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11 de febrero de 2026, 7:01 AM Hora del Este
– La notificación por parte de la FDA de que el estudio puede continuar permite iniciar la activación de la sedes de ensayo clínico para el estudio clínico de Fase 1/2 FUNCTION-DMD en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) –
– El proceso del Consejo Internacional de Revisión (IRB, por sus siglas en inglés) está en curso en múltiples sedes de ensayo clínico de primer nivel para la DMD –
– La terapia PBGENE-DMD es un producto en investigación de edición genética in vivo diseñado para corregir la causa genética subyacente de la DMD a través de una novedosa terapia de edición genética de una sóla vez –
– La compañía planea llevar a cabo un evento virtual en marzo después de la conferencia de Muscular Dystrophy Association para comentar la terapia PBGENE-DMD y el estudio clínico FUNCTION-DMD, contando con la participación de líderes de opinión sobresalientes e incluyendo la defensa de pacientes –
DURHAM, N.C. – (BUSINESS WIRE) – 11 de febrero de 2026 – Precisión BioSciences, Inc. (Nasdaq: DTIL), una compañía de edición genética en etapa clínica que usa su propia plataforma ARCUS® para desarrollar terapias de edición genética in vivo para enfermedades con altas necesidades por cubrir, anunció hoy que recibió una notificación de que el estudio puede proceder por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés). Esto permite a Precision BioSciences iniciar las actividades del IRB y la activación de sedes de ensayo clínico para el ensayo clínico de Fase 1/2 FUNCTION-DMD de la terapia PBGENE-DMD para el tratamiento de pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en sedes de ensayo clínico altamente especializadas. El objetivo del estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia, incluyendo la expresión de proteína distrofina y resultados funcionales en pacientes afectados por la DMD.
PBGENE-DMD es el programa de edición genética in vivo primero en su clase que utiliza el enfoque de escisión de genes y que tiene por objetivo corregir permanentemente el gen de la distrofina en pacientes con mutaciones entre los exones 45 y 55, la región crítica, el cual es responsable del subgrupo molecular más grande de pacientes con DMD en aproximadamente el 60%. La meta terapéutica es restaurar la habilidad del gen de la distrofina para producir una proteína distrofina funcional casi completa. Esta proteína retiene el 80% de la distrofina completa, sustancialmente más extensa que los constructos de microdistrofina sintéticos aprobados o en desarrollo hasta el día de hoy (los cuales tienen aproximadamente el 34% del tamaño de la distrofina completa).
“La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad progresiva causada por mutaciones en el gen de la distrofina que interrumpe la producción de una proteína funcional, resultando en la degeneración muscular continua,” dijo Aravindhan Veerapandiyan, Dr. en Medicina y Director del Programa Comprensivo Neuromuscular en el Hospital Infantil de Arkansas, de la Universidad de Arkansas para Ciencias Médicas. “La terapia PBGENE-DMD está diseñada para restaurar la distrofina casi completa, con el potencial de proporcionar beneficios funcionales significativos. Esto es un hito importante, y espero participar en el ensayo clínico de Fase 1/2 FUNCTION-DMD para evaluar el enfoque de escisión de genes en pacientes con DMD, con mutaciones que involucran los exones 45 al 55.
“La terapia PBGENE-DMD es un paso importante más adelante para la comunidad Duchenne, pues es el primer enfoque de edición genética diseñado para tratar a la mayoría de los pacientes con DMD. Las familias esperan urgentemente contar con nuevas terapias que puedan cambiar de forma significativa y duradera el curso de esta enfermedad, y estamos motivados pode ver avanzar estos programas que son diseñados para abordar la causa genética subyacente,” mencionó Pat Furlong, Presidenta Fundadora y CEO de Parent Project Muscular Dystrophy. “Esperamos seguir aprendiendo más conforme el estudio FUNCTION-DMD empiece y tener la continua colaboración entre defensores de pacientes, médicos y desarrolladores de tratamientos nuevos para acelerar el progreso de cada persona que vive con Duchenne.”
“La notificación de que el estudio puede proceder para la terapia PBGENE-DMD por parte de la FDA representa otro logro regulador para Precision BioSciences conforme avanzamos en nuestro segundo programa completamente propio hacia la parte clínica. A pesar de contar con las terapias aprobadas hasta hoy, los niños con DMD carecen de tratamientos que conduzcan a mejoras funcionales con el tiempo. Estamos emocionados de llevar este enfoque de escisión genética para la DMD a la parte clínica con el objetivo de activar la primera sede clínica en EE. UU. durante la primera mitad de 2026. Estoy orgulloso de nuestro equipo por cumplir con nuestra meta al enviar la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND, por sus siglas en inglés) a finales de año y recibir la notificación de que el estudio puede proceder por parte de la FDA en el primer trimestre. La compañía continuará trabajando con varios IRB y la FDA para iniciar las activaciones de las sedes clínicas,” dijo Michael Amoroso, Director Ejecutivo de Precision BioSciences.
Próximo evento de la compañía
Precision planea organizar un evento virtual de inversores en marzo, después de la reunión de Muscular Dystrophy Association que tratará sobre el programa PBGENE-DMD y el estudio clínico de Fase 1/2 FUNCTION-DMD que está planeado. Este evento incluirá diversos líderes de opinión importantes dentro de la comunidad médica y de defensa de pacientes. Se darán más detalles más adelante en un comunicado de prensa futuro.
Sobre la terapia PBGENE-DMD
PBGENE-DMD, una novedosa terapia de edición genética primera en su clase, utiliza un enfoque de excisión de genes, el cual se diferencia claramente de los tratamientos de omisión de exón y microdistrofina existentes. La terapia PBGENE-DMD está diseñada para ofrecer potencialmente mejoras musculares funcionales duraderas para pacientes con DMD que tienen mutaciones en los exones 45 al 55 impactando hasta un 60% de los niños con DMD. Un solo virus adenoasociado (VAA) codifica dos proteínas ARCUS diseñadas para editar de forma permanente el ADN de un paciente dentro del gen de la distrofina, resultando en un proteína distrofina funcional, casi completa, expresada naturalmente. Respaldada por evidencia preclínica sólida, la terapia PBGENE-DMD está diseñada para impulsar la mejora funcional en el músculo esquelético y cardíaco con el tiempo, teniendo la habilidad de orientarse y editar células satélite musculares.
En estudios preclínicos, la terapia PBGENE-DMD demostró la habilidad de dirigirse a los tipos de músculo clave involucrados en la progresión de la DMD y produjo mejoras funcionales duraderas y significativas en un modelo de ratón DMD humanizado. La terapia PBGENE-DMD restauró la producción de una proteína distrofina funcional casi completa a lo largo de varios músculos, incluyendo tejido cardíaco y varios grupos de músculo esquelético clave. Además, la terapia PBGENE-DMD editó células madre satélite musculares, las cuales se cree son cruciales para la durabilidad a largo plazo y la mejora funcional mantenida.
Sobre el ensayo FUNCTION-DMD
Se espera que el estudio de Fase 1/2 FUNCTION-DMD inscriba a pacientes DMD ambulatorios con mutaciones en los exones 45 al 55 impactando hasta el 60% de los niños con DMD. El ensayo clínico empleará un régimen de modulación inmunitaria apropiado y un programa de monitoreo de la seguridad para tratar a pacientes ambulatorios con mutaciones en los exones 45 al 55 en sedes clínicas de clase mundial especializadas en la DMD. Se espera tener los datos iniciales de varios pacientes a finales del año 2026, con eficacia temprana evaluada por el porcentaje de expresión de proteína distrofina casi completa de las biopsias musculares. Luego de contar con datos que respalden al menos 10 pacientes con DMD, la compañía se reunirá con la FDA para alinearse en una vía regulatoria a seguir.
Declaraciones a futuro
Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro dentro de lo que se define en la Ley de Reforma de los Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa que no se relacionan a cuestiones de hecho histórico deben ser consideradas como declaraciones a futuro, incluyendo, sin limitación, expectativas sobre iniciativas, estrategias, y mayor desarrollo operacional incluyendo expansión de dosis, y el tiempo para actualizaciones adicionales o declaraciones de datos de la terapia PBGENE-DMD y el ensayo FUNCTION-DMD; la traducción de resultados en estudios preclínicos de la terapia PBGENE-DMD a estudios clínicos en humanos; el tiempo y resultado esperados para los procesos de los consejos de revisión institucionales para la terapia PBGENE-DMD; el diseño de la terapia PBGENE-DMD para restaurar la distrofina casi completa, con el potencial de conferir beneficios funcionales significativos; el diseño de la terapia PBGENE-DMD para corregir la causa genética subyacente de la DMD y restaurar una distrofina casi completa a través de un enfoque que tratamiento de edición genética de una sóla vez; la iniciación del proceso de revisión por parte del Consejo de Revisión Institucional (IRB, por sus siglas en inglés) para permitir la activación de sedes en la primera mitad de 2026; el trabajo continuo con múltiples IRBs y la FDA para iniciar las activaciones de sedes; y los planes de la Compañía para realizar un evento virtual para inversores y accionistas interesados en comentar el programa PBGENE-DMD, la autorización de la IND, y el ensayo clínico de Fase 1/2 FUNCTION-DMD que está planeado. En algunos casos, puede identificar las declaraciones a futuro a través de términos, tales como “tener por objetivo”, “anticipar”, “enfoque”, “creencia”, “creer”, “contemplar”, “podría”, “diseñar”, “diseñado”, “estimar”, “esperar”, “meta”, “pretender”, “proyectar”, “perseguir”, “deber”, “aspirar”, “sugerir”, “dirigirse a/orientarse a”, “será”, “sería”, o su negativo y palabras y expresiones similares.
Las declaraciones a futuro están basadas en las expectativas, creencias y suposiciones actuales de la gerencia, y en la información disponible actualmente. Estas declaraciones no son promesas ni garantías, e involucran un número de riesgos, incertidumbres y suposiciones tanto conocidos como desconocidos, y los resultados reales podrían diferir materialmente de aquellos expresados o dados a entender en las declaraciones a futuro debido a varios factores, incluyendo pero no limitado a, la progresión y éxito de nuestros programas y productos candidatos en los cuales usamos nuestros recursos; nuestra habilidad o inhabilidad limitada para evaluar la seguridad y eficacia de nuestro productos candidatos, nuestra dependencia en nuestra tecnología ARCUS; la iniciación, costo, programación, progreso, logro de hitos y resultados de las actividades de investigación y desarrollo y los estudios preclínicos y clínicos, incluyendo ensayos clínicos y solicitudes de nuevos fármacos; nuestra habilidad de avanzar en productos candidatos, y diseñar de forma exitosa, implementar y completar, ensayos clínicos; cambios en los datos iniciales provisionales de primera línea y datos iniciales que anunciamos o publicamos; nuestras relaciones actuales y futuras y la confianza con terceras partes incluyendo proveedores y fabricantes; y otros factores importantes comentados bajo la leyenda “Factores de riesgo” en nuestro Reporte Anual de en la Forma 10-K para el año que terminó el 31 de diciembre de 2024 y nuestros Reportes Trimestrales en la Forma 10-Q para los periodos trimestrales que terminaron el 31 de marzo de 2025, 30 de junio de 2025, y 30 de septiembre de 2025, en el sentido de que tales factores pueden ser actualizados en cualquiermomento en nuestros archivos con la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. (SEC, por sus siglas en inglés), a las cuales se puede acceder en el sitio web de la SEC en el siguiente enlace: www.sec.gov y la página de Inversores de nuestro sitio web bajo el nombre de Archivos SEC en el siguiente enlace: investor.precisionbiosciences.com.
Todas las declaraciones a futuro se refieren sólo a la fecha de este comunicado de prensa y, a menos de ser requerido por la ley aplicable, no tenemos ninguna obligación de actualizar o revisar ninguna de las declaraciones a futuro contenidas aquí, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros, cambios en las circunstancias o cualquier otra circunstancia.
Puede ver la versión original en el enlace businesswire.com:
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Contacto con Inversores y Medios de comunicación:
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Vicepresidenta de Relaciones con Inversores
naresh.tanna@precisionbiosciences.com
Fuente: Precision BioSciences, Inc.
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