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Un estudio evalúa la terapia dirigida a las células B como posible tratamiento para la miastenia gravis
por Marisa Wexler, MS | 13 de noviembre de 2025
Se espera obtener resultados de un ensayo clínico en curso de Fase 1/2 que evalúa la terapia celular experimental rese-cel (resecabtagene autoleucel) de Cabaletta Bio en adultos con miastenia gravis (MG) en la segunda mitad de 2026.
Esto es de acuerdo con un comunicado de prensa de Cabaletta, donde la compañía reportó sus últimas actualizaciones financieras y de negocios.
El estudio, llamado RESET-MG (NCT06359041), reclutó alrededor de una docena de adultos con MG generalizada, de 18 a 70 años de edad. Todos los participantes recibirán rese-cel después de pasar por un régimen de quimioterapia de pre-acondicionamiento que limpia las células inmunes existentes para hacer espacio para las células terapéuticas.
Los siguientes pasos hacia ensayos regulatorios más extensos
Mientras, Cabaletta está trabajando con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para alinearse en los detalles clave para los ensayos clínicos de registro que podrían respaldar las aprobaciones regulatorias para la terapia rese-cel para la MG y otras condiciones autoinmunes.
La compañía espera tener un acuerdo con la FDA en la primera mitad de 2026. Si es exitoso, la inscripción a un estudio de registro para la MG que podría empezar posteriormente ese año.
La MG es una enfermedad autoinmune causada por anticuerpos que interfieren con la comunicación entre las células nerviosas y musculares. Esto resulta en síntomas como la debilidad muscular y fatiga.
La terapia es rese-cell, conocida antes como CABA-201, está diseñada para matar las células B, las células inmunes que producen anticuerpos, incluyendo los anticuerpos autorreactivos que causan la MG y otras enfermedades autoinmunes. Se espera que la terapia reduzca los niveles de estos anticuerpos causantes de la enfermedad, aminorando en última instancia los síntomas.
La terapia funciona recolectando células T (otro tipo de células inmunes) de un paciente. Estas células son luego diseñadas en un laboratorio para hospedar un receptor de antígenos quiméricos (CAR, por sus siglas en inglés), el cual es esencialmente un arma molecular que tiene por objetivo una proteína específica.
En la terapia rese-cel, el CAR diseñado tiene por objetivo la proteína CD19, una proteína encontrada en la superficie de las células B. Las células T son luego infusionadas de regreso en el paciente para buscar y destruir sus células B.
La FDA otorgó a la terapia la designación de vía rápida para la MG. Esta designación se da a las terapias que tienen el potencial de mejorar la atención para las enfermedades serias, y tiene por objeto ayudar a acelerar su desarrollo, así como autorizar a sus productores una comunicación más frecuente con la FDA durante el proceso de desarrollo.
El estudio RESET-MG, el cual fue autorizado por la FDA a finales de 2023, está evaluando la terapia rese-cel en pacientes con MG con algunos de los tipos más comunes de anticuerpos causantes de MG, y pacientes con MG sin tales anticuerpos.
Los anticuerpos causantes de MG más comunes incluyen aquellos orientados al receptores de acetilcolina (AChRs, por sus iniciales en inglés), la quinasa específica del músculo (MuSK, por sus iniciales en inglés), y la proteína relacionada con los receptores de lipoproteína de baja densidad 4 (LRP4, por sus iniciales in inglés).
El estudio evalúa el tratamiento de una sola dosis
Los participantes recibirán una sola dosis de la terapia rese-cell, basada en el peso, tras el pre-acondicionamiento y serán monitoreados por hasta tres años (156 semanas).
La meta principal del ensayo es evaluar la seguridad de la terapia hasta por un mes tras el tratamiento. Las metas secundarias incluyen otras medidas de seguridad por el periodo restante del estudio, y evaluar las propiedades farmacológicas de la terapia, así como los cambios en los biomarcadores relacionados con la enfermedad y medidas estándar de la severidad de la enfermedad y su impacto en la vida diaria.
El programa de desarrollo clínico RESET de Cabaletta incluye otros ensayos de Fase 1/2 evaluando la terapia rese-cel en otras condiciones autoinmunes. Los datos preliminares de algunos de estos estudios han sido prometedores tanto para la seguridad y eficacia, sugiriendo que la terapia rese-cel tiene el potencial de inducir respuestas duraderas sin la necesidad de otros inmunosupresores.
“Nuestro equipo continuó ejecutando con disciplina y precisión para extender nuestro liderazgo a lo largo del programa de desarrollo clínico RESET,” dijo Steven Nichtberger, Dr. en Medicina y CEO de Cabaletta. “El rápido reclutamiento ha resultado en múltiples presentaciones de datos clínicos resaltado la habilidad de la terapia rese-cel para entregar respuestas clínicas transformadoras, libres de fármacos para pacientes con múltiples enfermedades autoinmunes.”
Cabaletta está evaluando también la terapia rese-cel en estudios que omiten la quimioterapia pre-acondicionamiento, pues este paso puede causar frecuentemente efectos secundarios difíciles.
“Los datos tempranos que no son del pre-acondicionamiento de nuestra dosis inicial (del grupo) respaldan nuestro plan de evaluar la eficacia y durabilidad de la terapia rese-cel en lupus, y otros pacientes autoinmunes usando una sola dosis basada en el peso sin pre-acondicionamiento,” mencionó Nichtberger.
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudió nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Rese-cel clinical trial results for myasthenia gravis expected in 2026
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