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– Continuamos con lo planeado para el envío de la solicitud para la Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de del-zota a finales de 2025 –
SAN DIEGO, 23 de julio de 2025 / PRNewswire / – Avidity Biosciences, Inc. (Nasdaq: RNA), una compañía biofarmacéutica comprometida a ofrecer terapias de ARN de clase nueva llamadas Conjugados de Oligonucleótidos con Anticuerpos (AOCs, por sus iniciales en inglés), anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación de Terapia Innovadora a delpacibart zotadirsen (del-zota) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en personas con mutaciones susceptibles a la omisión del exón 44 (DMD44).
Del-zota está siendo evaluada actualmente en el ensayo de extensión abierta de Fase 2 EXPLORE44 (EXPLORE44-OLE™) para personas que viven con DMD44, y es el primero de varios AOCs que la compañía está desarrollando para la DMD.
La DMD es una condición genética rara que se caracteriza por el daño progresivo y debilidad muscular debido a la pérdida de proteína distrofina, y que normalmente empieza a una edad muy temprana. Del-zota está diseñada para entregar oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMOs, por sus iniciales en inglés) al músculo esquelético y tejido cardíaco con el fin de omitir específicamente el exón 44 del gen de la distrofina, y permitir la producción de una distrofina casi completa.
“La designación de Terapia Innovadora resalta el reconocimiento de la FDA por el importante potencial de del-zota para abordar la causa subyacente de la DMD44 y la urgente necesidad de brindar opciones de tratamiento innovadoras para la comunidad DMD,” dijo Steve Hughes, Doctor en Medicina y Director Médico de Avidity. “Con las mejoras sobresalientes y consistentes que hemos visto en múltiples biomarcadores, incluyendo la distrofina en el ensayo de Fase 1/2 EXPLORE44, nos enfocamos en llevar del-zota a la gente que vive con DMD44 tan pronto como sea posible, y continuamos con lo planeado para el envío de la solicitud para la BLA a finales de 2025.”
En el ensayo de Fase 1/2 EXPLORE44 completado para personas que viven con DMD44, del-zota demostró incrementos estadísticamente significativos en la omisión del exón, un incremento sustancial en la producción de distrofina, una reducción significativa y sostenida de los niveles de creatina quinasa a casi normales, y una seguridad y tolerabilidad favorables consistentes. Avidity planea presentar los datos de calidad y funcionales del ensayo de Fase 2 EXPLORE44-OLE, con inscripciones llenas y en curso, en el cuarto trimestre de 2025.
La compañía se mantiene según lo planeado en el envío de la solicitud para la BLA a finales de 2025. Las preparaciones comerciales de Avidity para un posible lanzamiento de del-zota para la DMD44 en EE. UU., luego de la aprobación por parte de la FDA, están en marcha. El lanzamiento anticipado de de-zota establece la base para los posibles lanzamientos consecutivos de los programas neuromusculares adicionales de Avidity de del-desiran para la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), y del-brax para la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD).
La designación de Terapia Innovadora es un proceso diseñado para facilitar el desarrollo y la revisión de medicinas destinadas a tratar condiciones severas, cuando la evidencia clínica preliminar indica que la medicina podría demostrar una mejora sustancial, sobre las terapias disponibles, en un parámetro clínicamente significativo.
Además de recibir la designación de Terapia Innovadora, del-zota había ya obtenido la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos(EMA, por sus siglas en inglés), así como la designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD, por sus siglas en inglés) y designación de Vía Rápida (Fast Track) por la FDA para el tratamiento de la DMD44.
Sobre el ensayo de Fase 1/2 EXPLORE 44®
El ensayo EXPLORE 44® fue un ensayo de Fase 1/2, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego que inscribió a 26 participantes con mutaciones de distrofia muscular de Duchenne susceptibles a la omisión del exón 44 (DMD44). El estudio fue diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, y efectos de la farmacocinética, de dosis únicas y múltiples en escalada de del-zota (previamente AOC 1044) administradas por vía intravenosa en voluntarios sanos y participantes que viven con DMD44. El ensayo EXPLORE44 evaluó la omisión del exón y los niveles de proteína distrofina en participantes con DMD44. Los participantes con DMD44 tenían la opción de inscribirse en EXPLORE44-OLE™, un ensayo de extensión abierta, al final del periodo posterior al tratamiento. Para más información sobre el ensayo EXPLORE44, visite el sitio web del ensayo EXPLORE44 o visite https://www.clinicaltrials.gov y busque el código NCT05670730.
Sobre el ensayo de Fase 2 EXPLORE44-OLE™
EXPLORE44-OLE™ es un ensayo abierto y realizado en varios centros diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, efectos de la farmacocinética, y eficacia de del-zota a largo plazo en pacientes con DMD44. La inscripción en el estudio EXPLORE44-OLE ya se ha completado, con 23 participantes que habían estado previamente inscritos en el estudio de Fase 1/2 EXPLORE 44® y 16 participantes que se inscribieron directamente en el estudio EXPLORE44-OLE. Los participantes en el estudio EXPLORE44-OLE recibirán 5 mg/kg de del-zora cada seis semanas. La duración total del tratamiento activo con del-zota en el estudio EXPLORE44-OLE es de aproximadamente 24 meses. Una vez que los participantes hayan completado el tratamiento activo, habrá un periodo de seguimiento de seguridad de tres meses. Avidity podría extender el tratamiento activo más allá de los 24 meses en algún punto en el futuro. Para más información sobre este estudio, haga clic aquí o visite http://www.clinicaltrials.gov y busque el código NCT06244082.
Sobre la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) causa la pérdida de distrofina funcional, lo cual conduce al estrés y ruptura de las membranas de las células musculares, resultando en la muerte de las células musculares y la pérdida progresiva de la función muscular. La proteína distrofina mantiene la integridad de las fibras musculares y actúa como un amortiguador de impacto en su rol como base de un grupo de proteínas que conecta los elementos internos y externos de las células musculares. Las personas que viven con DMD sufren de debilidad muscular progresiva que normalmente empieza a temprana edad. Con el tiempo, las personas con Duchenne desarrollan dificultades para caminar y respirar y, eventualmente, los músculos cardíacos y respiratorios dejan de funcionar. Aquellos que viven con la condición frecuentemente requieren de ayuda y asistencia especiales a lo largo de sus vidas y tienen significativamente menor esperanza de vida. Aunque hay tratamientos aprobados para tratar a las personas con DMD, existe aún una gran necesidad no satisfecha. La DMD es una enfermedad monogénica, recesiva y ligada con el cromosoma X que principalmente afecta a los hombres, con uno entre cada 3,500 a 5,000 niños nacidos a nivel mundial con Duchenne.
Sobre del-zota
Del-zota está diseñada para entregar oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMOs) al músculo esquelético y tejido cardíaco para omitir específicamente el exón 44 del gen de la distrofina y permitir la producción de distrofina en personas que viven con distrofia muscular de Duchenne con mutaciones susceptibles a la omisión del exón 44 (DMD44). La DMD se caracteriza por la degeneración muscular progresiva y debilidad debido a alteraciones de una proteína llamada distrofina que protege las células musculares de la lesión durante la contracción. Del-zota consta de un anticuerpo monoclonal patentado que se une al receptor de transferrina 1 (TfR1) conjugado con un PMO orientado al exón 44. El ensayo de Fase 1/2 EXPLORE 44® de del-zota ha sido completado, y el ensayo de extensión abierta EXPLORE44 (EXPLORE44-OLE™) de del-zota aún está en curso. Los datos de primera línea del ensayo de Fase 1/2 EXPLORE44 de del-zota que se completó demostraron la entrega inigualable de PMOs al músculo esquelético, incrementos sólidos en la producción de distrofina, incrementos significativos en la omisión del exón 44, y disminuciones significativas y sustanciales de los niveles de creatina quinasa a casi normales en personas que viven con DMD44. Del-zota ha recibido las designaciones de Enfermedad Pediátrica Rara, Medicamento Huérfano, Vía Rápida (Fast Track) y Terapia Innovadora por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y la designación Huérfana por la Agencia Europea de Medicinas (EMA).
Sobre Avidity
La misión de Avidity Biosciences, Inc. es mejorar de manera profunda la vida de las personas al ofrecer una clase nueva de terapias de ARN: Conjugados de Oligonucleótidos con Anticuerpos (AOCs™). Avidity está revolucionando el campo del ARN con sus AOCs patentados, los cuales están diseñados para combinar la especificidad de anticuerpos monoclonales con la precisión de terapias de oligonucleótidos para abordar los objetivos y enfermedades que previamente eran inalcanzables con las terapias de ARN existentes. Al utilizar su propia plataforma AOC, Avidity mostró la primera entrega exitosa de ARN orientada en el músculo y se encuentra liderando el campo con programas de desarrollo clínico para tres enfermedades neuromusculares raras: distrofia miotónica tipo 1 (DM1), distrofia muscular de Duchenne (DMD) y distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). Avidity también está avanzando en dos candidatos a desarrollo en cardiología de precisión que abordan miocardiopatías genéticas raras. Además, Avidity está ampliando el alcance de los AOCs con su línea en desarrollo en avance y expansión, incluyendo programas en cardiología e inmunología a través de colaboraciones estratégicas. Las oficinas centrales de Avidity se encuentran en San Diego, California. Para más información sobre nuestra plataforma AOC, línea de desarrollo clínico y nuestro equipo, por favor visite www.aviditybiosciences.com, y síganos en LinkedIn y X.
Declaraciones a futuro
Avidity avisa a los lectores que las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa en relación a cuestiones que no son hechos históricos, son declaraciones a futuro. Estas declaraciones se basan en las creencias y expectativas actuales de la compañía. Dichas declaraciones a futuro incluyen, pero no se limitan, a las declaraciones en relación a: los planes de Avidity de enviar una solicitud de BLA para del-zota y el tiempo para ello; los planes de Avidity para los tres posibles lanzamientos subsecuentes y el tiempo para ello; los planes de Avidity de presentar datos de primera línea y funcionales del estudio en curso EXPLORE44-OLE™ y el tiempo para ello; la caracterización de los datos asociados con del-zota y el impacto de tales datos en el avance de del-zota; los planes de Avidity para candidatos con DMD más allá de del-zota para la DMD44; el diseño, objetivos y estatus del estudio EXPLORE44-OLE; los planes y expectativas de Avidity de avanzar en sus programas clínicos y el tiempo para ello; y la plataforma, operaciones planificadas y programas de Avidity. La inclusión de declaraciones a futuro no debe ser considerada como una representación por Avidity de que alguno de estos planes se logrará. Los resultados actuales podrían diferir de aquellos expuestos en este comunicado de prensa debido a los riesgos e incertidumbres inherentes a las actividades de Avidity y que están más allá de su control, incluyendo, sin limitación: resultados preliminares de un ensayo clínico no son necesariamente indicativos de los resultados finales; un mayor análisis de los datos clínicos existentes y un análisis de datos nuevos podrían conducir a conclusiones diferentes de aquellas establecidas a la fecha del corte de datos en el ensayo clínico de del-zota, y tales datos podrían no cumplir las expectativas de Avidity o de los reguladores; efectos secundarios adversos inesperados o la eficacia inadecuada de del-zota que podrían retrasar o limitar su desarrollo, aprobación reguladora y/o comercialización; desarrollos posteriores con la FDA y otros reguladores globales que podrían ser inconsistentes con la retroalimentación recibida a la fecha en relación a del-zota y que podría retrasar los plazos anticipados actualmente; el enfoque de Avidity hacia el descubrimiento y desarrollo de productos candidatos basados en su plataforma de AOC™ no está probado; los posibles retrasos en el comienzo, inscripción, lectura de datos y completación del estudio EXPLORE44-OLE; la dependencia de Avidity en terceras personas en conexión con pruebas clínicas y manufacturación de producto; desarrollos legislativos, judiciales y regulatorios en Estados Unidos y países extranjeros; Avidity podría agotar sus fuentes de capital disponibles antes de lo esperado; y otros riesgos descritos en el Reporte Anual de Avidity en la Forma 10-K para el año fiscal que terminó el 31 de diciembre de 2024 y archivos subsecuentes con la SEC. Avidity avisa a los lectores sobre no confiar indebidamente en estas declaraciones a futuro, las cuales hablan sólo hasta la fecha de las mismas, y la compañía no toma obligación de actualizar tales declaraciones para reflejar los eventos que ocurran o circunstancias que surjan después de la misma fecha. Todas las declaraciones a futuro están calificadas en su totalidad por esta declaración de aviso, la cual está hecha bajo las afirmaciones de salvaguardia de la Ley de Reforma de los Litigios sobre Valores Privados de 1995.
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FUENTE Avidity Biosciences, Inc.
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