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El tratamiento experimental tuvo por objetivo reprogramar el sistema inmune alterado
por Margarita Maia, PhD | 2 de octubre de 2025
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a la terapia CNP-106, un tratamiento experimental que Cour Pharmaceuticals está desarrollando para reprogramar el sistema inmune en la miastenia gravis generalizada (gMg).
“El recibir la designación de medicamento huérfano para la terapia CNP-106 es un acontecimiento importante y un hito regulatorio para nuestro programa de miastenia gravis,” dijo Dannielle Appelhans, presidenta y CEO de Cour, en un comunicado de prensa anunciando la decisión de la FDA. La designación incluye una serie de beneficios, como un periodo de exclusividad de siete años en el mercado si la terapia CNP-106 se aprueba.
La compañía aún está inscribiendo hasta 54 adultos con gMG en el ensayo clínico de Fase 1b/2a (NCT06106672), el cual evalúa qué tan segura es la terapia CNP-106 y qué tan bien funciona comparada con el placebo al readaptar el sistema inmune para tolerar las proteínas que son una parte sana del cuerpo.
Con el primer paciente habiendo recibido la dosis hace casi un año, y “como la inscripción en nuestro ensayo clínico para la terapia CNP-106 en la gMG continúa avanzando, estamos a la espera de compartir datos de nuestro enfoque de tolerancia diferenciado,” dijo Appelhans. Hay una docena de ubicaciones para los ensayos actualmente abiertas a lo largo de EE. UU.
La terapia CNP-106 transporta 7 piezas de proteína clave
La miastenia gravis es causada por anticuerpos autorreactivos que tienen por objetivo proteínas – más frecuentemente el receptor de acetilcolina (AChR) – esenciales para la comunicación del nervio al músculo. La forma generalizada de la enfermedad está marcada por la debilidad muscular de manera extensa.
Algunos tratamientos pueden ayudar a aminorar los síntomas, pero muchos suprimen el sistema inmune sin abordar la causa subyacente de la enfermedad.
“La terapia CNP-106 representa un enfoque novedoso basado en la tolerancia que tiene por objetivo abordar la respuesta inmune subyacente que causa la gMG positiva al anticuerpo anti-AChR,” dijo Appelhans.
La terapia CNP-106 es una partícula muy pequeña biodegradable que transporta siete piezas del AChR. Está diseñada para instruir al sistema inmune a reconocerlas como una parte sana del cuerpo en lugar de una amenaza, reduciendo por lo tanto la producción de anticuerpos anti-AChR. Esto debería restaurar la comunicación del nervio al músculo, mitigando los síntomas de la enfermedad.
El objetivo del ensayo clínico en curso es proporcionar prueba de la evidencia conceptual de que la terapia CNP-106 puede inducir la tolerancia inmune al AChR en un número relativamente pequeño de pacientes, lo cual debería ofrecer ell diseño de los ensayos clínicos futuros en una etapa posterior. Para ser elegible, los pacientes deben resultar positivos a los anticuerpos anti-AChR.
Serán asignados al azar para recibir dos infusiones intravenosas de la terapia CNP-106, o un placebo, con una semana de diferencia. El primer grupo de pacientes debe ser Clase III o IV de la MG Foundation of America (MGFA, por sus siglas en inglés), lo que significa que deben tener debilidad muscular generalizada moderada o severa.
Un segundo grupo de pacientes, quienes recibirán una dosis más elevada de la terapia CNP-106 si la dosis más baja se considera segura, o un placebo, podría también incluir a aquellos en la Clase II de la MGFA. Estos son pacientes con debilidad leve en otros músculos aparte de aquellos en los ojos quienes podrían también experimentar debilidad muscular ocular, como los de la Clase III o IV.
Los investigadores monitorearán la frecuencia de los efectos secundarios, incluyendo los severos, por alrededor de seis meses. Las medidas secundarias incluyen supervisar los cambios en los números de células-T inmunes que específicamente reconocen al AChR.
Sobre la Autora
Margarida Maia, PhD Margarida es bioquímica (Universidad de Porto, Portugal) con un Doctorado en Ciencias Biomédicas (Instituto VIB, Universidad KU Leuven, Bélgica). Su interés principal es la comunicación de la ciencia. Le apasiona también el diseño y el diálogo entre el arte y la ciencia.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
FDA grants orphan drug designation to CNP-106 for gMG
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