Terapias aprobadas para la distrofia muscular de Duchenne

Por Parent Project Muscular Dystrophy

Actualmente hay 8 terapias aprobadas por la FDA específicas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Estas terapias funcionan de maneras diferentes – algunas tienen por objetivo retrasar la progresión de la enfermedad, mientras que otras ayudan a mejorar la función muscular o apuntar a cambios genéticos específicos. Es importante hablar con su proveedor de atención neuromuscular qué opciones terapéuticas podrían ser apropiadas para usted o su menor.

Para conocer más sobre cómo acceder a las terapias Duchenne aprobadas, visite la página de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) sobre Recursos de Acceso y Cobertura.

Conozca más sobre las terapias Duchenne a través de la herramienta de la Línea de Desarrollo de Medicamentos.

A SIMPLE VISTA: TRATAMIENTOS PARA DUCHENNE APROBADOS

Conozca más sobre las terapias neuromusculares aprobadas:

Nombre del medicamento	Mecanismo de acción	Criterios de edad	Criterios de variante genética	Administración y frecuencia
ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl)	Restauración o reemplazo de distrofina	4 años de edad y mayores, ambulatorios*	Contraindicado para las deleciones del exón 8 y 9	Infusión por vía intravenosa una sola vez
AMONDYS 45 (casimersen)	Restauración o reemplazo de distrofina	No disponible	Susceptible a la omisión del exón 45	Infusión por vía intravenosa una vez por semana
EXONDYS 51 (eteplirsen)	Restauración o reemplazo de distrofina	No disponible	Susceptible a la omisión del exón 51	Infusión por vía intravenosa una vez por semana
VILTEPSO (vitolarsen)	Restauración o reemplazo de distrofina	No disponible	Susceptible a la omisión del exón 53	Infusión por vía intravenosa una vez por semana
VYONDYS 53 (golodirsen)	Restauración o reemplazo de distrofina	No disponible	Susceptible a la omisión del exón 53	Infusión por vía intravenosa una vez por semana
AGAMREE (vamorolone)	Reducción de inflamación	2 años y mayores	Ninguna	Por vía oral diariamente
EMFLAZA (deflazacort)	Reducción de inflamación	2 años y mayores	Ninguna	Por vía oral diariamente
DUVYZAT (givinostat)	Mejoramiento del crecimiento y protección muscular	6 años y mayores	Ninguna	Por vía oral diariamente

ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

• ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) es una terapia génica de una sola vez para personas de al menos 4 años de edad con Duchenne y que son ambulatorios. Entrega un gen de “micro-distrofina” a través de un virus adeno-asociado (VAA) para ayudar a proteger y estabilizar la función muscular.
  • Puede conocer más sobre terapias génicas en el repositorio de terapias génicas de PPMD.
• ELEVIDYS se administra en una infusión de una sola vez en la vena y requiere de seguimiento y monitoreo atento por parte del equipo de atención neuromuscular.
• Las personas con alguna deleción en el exón 8 y/o exón 9 en el gen DMD no pueden recibir ELEVIDYS por cuestiones de seguridad.

Puede conocer más sobre cómo funciona ELEVIDYS, sus efectos secundarios, precauciones y monitoreo de seguridad haciendo click aquí.

AMONDYS 45 (casimersen)

• AMONDYS 45 (casimersen) es para personas con distrofia muscular de Duchenne que tienen una variante genética específica susceptible a la omisión del exón 45.
  • Si sabe que su cambio genético (variante) o el de su menor es una deleción de exón, la herramienta de Deleción de Exón puede ayudarle a entender si usted o su menor podrían ser candidatos para la terapia AMONDYS 45.
• AMONDYS 45 es una infusión semanal, usualmente por vía intravenosa (IV) o un puerto.
• Ayuda al cuerpo a producir una proteína distrofina acortada pero funcional, lo cual tiene por objetivo retrasar el daño muscular y la progresión de la enfermedad.

Puede conocer más sobre AMONDYS 45, sus efectos secundarios, cómo acceder a ella y más haciendo click aquí.

EXONDYS 51 (eteplirsen)

• EXONDYS 51 (eteplirsen) es para personas con distrofia muscular de Duchenne que tienen una variante genética específica susceptible a la omisión del exón 51.
• EXONDYS 51 es una infusión semanal, usualmente por vía intravenosa (IV) o un puerto.
• Ayuda al cuerpo a producir una proteína distrofina acortada pero funcional, lo cual tiene por objetivo retrasar el daño muscular y la progresión de la enfermedad.

Puede conocer más sobre EXONDYS 51, sus efectos secundarios, cómo acceder a ella y más haciendo click aquí.

VILTEPSO (vitolarsen)

• VILTEPSO^TM (vitolarsen) es para personas con distrofia muscular de Duchenne que tienen una variante genética específica susceptible a la omisión del exón 53.
• VILTEPSO es una infusión semanal, usualmente por vía intravenosa (IV) o un puerto.
• Ayuda al cuerpo a producir una proteína distrofina acortada pero funcional, lo cual tiene por objetivo retrasar el daño muscular y la progresión de la enfermedad.

Puede conocer más sobre VILTEPSO, sus efectos secundarios, cómo acceder a ella y más haciendo click aquí.

VYONDYS 53 (golodirsen)

• VYONDYS 53 (golodirsen) es para personas con distrofia muscular de Duchenne que tienen una variante genética específica susceptible a la omisión del exón 53.
• VYONDYS 53 es una infusión semanal, usualmente por vía intravenosa (IV) o un puerto.
• Ayuda al cuerpo a producir una proteína distrofina acortada pero funcional, lo cual tiene por objetivo retrasar el daño muscular y la progresión de la enfermedad.

Puede conocer más sobre VYONDYS 53, sus efectos secundarios, cómo acceder a ella y más haciendo click aquí.

AGAMREE (vamorolone)

• AGAMREE (vamorolone) es una medicina oral diaria usada para ayudar a las personas de 2 años de edad y mayores con Duchenne. Pertenece a un grupo de medicinas llamadas corticosteroides, los cuales ayudan a reducir la inflamación y mantener la fuerza muscular.
• Agamree no depende de variantes genéticas u otros factores como la ambulación.
• No se debe dejar de tomar AGAMREE abruptamente, y siempre se debe consultar a su doctor si se piensa dejarla o cambiarla por otra medicina.
• AGAMREE está diseñada para mantener los efectos beneficiosos de los esteroides tradicionales y al mismo tiempo teniendo por objetivo disminuir la probabilidad de efectos secundarios comunes como huesos más débiles, crecimiento lento, cambios de humor, y pubertad retardada.

Para conocer más sobre los efectos secundarios, precauciones, y cómo acceder a la terapia AGAMREE, haga click aquí.

EMFLAZA (deflazacort)

• EMFLAZA (deflazacort) es un corticosteroide oral que reduce la inflamación y retrasa la debilidad muscular en personas con Duchenne. EMFLAZA es el nombre de patente y deflazacort es el nombre genérico.
• EMFLAZA no depende de variantes genéticas u otros factores como la ambulación y está disponible para personas de 2 años de edad y mayores.
• No se debe dejar de tomar EMFLAZA (deflazacort) abruptamente, y siempre se debe consultar a su doctor si se piensa dejarla o cambiarla por otra medicina.

Para conocer más sobre los efectos secundarios, precauciones, y cómo acceder a la terapia EMFLAZA (deflazacort), haga click aquí.

DUVYZAT (givinostat)

• DUVYZAT™ (givinostat) es un inhibidor histona deacetilasa (HDAC, por sus iniciales en inglés) el cual ayuda al cuerpo a reparar músculos, reducir inflamación y retrasar la pérdida muscular. DuVYZAT no es un esteroide.
• DUVYZAT está aprobada para personas con Duchenne de 6 años de edad y mayores, sin importar qué variante genética tienen.
• Duvyzat es un líquido que se toma por la boca dos veces al día con alimento. Algunos niños podrían presentar efectos secundarios como problemas gastrointestinales (digestivos) o plaquetas bajas, por lo que los doctores tendrán que monitorear de cerca.

Para conocer más sobre los efectos secundarios, precauciones, y cómo acceder a la terapia DUVYZAT, haga click aquí.

Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.

Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:

Approved Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy – Parent Project Muscular Dystrophy

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