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21/07/25 7:40 PM Hora Estándar del Este
CAMBRIDGE, Mass. – (BUSINESS WIRE) – 21 de julio de 2025 – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, emitió la siguiente declaración el día de hoy:
Hoy, Sarepta Therapeutics notificó a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) su decisión voluntaria de pausar todos los envíos de ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) para la distrofia muscular de Duchenne en Estados Unidos, siendo efectivo el cierre de negocios el martes 22 de julio de 2025.
Este paso proactivo permitirá a Sarepta tener el tiempo necesario para responder a cualquier solicitud de información, y permitirá a Sarepta y la FDA completar el proceso de etiquetado complementario de seguridad para ELEVIDYS. La Compañía espera un proceso de revisión colaborativo y guiado por la ciencia, así como dialogar con la FDA.
“Como organización centrada en el paciente, la decisión de pausar de manera voluntaria y temporal los envíos de ELEVIDYS fue dolorosa, pues hay personas con Duchenne que pierden músculo todos los días y que necesitan opciones modificadoras de la enfermedad,” dijo Doug Ingram, director general de Sarepta. “Es importante para los pacientes que servimos que Sarepta mantenga una relación de trabajo productiva y positiva con la FDA, y ahora se ha hecho obvio que para mantener esa relación de trabajo productiva se requiere de esta suspensión temporal, mientras abordamos cualquier pregunta que la FDA pueda tener, y completamos el proceso de etiquetado complementario para ELEVIDYS.”
Sarepta se mantiene comprometida con la transparencia y seguridad del paciente, y continuará proporcionando actualizaciones a tiempo a pacientes, familias, proveedores de servicios de salud, y la amplia comunidad Duchenne, conforme información adicional vaya estando disponible.
Sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl)
ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) es una terapia de transferencia de genes basada en virus adeno-asociado (AAV) de una sola dosis para infusión intravenosa diseñada para abordar la causa genética subyacente de la distrofia muscular de Duchenne (mutaciones o cambios en el gen DMD que resultan en la falta de la proteína distrofina) a través de la entrega de un transgén que codifica para la producción objetivo de la micro distrofina ELEVIDYS en el músculo esquelético.
ELEVIDYS está indicada para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en personas de al menos 4 años de edad.
- Para pacientes ambulatorios y que tienen una mutación confirmada en el gen DMD.
- Para pacientes no ambulatorios y que tienen una mutación confirmada en el gen DMD.
La indicación DMD en pacientes no ambulatorios está aprobada bajo aprobación acelerada basada en la expresión de micro distrofina ELEVIDYS en el músculo esquelético. La aprobación continua de esta indicación puede ser eventual hasta la verificación y descripción del beneficio clínico en un ensayo (o ensayos) confirmatorio.
INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD
CONTRAINDICACIÓN: ELEVIDYS está contraindicada en pacientes con cualquier eliminación en el exón 8 y/o exón 9 en el gen DMD.
ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONES
Reacciones relacionadas con la infusión:
- Han habido reacciones relacionadas con la infusión, incluyendo reacciones de hipersensibilidad y anafilaxia, durante o hasta después de varias horas tras la administración de ELEVIDYS. Monitorear de cerca a los pacientes durante la administración y por al menos 3 horas después de acabar la infusión. Si los síntomas de reacciones relacionadas con la infusión se presentan, retrasar, o detener la infusión y dar el tratamiento adecuado. Una vez que los síntomas se resuelvan, la infusión puede volver a empezar a un ritmo más lento.
- Se debe administrar ELEVIDYS en un espacio donde el tratamiento para reacciones relacionadas con la infusión esté disponible inmediatamente.
- Descontinuar la infusión por anafilaxia.
Lesión hepática severa aguda:
- Se ha observado lesión hepática severa aguda con ELEVIDYS, y la administración puede resultar en enzimas hepáticas elevadas (como GGT, GLDH, ALT, AST) o bilirrubina total, normalmente vista dentro de las 8 semanas.
- Los pacientes con deterioro hepático, condición hepática crónica, o enfermedad hepática aguda (por ejemplo, infección viral hepática aguda) pueden estar en mayor riesgo de lesión hepática severa aguda. Posponer la administración de ELEVIDYS en pacientes con enfermedad hepática aguda hasta que se resuelva o se controle.
- Previo a la administración de ELEVIDYS, llevar a cabo pruebas de enzimas hepáticas y monitorear la función hepática (examen clínico, GGT, y bilirrubina total) semanalmente durante los primeros 3 meses luego de la infusión de ELEVIDYS. Continuar monitoreando si así se indica clínicamente, hasta que los resultados sean normales (examen clínico normal, GGT, y los niveles de bilirrubina total regresen cerca de los niveles de referencia).
- Se recomienda el tratamiento sistémico con corticosteroides para pacientes antes y después de la infusión de ELEVIDYS. Ajustar el régimen de corticosteroides cuando se indique. Si se sospecha de lesión hepática severa aguda, se recomienda consultarlo con un especialista.
Miositis inmunomediada:
- En ensayos clínicos, se ha observado miositis inmunomediada aproximadamente 1 mes después de la infusión de ELEVIDYS en pacientes con mutación por eliminación involucrando exón 8 y/o exón 9 en el gen DMD. Se observaron síntomas de debilidad muscular severa, incluyendo disfagia, disnea e hipofonía.
- Se encuentran disponibles datos limitados para el tratamiento con ELEVIDYS en pacientes con mutaciones en el gen DMD en exones 1 al 17 y/o exones 59 al 71. Los pacientes con eliminaciones en estas regiones pueden estar en riesgo de una reacción severa de miositis inmunomediada.
- Recomendar a los pacientes contactar a un médico inmediatamente si experimentan cualquier color muscular incrementado sin explicar, sensibilidad, o debilidad, incluyendo disfagia, disnea, o hipofonía, pues éstos podrían ser síntomas de miositis. Considerar tratamiento inmunomodulador adicional (inmunosupresores, por ejemplo un inhibidor de calcineurina, además de los corticosteroides) basado en la presentación clínica del paciente y el historial médico, si estos síntomas se presentan.
Miocarditis:
- Se han observado miocarditis aguda seria y elevaciones de troponina-I seguidas de infusión de ELEVIDYS en ensayos clínicos.
- Si un paciente experimenta miocarditis, aquellos con deterioro preexistente de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) pueden estar en mayor riesgo de resultados adversos. Monitorear troponina-I antes de la infusión de ELEVIDYS y semanalmente durante el primer mes seguido de la infusión, y continuar monitoreando si así se indica clínicamente. El monitoreo frecuente puede asegurarse en presencia de síntomas cardíacos, como dolor en el pecho o dificultad para respirar.
- Recomendar a los pacientes contactar a un médico inmediatamente si experimentan síntomas cardiacos.
Inmunidad preexistente contra AAVrh74
- En terapias génicas basadas en vector VAA, los anticuerpos anti VAA preexistentes pueden impedir la expresión transgén en los niveles terapéuticos deseados. Luego del tratamiento con ELEVIDYS, todos los pacientes desarrollaron anticuerpos anti AAVrh74.
- Llevar a cabo pruebas iniciales para detectar la presencia de anticuerpos totales de unión anti AAVrh74 previas a la administración de ELEVIDYS.
- No se recomienda la administración de ELEVIDYS en pacientes con valores elevados de anticuerpos totales de unión anti AAVrh74 a más o igual que 1:400.
Reacciones adversas:
- Las reacciones adversas más comunes (incidencia igual o superior a 5%) que se reportaron en estudios clínicos fueron vómitos, náuseas, lesión hepática, pirexia, y trombocitopenia.
Reporte con la FDA los efectos secundarios negativos a medicamentos recetados. Visite
www.fda.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088. Puede también reportar efectos secundarios con Sarepta Therapeutics al 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).
Para más información, por favor revise la Información de receta completa.
Acerca de Sarepta Therapeutics
Sarepta está en una misión urgente: diseñar medicina genética de precisión para enfermedades raras que devastan vidas y acortan futuros. Somos líderes en la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) y estamos construyendo un portafolio amplio de programas sobre el sistema nervioso central y muscular, así como enfermedades cardiacas. Para más información, por favor visite:
www.sarepta.com o síganos en LinkedIn, X, Instagram, y Facebook.
Declaraciones a futuro
Esta declaración contiene “declaraciones a futuro”. Cualquier declaración que no sea de hecho histórico puede ser considerada como declaración a futuro. Palabras como “creer”, “anticipar”, “planear”, “esperar”, “será”, “puede”, “pretende”, “prepara”, “observa”, “potencial”, “posible” y expresiones similares tienen la intención de identificar declaraciones a futuro. Estas declaraciones a futuro incluyen, sin limitación, declaraciones en relación a nuestras operaciones futuras, ELEVIDYS, interacciones en curso con la FDA relacionadas con ELEVIDYS, y nuestra decisión de pausar de manera voluntaria y temporal los envíos de ELEVIDYS en Estados Unidos.
Los resultados reales pudieran diferir materialmente de aquellos mencionados o dados a entender por estas declaraciones a futuro como resultado de tales riesgos e incertidumbres. Los factores de riesgo conocidos incluyen lo siguiente: nuestros productos o productos candidatos pueden ser percibidos como insuficientemente efectivos, inseguros, o pueden resultar en eventos adversos no previstos; nuestros productos o productos candidatos pueden causar efectos secundarios no deseados que resulten en consecuencias negativas importantes luego de la aprobación comercial; diferentes metodologías, suposiciones y aplicaciones que usamos para evaluar seguridad particular o parámetros de eficacia pudieran mostrar resultados estadísticos distintas, e incluso si creemos que los datos recopilados de los ensayos clínicos son positivos, los resultados de investigaciones futuras podrían no ser consistentes con resultados positivos pasados, o podrían no cumplir con los requisitos regulatorios de aprobación para la seguridad y eficacia de productos candidatos; podríamos no ser capaces de complir con todas las solicitudes de la FDA a tiempo o en general; el posible impacto de las regulaciones y decisiones reguladoras de la FDA y cualquier otra agencia reguladora sobre nuestros negocios; y aquellos riesgos identificados bajo el encabezado “Factores de riesgo” en nuestro Reporte Trimestral más reciente sobre la Forma 10-Q archivada con la Comisión de Bolsa y Valores (SEC, por sus siglas en inglés) así como otros archivos SEC hechos por la Compañía, los cuales le invitamos a revisar.
Cualquiera de los riesgos anteriores podría afectar de manera adversa y material los negocios de la Compañía, los resultados de operaciones y el precio de mercado de las acciones ordinarias de Sarepta. Para una descripción detallada de los riesgos e incertidumbres que enfrenta Sarepta, le invitamos a revisar los archivos SEC hechos por Sarepta. Avisamos a los inversores que no tengan gran confianza en las declaraciones a futuro contenidas aquí. Sarepta no asume ninguna obligación de actualizar de manera pública sus declaraciones a futuro basadas en eventos o circunstancias posteriores a la fecha de las mismas, a menos de ser requerido por la ley.
Información publicada en Internet
De manera rutinaria publicamos información en internet que puede ser importante para inversores en la sección “Para Inversores” de nuestro sitio web www.sarepta.com. Invitamos a inversores y potenciales inversores a que consulten nuestro sitio web regularmente para conocer información importante sobre nosotros.
Para ver la versión de la fuente, visite businesswire.com:
Sarepta Therapeutics Announces Voluntary Pause of ELEVIDYS Shipments in the U.S.
Contacto con inversores
Ian Estepan
617-274-4052
Contactos para la prensa
Tracy Sorrentino
617-301-8566
Fuente: Sarepta Therapeutics, Inc.
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Para leer la declaración original en inglés consulte:
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