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El tratamiento ofrece una opción de bajo costo para pacientes en regiones subdesarrolladas
Por Margarida Maia, PhD | 20 de junio de 2025
El uso de salbutamol podría mejorar de manera segura la fuerza en las extremidades superiores, así como aportar otros beneficios a personas con atrofia muscular espinal (AME), particularmente en niños pequeños, según datos de un nuevo metanálisis; sin embargo los investigadores señalaron que se necesitan estudios controlados para confirmar estos hallazgos.
El equipo encontró que al darles la medicina oral, dos niños con AME alcanzaron nuevos hitos. Los investigadores mencionaron que “el salbutamol ha mostrado mejorar la función respiratoria y contribuido al aumento de peso en ciertos individuos más jóvenes.”
Estos hallazgos del análisis sugieren que el uso de salbutamol ofrece una “opción económica y viable” para pacientes donde los tratamientos más recientes y costosos no están disponibles, escribieron los investigadores en una sección de “Novedades” (“What is New”) del resumen del estudio.
“El salbutamol representa una opción terapéutica segura y considerablemente prometedora en el manejo de la AME,” mencionaron los investigadores, señalando la relevancia del medicamento para “pacientes en regiones subdesarrolladas que carecen del acceso o que no pueden costear tratamientos modificadores de la enfermedad.”
El estudio resultante, “Salbutamol en la atrofia muscular espinal 5q: revisión sistemática y metanálisis de eficacia y seguridad,” se publicó en el European Journal of Pediatrics por investigadores en China.
La AME es causada principalmente por mutaciones en el gen SMN1, el cual codifica para una proteína llamada SMN. Sin lo suficiente de esta proteína, las neuronas motoras (las células nerviosas especializadas que controlan el movimiento voluntario) se dañan. Como resultado, los músculos dejan de recibir señales apropiadas de las neuronas motoras, debilitándose gradualmente con el tiempo.
El salbutamol es un medicamento que ayuda a los músculos a relajarse. Mientras que comúnmente se usa para tratar asma, también se ha recetado para ayudar a la respiración en niños con AME.
Se cree que el salbutamol incrementa la producción de proteína SMN a partir del gen SMN2. Normalmente, el SM2 produce sólo cerca del 10% de la proteína SMN funcional, en comparación con el gen SM1 debido a una ligera diferencia en la secuencia genética. Los pacientes con más copias de SMN2 usualmente presentan síntomas más leves de la enfermedad.
El análisis revisó la seguridad y eficacia del salbutamol en niños y adultos con AME
En este estudio, investigadores de tres instituciones chinas trataron de comprender mejor qué tan seguro y efectivo es el salbutamol para niños y adultos con AME. El equipo combinó datos de ocho estudios involucrando a 154 pacientes. Un paciente fue diagnosticado con AME tipo 1, 106 con AME tipo 2, y 47 con AME tipo 3. A todos les recetaron salbutamol oral en una dosis diaria de 6 a 12 mg.
Muchos de estos pacientes reportaron que se sintieron mejor mientras tomaban salbutamol, con beneficios que incluyeron menos fatiga, más resistencia, y mejor deglución. También se observaron pocas infecciones respiratorias entre los pacientes. Además, dos estudios señalaron aumento de peso en personas más jóvenes.
Dos niños experimentaron mejoras en los hitos motores tras un año de tratamiento con salbutamol. Uno fue capaz de sentarse independientemente y el otro de caminar sin ayuda. Antes del tratamiento, podían hacer esto sólo con ayuda.
Una mirada más de cerca a los dos estudios encontró que los niños menores de 6 años mostraron claro aumento de la fuerza en las extremidades superiores. Esto se midió usando una escala clínica estándar llamada Módulo Revisado de Extremidades Superiores (RULM, por sus siglas en inglés). El mejoramiento promedio fue de 3.89 puntos, lo cual fue significativo, según los investigadores.
Los incrementos en los puntajes del RULM se mantuvieron en ambas evaluaciones de seguimiento de 12 y 18 meses, lo cual fue particularmente notable en los pacientes más jóvenes. Un estudio también encontró mejoras incrementadas en los puntajes de la función motora en la Escala Motora Funcional Ampliada de Hammersmith, esto entre pacientes menores de 6 años.
Aumento en la función motora observada entre los pacientes tratados
A través de cuatro estudios, la terapia con salbutamol no mejoró la función pulmonar a lo largo de 6 a 12 meses. Sin embargo, en otro estudio, el tratamiento de al menos un año sí mejoró las medidas de función respiratoria y de fuerza muscular respiratoria en pacientes con AME tipo 2.
Los investigadores señalaron que el salbutamol también incrementó los niveles de transcripción de longitud completa del gen SMN2, que son las instrucciones genéticas para producir la proteína SMN. Los datos mostraron que el incremento fue estadísticamente significativo a los seis meses y se mantuvo elevado tras 12 meses de tratamiento.
De manera general, el “metanálisis… reveló que la función motora de los pacientes con AME mejoró después del tratamiento con salbutamol,” escribieron los investigadores, señalando “mejoras estadísticamente significativas” en algunas valoraciones.
Tres pacientes descontinuaron el tratamiento con salbutamol debido a reacciones adversas, a saber, manos temblorosas, mareos, y enrojecimiento de la piel. Generalmente, los efectos secundarios durante el tratamiento fueron leves y se resolvieron espontáneamente.
Debido a la “necesidad de por vida” de los tratamientos, el equipo mencionó que “los medicamentos que mejoran la fuerza muscular tienen un potencial en investigación considerable”.
Los investigadores señalaron también que, en muchas regiones, los nuevos (y de alto costo) tratamientos modificadores de la enfermedad para la AME pudieran no estar disponibles para muchos pacientes.
Mencionaron que “por su accesibilidad, bajo costo, y perfil de seguridad favorable, el salbutamol ofrece un valor importante para los pacientes con AME.”
Aún así, los investigadores concluyeron que “más estudios son esenciales para validar rigurosamente su eficacia y seguridad [del salbutamol], esclarecer sus efectos biológicos, y determinar estrategias de uso personalizado para diferentes subgrupos de AME.”
Sobre la Autora
Margarida Maia, PhD Margarida es bioquímica (Universidad de Porto, Portugal) con un Doctorado en Ciencias Biomédicas (Instituto VIB, Universidad KU Leuven, Bélgica). Su interés principal es la comunicación de la ciencia. Le apasiona también el diseño y el diálogo entre el arte y la ciencia.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Salbutamol use may aid upper limb strength in SMA children: Study
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