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- Los pacientes tratados con la terapia RGX-202 muestran expresión de microdistrofina consistente y sólida, así como mejora funcional en comparación con la historia natural de la Fase I/II del estudio AFFINITY DUCHENNE®, lo que respalda la posible aprobación a través de la opción de aprobación acelerada
- REGENXBIO continúa inscribiendo a pacientes en el ensayo de confirmación
- Los primeros lotes destinados al suministro comercial fueron fabricados internamente en el Centro de Innovación en Fabricación
- La capacidad de producción es hasta de 2,500 dosis de RGX-202 por año.
- Los datos del ensayo pivotal se esperan a principios del segundo trimestre de 2026 y el envío de la solicitud de una Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) a mediados de 2026
ROCKVILLE, Maryland, 30 de octubre de 2025 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) anunció el día de hoy la completación de la inscripción en el ensayo pivotal AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, una terapia génica en investigación para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, asó como la producción exitosa de los primeros lotes destinados al suministro comercial.
“La comunidad Duchenne necesita urgentemente nuevas opciones de tratamiento que ofrezcan resultados seguros y de duración, y que puedan cambiar significativamente el curso de esta enfermedad degenerativa. El completar este hito del ensayo pivotal y la producción de manera interna de nuestras primeras dosis destinadas al uso comercial nos acerca más a la entrega de la terapia RGX-202 como una terapia génica potencial de primera clase para los pacientes con Duchenne que tienen opciones limitadas,” dijo dijo Curran Simpson, Presidente y Director General de REGENXBIO. “El enfoque terapeútico diferenciado detrás de la terapia RGX-202, incluyendo nuestros niveles líderes en la industria de pureza del producto y un constructo novedoso con el dominio C-Terminal, ha resultado en un perfil de seguridad y eficacia positivo, con un beneficio funcional consistente en la Fase I/II. Con estos resultados altamente prometedores, estamos comprometidos a expandir nuestro suministro comercial y compartir los datos del ensayo pivotal a principios del segundo trimestre del próximo año.”
REGENXBIO continúa inscribiendo a participantes ambulatorios de 1 año de edad en adelante en el ensayo de confirmación.
ENSAYO AFFINITY DUCHENNE®
La parte pivotal del ensayo abierto de Fase I/II/III, multi centro AFFINITY DUCHENNE completó la inscripción de 30 participantes en octubre de 2025. Para respaldar la aprobación acelerada, el criterio de valoración principal es la proporción de participantes cuya expresión de microdistrofina con la terapia RGX-202 es ≥10% a la semana 12. Los criterios secundarios incluyen cambios del punto de inicio en pruebas cronometradas sobre la función en participantes de 4 años de edad en adelante. Los participantes de 1 año a mayores de 4 años de edad serán evaluados usando la Escalas Peabody del Desarrollo Motor, tercera edición (PDMS-3, por sus siglas en inglés) y la velocidad de zancada en el centil 95 (SV95C).
En la Fase I/II del ensayo, los niveles de microdistrofina variaron del 20% al 122% en los participantes que recibieron la dosis en el ensayo pivotal. Hasta el 7 de mayo de 2025, la terapia RGX-202 fue bien tolerada, sin presentar eventos adversos serios o eventos adversos de especial interés reportados en el ensayo de Fase I/II. Los participantes en la dosis pivotal excedieron los controles externos de historia natural emparejados con el punto de inicio en todas las medidas funcionales.
Preparación comercial
REGENXBIO ha fabricado los primeros lotes de la terapia RGX-202 destinada al suministro comercial, respaldando la aprobación que espera la compañía y el lanzamiento comercial en 2027, cuando se espera también que la gran mayoría del mercado predominante esté disponible. La compañía también ha fabricado el suministro completo de la terapia RGX-202 para el ensayo de confirmación.
La terapia RGX-202 se fabrica en el Centro de Innovación en Fabricación de REGENXBIO en la sede central de Rockville, Maryland, usando su proceso de fabricación basado en suspensión NAVXpress®. Este proceso patentado, de alto rendimiento y listo para su comercialización ha permitido alcanzar de manera consistente niveles líderes en la industria de pureza del producto, con más del 80% de cápsides completas, los más altos en la terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne. REGENXBIO puede producir 2,500 dosis de la terapia RGX-202 por año.
Sobre la terapia RGX-202
La terapia RGX-202 es una potencial terapia génica en investigación de primera clase diseñada para obtener resultados y función mejorada en la distrofia muscular de Duchenne. RGX-202 es la única terapia génica aprobada o en las últimas etapas de desarrollo para la distrofia muscular de Duchenne con un constructo de microdistrofina diferenciado que codifica regiones clave de la distrofina natural, incluyendo el dominio C-Terminal (CT).
Las características de diseño adicionales como la optimización de codones podrían mejorar la expresión genética, incrementar la eficiencia de traducción de proteína, y reducir la inmunogenicidad. La terapia RGX-202 está diseñada para respaldar la entrega y expresión dirigida de microdistrofina a lo largo del músculo esquelético y cardíaco usando el vector NAV® AAV8 y un promotor específico del músculo bien caracterizado (Spc5-12). La terapia RGX-202 es fabricada por REGENXBIO usando su propio proceso de fabricación de alto rendimiento basado en suspensión NAVXpress®.
Sobre REGENXBIO Inc.
REGENXBIO es una compañía biotecnológica cuya misión es mejorar vidas a través del potencial curativo de la terapia génica. Desde su fundación en 2009, REGENXBIO ha sido prisionera en el campo de la terapia génica con VAA. REGENXBIO está avanzando en una línea de productos en últimas etapas de tratamientos de una sola vez para enfermedades raras y de la retina, incluyendo la terapia RGX-202 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, clemidsogene lanparvovec (RGX-121) para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo II (MPS II) y RGX-111 para el tratamiento mucopolisacaridosis tipo I (MPS I), ambas en colaboración con Nippon Shinyaku, así como surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314) para el tratamiento de la degeneración macular asociada con la edad húmeda (DMAE, por sus siglas en inglés) y la retinopatía diabética, en colaboración con AbbVie. Miles de pacientes han sido tratados con la plataforma de VAA de RGEGENXBIO, incluyendo aquellos recibiendo ZOLGENSMA® de Novartis. Las terapias génicas en investigación de REGENXBIO tienen el potencial de cambiar la forma en que la atención médica se da para millones de personas. Para mayor información visite www.regenxbio.com.
DECLARACIONES A FUTURO
Este comunicado de prensa incluye “declaraciones a futuro”, dentro del significado de la sección 27A de la Ley de Valores de 1933, en su versión modificada, y sección 21E de la Ley de Bolsa de Valores de 1934, en su versión modificada. Estas declaraciones expresan una creencia, expectativas, o intenciones, y están generalmente acompañadas por palabras que reflejan eventos futuros o resultados proyectados como “creer”, “podría”, “será”, “estimar”, “continuar”, “anticipar”, “asumir”, “diseñar”, “pretender”, “esperar”, “poder”, “planear”, “potencial”, “predecir”, “buscar”, “debería”, “sería”, o variaciones de tales palabras o expresiones similares. Las declaraciones a futuro incluyen declaraciones en relación a, entre otras, las operaciones futuras de REGENXBIO y sus ensayos clínicos. REGENXBIO ha basado estas declaraciones a futuro en sus expectativas actuales, suposiciones, y análisis hechos por REGENXBIO según su experiencia y percepción de tendencias históricas, condiciones actuales y desarrollos futuros esperados, así como otros factores que REGENXBIO cree son apropiados bajo las circunstancias. Sin embargo, el hecho de que si los resultados y desarrollos reales serán en conformidad con las expectativas y predicciones de REGENXBIO está sujeto a un número de riesgos e incertidumbres, incluyendo el tiempo para el reclutamiento, comienzo y completación y el éxito de los ensayos clínicos llevados a cabo por REGENXBIO, sus licencias y colaboradores, el desarrollo y lanzamiento a tiempo de productos nuevos, la habilidad de obtener y mantener la aprobación regulatoria de productos candidatos, la habilidad de obtener y mantener la protección de propiedad intelectual para productos candidatos y tecnología, tendencias y retos en el negocio y mercados en los cuales REGENXBIO opera, el tamaño y crecimiento de mercados potenciales para productos candidatos y la habilidad de servir a esos mercados, el rango y grado de aceptación de productos candidatos, y otros factores, muchos de los cuales están más allá del control de REGENXBIO. Refiera a la sección “Factores de riesgo” y “Discusión y análisis de la dirección sobre la situación financiera y los resultados de las operaciones” del Reporte Anual de REGENXBIO sobre la Forma 10-Q del año que terminó el 31 de diciembre de 2024, y las secciones de “factores de riesgo” comparables de los reportes trimestrales sobre la Forma 10-Q y otros archivos que han sido archivados con la Comisión de Bolsa y Valores (SEC, por sus siglas en inglés) y que están disponibles en el sitio web de la SEC en el siguiente enlace WWW.SEC.GOV. Todas las declaraciones a futuro hechas en este comunicado de prensa están expresamente calificadas por las advertencias contenidas o mencionadas en el presente documento. Los resultados o desarrollos reales anticipados podrían no materializarse o, aunque se materialicen en gran medida, podrían no tener las consecuencias o efectos esperados por REGENXBIO o sus negocios u operaciones. Tales declaraciones no son garantía del cumplimiento futuro y los resultados o desarrollos reales podrían diferir materialmente de aquellos proyectados en las declaraciones a futuro. Los lectores deben ser precavidos de no confiar mucho en las declaraciones a futuro contenidas en este comunicado de prensa. Estas declaraciones a futuro se cuentan sólo a partir de la fecha de este comunicado de prensa. Excepto de ser requerido por la ley, REGENXBIO no asume obligación, y específicamente niega cualquier obligación, de actualizar o revisar cualquier declaración a futuro, ya fuera como resultado de información nueva, eventos futuros o de otro tipo.
Zolgensma® es una marca registrada de Novartis AG. Todas las demás marcas a las que se hace referencia en este documento son marcas registradas de REGENXBIO.
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