensa

Kristina Coppola

(619) 837-5016

media@aviditybio.com

ⁱ Las pruebas 4SC, 10mWRT, TTR, y NSAA sólo se realizaron en participantes ambulatorios. La prueba PUL se realizó en participantes ambulatorios y no ambulatorios.

ⁱⁱ Se utilizó un comparador diferente de HN para la evaluación de PUL 2.0, Brogna, C., Pane, M., Coratti, G., D’Amico, A., Pegoraro, E., Bello, L., Sansone, V. A. M., Albamonte, E., Messina, S., Pini, A., D’Angelo, M. G., Bruno, C., Mongini, T., Ricci, F. S., Berardinelli, A., Battini, R., Masson, R., Bertini, E. S., Politano, L., & Mercuri, E.; Italian DMD Group. (2023). Upper limb changes in DMD patients amenable to skipping exons 44, 45, 51 and 53: A 24-month study. Children, 10(4), 746. https://doi.org/10.3390/children10040746

ⁱⁱⁱ Esta publicación se basa en investigaciones que utilizan datos del colaborador CureDuchenne, y que han estado disponibles a través de Vivli, Inc. Vivli no ha contribuido o apoyado, y no es responsable, de ninguna manera, de los contenidos de esta publicación.

FUENTE Avidity Biosciences, Inc.

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Para leer el comunicado de prensa original en inglés consulte:

Avidity Biosciences’ Del-zota Demonstrated Reversal of Disease Progression Across Key Functional Endpoints in EXPLORE44® and EXPLORE44-OLE™ Phase 1/2 Trial in People Living with DMD44 – Sep 10, 2025

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