ITF Therapeutics anuncia la publicación de datos positivos a largo plazo, reafirmando la eficacia y seguridad de Givinostat como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne

Aviso por parte de la Compañia

• Los nuevos datos publicados en la revista Annals of Clinical and Translational Neurology muestran que el tratamiento a largo plazo con givinostat puede retrasar significativamente la pérdida de las funciones de movilidad vitales en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
• El beneficio clínico significativo se observó a lo largo de los grupos de tratamiento, sin importar la etapa inicial de la enfermedad.
• Givinostat se mantuvo bien tolerado durante el uso extendido, y consistente con los ensayos clínicos previos.
• El seguimiento promedio en el estudio de extensión excedió los 36 meses de tratamiento, con algunos pacientes recibiéndolo por más de ocho años desde que iniciaron a tomar givinostat.

Por favor revise la Información de Seguridad Importante que se encuentra más abajo y la Información de receta completa

CONCORD, Mass., 25 de agosto de 2025 – ITF Therapeutics LLC, afiliado en EE. UU. de Italfarmaco, anunció el día de hoy la publicación de datos positivos sobre la seguridad y eficacia de givinostat, como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), en las extensiones abiertas de los ensayos de Fase 2 y Fase 3 (EPIDYS) de la compañía. Los resultados, publicados en la revista Annals of Clinical and Translational Neurology, muestran que el tratamiento a largo plazo con givinostat, un novedoso inhibidor de histonas deacetilasas (HDAC, por sus iniciales en inglés), en combinación con corticosteroides, retrasó la progresión de la enfermedad en pacientes ambulatorios con DMD de seis años de edad en adelante. De manera importante, el beneficio clínico se observó a lo largo de grupos de tratamiento que recibieron givinostat, con un impacto positivo en la funciones de movilidad vitales, como levantarse del suelo, subir escalones, y la habilidad para caminar (ambulación). Givinostat ha recibido autorización comercial en EE. UU., la Unión Europea y el Reino Unido.

“Estos datos representan un paso importante en la construcción de un sólido conjunto de evidencias para el uso a largo plazo de givinostat en la DMD,” dijo el Dr. en Medicina Paolo Bettica, director médico de Italfarmaco. “El beneficio mantenido que se observó a lo largo de los resultados funcionales reafirma el potencial de givinostat de alterar de manera significativa el curso de la enfermedad. Con el perfil de seguridad bien establecido y la fácil administración, givinostat continúa emergiendo como una opción de tratamiento viable para los pacientes afectados por la DMD y sus familias.”

El estudio incluyó múltiples cohortes de niños con DMD, todos recibieron givinostat por varias duraciones de tiempo. Algunos habían participado previamente en los estudios EPIDYS de Fase 2 y Fase 3, ya sea en tratamiento activo o con placebo, antes de entrar al estudio de extensión. Otros se habían inscrito directamente en el estudio de extensión después de haber cumplido con los criterios de elegibilidad, aunque sin participar en el ensayo principal. La exposición total al ensayo para algunos pacientes excedió los ocho años.

Usando métodos de emparejamiento por propensión, 142 pacientes recibieron givinostat y 142 de la cohorte de historia natural fueron incluidos en los análisis. En las personas que comenzaron el tratamiento con givinostat en EPIDYS o el estudio de extensión abierto, los pacientes tratados con givinostat experimentaron un retraso en la progresión de la enfermedad en comparación con la cohorte de historia natural correspondiente. Los datos sugieren que givinostat podría retrasar la pérdida de la habilidad para levantarse del suelo por un promedio de 2.0 años, la pérdida de la habilidad para subir cuatro escalones (4SC) por 3.3 años, y la pérdida de la habilidad para caminar por 2.9 años. Estos hallazgos además respaldan el potencial de givinostat de ofrecer beneficios clínicos a pacientes con DMD. Givinostat fue tolerado de manera general a lo largo de todas las cohortes en este estudio de extensión abierto, y no surgieron nuevos signos de seguridad durante el tratamiento a largo plazo.

“Para los pacientes y familias afectadas por Duchenne, mantener la función motora por el mayor tiempo posible puede significar mayor independencia, más participación, y más tiempo para hacer las actividades que importan,” dijo Scott Baver, vicepresidente y jefe de Asuntos Médicos de ITF Therapeutics. “Nuestros nuevos datos a largo plazo reafirman el potencial de nuestra opción de tratamiento para hacer una diferencia real para los pacientes.”

“Estos hallazgos nuevos muestran que el tratamiento con givinostat continúa teniendo un impacto positivo al abordar los síntomas que más preocupan a los pacientes, y que estos beneficios a largo plazo se logran con varios años, siempre y cuando el tratamiento se mantenga seguro y tolerable,” agregó Craig M. McDonald, jefe del Departamento de Medicina Física y Rehabilitación y profesor de los Departamentos de Pediatría y Medicina Física y Rehabilitación de la Universidad de California Davis Health, Sacramento, California.

Duvyzat fue aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) en marzo de 2024 para el tratamiento de pacientes con DMD de seis años de edad en adelante. La Comisión Europea (C. E.) también otorgó a Duvyzat la autorización condicional para comercialización en la Unión Europea en junio de 2025 para pacientes ambulatorios con DMD de 6 años en adelante. En diciembre de 2024, la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA, por sus siglas en inglés) aprobó Duvyzat para pacientes de seis años en adelante que son ambulatorios y otorgó la autorización condicional para comercialización para pacientes no ambulatorios.

Indicaciones

¿Qué es DUVYZAT?

DUVYZAT es una medicina recetada para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en personas a partir de los 6 años en adelante. No se sabe si DUVYZAT es seguro y efectivo en menores de 6 años.

Información de Seguridad Importante

¿Cuál es la información más importante que debo saber sobre DUVYZAT?

• Conteo de plaquetas bajo en la sangre (trombocitopenia). Las plaquetas son importantes para la coagulación de sangre, por lo que tener pocas puede aumentar el riesgo de sangrado y de moretones. Su doctor revisará su conteo sanguíneo antes de comenzar a tomar DUVYZAT, así como de manera regular durante el tratamiento para ver signos de trombocitopenia. Llame a su doctor inmediatamente si nota sangrado inusual o pequeñas marcas rojas o moradas en la piel.
• Niveles elevados de grasa (triglicéridos) en su sangre. Podría no presentar ningún síntoma, por lo que su doctor realizará pruebas de sangre antes de que empiece a tomar DUVYZAT, así como de manera regular durante el tratamiento para revisar sus niveles de triglicéridos.
• Heces acuosas (diarrea) frecuentes y vómito. DUVYZAT puede causar vómito y diarrea de moderada a severa. Si hay diarrea, debe mantener un registro de la frecuencia y severidad de sus síntomas, beber suficientes líquidos, y contactar a su doctor.
• Si la trombocitopenia, los triglicéridos elevados, o la diarrea no se pueden tratar, su doctor puede controlar la dosis o detener el tratamiento con DUVYZAT de ser necesario.

Antes de tomar DUVYZAT, informe a su doctor de todas sus condiciones médicas, incluyendo:

• Cualquier problema en el corazón o medicamentos que tome que pudieran incrementar las probabilidades de ritmo cardíaco irregular.
• Cualquier problema de sangrado.

Tomar DUVYZAT junto con ciertas medicinas puede afectar una a la otra, además de que puede causar efectos secundarios serios. No empiece o deje de tomar otras medicinas sin hablarlo con su doctor.

¿Cuáles son los efectos secundarios posibles de DUVYZAT?

• Duvyzat puede causar efectos secundarios serios, incluyendo cambios en la actividad eléctrica de su corazón, llamada prolongación del QT. La prolongación del QT puede elevar el riesgo de desarrollar un tipo de ritmo cardíaco irregular conocido como Torsades de Pointes. Llame a su doctor inmediatamente si presenta desmayos, ritmo cardíaco irregular, se siente mareado, o pierde el conocimiento. Revise la sección titulada “¿Cuál es la información más importante que debo saber sobre DUVYZAT?” para conocer más sobre los efectos secundarios.

Los efectos secundarios más comunes (ocurriendo en >5% de los pacientes tratados con DUVYZAT) incluyen diarrea, dolor abdominal, niveles bajos de plaquetas, náuseas/vómito, niveles altos de triglicéridos, temperatura elevada/fiebre, dolores musculares, sarpullido, dolor de articulaciones, fatiga, estreñimiento, y menos apetito.

Llame a su doctor para recibir un mayor asesoramiento médico sobre los efectos secundarios, los cuales también puede reportar a la FDA al 1-800-FDA-1088.

Por favor, revise la Información de Receta completa, así como la Guía de Medicamento.

Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad neuromuscular rara progresiva causada por mutaciones en el gen DMD. Las mutaciones en el gen DMD previenen la producción de distrofina funcional, causando que el complejo de proteína asociado a la distrofina (DAPC, por sus iniciales en inglés) se descomponga. Esto causa fibras musculares más vulnerables al daño e incrementa los niveles de histonas deacetilasas (HDAC) en las células musculares, bloqueando la activación de genes importantes necesarios para el mantenimiento y reparación del músculo. Como resultado, las fibras musculares experimentan daño continuo, lo que conduce a inflamación crónica y degeneración deficiente. Con el tiempo, las células musculares mueren y son reemplazadas por tejido cicatrizante y grasa. ¹-⁴ La DMD afecta principalmente a los hombres, con síntomas apareciendo normalmente entre las edades de dos y cinco años. Conforme la condición progresa, la debilidad muscular empeora, lo que lleva a dificultad para caminar y, eventualmente, a la pérdida de la ambulación. Con el tiempo, el corazón y los músculos respiratorios también se ven afectados, lo que ocasiona causas de muerte prematura.⁵ La DMD es una de las formas más severas y comunes de distrofia muscular, con una incidencia a nivel mundial de aproximadamente 1 en 5,050 niños.⁷-⁸

Sobre Duvyzat

Duvyzat fue descubierto a través de los esfuerzos de investigación y desarrollo de Italfarmaco en colaboración con Telethon y Duchenne Parent Project (Italia). Duvyzat es un inhibidor de histonas deacetilasas (HDAC) que regula la actividad excesiva de HDAC característica de los músculos con DMD. Al hacer esto, ayuda a restaurar la expresión de los genes clave y los procesos biológicos esenciales para el mantenimiento y reparación del músculo. Su mecanismo de acción es independiente de la mutación específica del gen de la distrofina que causa la enfermedad.

Sobre ITF Therapeutics LLC

ITF Therapeutics fue lanzada en enero de 2024 como afiliado en EE. UU. de Italfarmaco enfocado en el desarrollo y comercialización de productos destinados a tratar enfermedades raras. Creando sobre un legado cimentado en colaboración e innovación, ITF Therapeutics lucha por colaborar con los líderes de la defensa de pacientes y comunidades de tratamiento para asegurar que nuestros programas reflejan y apoyan sus necesidades y objetivos únicos. El establecimiento de ITF Therapeutics refleja la meta de Italfarmaco de construir un equipo de clase mundial de expertos que comparten la pasión de tener un impacto positivo para las comunidades de enfermedades raras. Para más información, visite www.itftherapeutics.com.

Sobre Italfarmaco

Fundada en 1938 en Milán, Italia, Italfarmaco es una compañía farmacéutica global privada que ha dirigido el exitoso desarrollo  y aprobación de muchos productos farmacéuticos alrededor del mundo. El equipo de Italfarmaco tiene operaciones en más de 90 países, ya sea a través de compañías controladas directamente, o afiliadas. La empresa es líder en investigación farmacéutica, desarrollo de productos, producción, y comercialización con éxito comprobado en muchas áreas terapéuticas, incluyendo inmuno-oncología, ginecología, neurología, enfermedades cardiovasculares y enfermedades raras. La unidad de enfermedades raras de Italfarmaco incluye programas sobre la distrofia muscular de Duchenne, distrofia muscular de Becker, esclerosis lateral amiotrófica, y policitemia vera.

En Norteamérica

Consultas con medios de comunicación:

Kaitlin Gallagher |+1 212 253 8881 | kgallagher@cglife.com 

Otras consultas:

Martha McKennitt | Responsable de comunicaciones en EE. UU. | m.mckennitt@itftherapeutics.com

En el mundo

Consultas con medios de comunicación:

Anja Heuer / Adolfo Luna | +49 (0) 151 106 199 05 | italfarmaco@trophic.eu

Otras consultas:

Samantha Parker | Defensa de los pacientes y Responsable de comunicaciones | RDEnquiries@italfarmacogroup.com

Referencias:

1.  Sandonà M, Cavioli G, Renzini A, et al. Histone Deacetylases: Molecular Mechanisms and Therapeutic Implications for Muscular Dystrophies. Int J Mol Sci. 2023;24(5):4306. https://doi.org/10.3390/ijms24054306. 
2. Consalvi S, Saccone V, Giordani L, Minetti G, Mozzetta C, Puri PL. Histone Deacetylase Inhibitors in the Treatment of Muscular Dystrophies: Epigenetic Drugs for Genetic Diseases. Mol Med. 2011;17(5):457–465. https://doi.org/10.2119/molmed.2011.00049.
3. Bez Batti Angulski A, Hosny N, Cohen H, et al. Duchenne muscular dystrophy: disease mechanism and therapeutic strategies. Front Physiol. 2023;14:1183101.   https://doi.org/10.3389/fphys.2023.1183101. 
4. Giuliani G, Rosina M, Reggio A. Signaling pathways regulating the fate of fibro/adipogenic progenitors (FAPs) in skeletal muscle regeneration and disease. FEBS J. 2022;289(21):6484 6517. https://doi.org/10.1111/febs.16080. 
5. Walter MC, Reilich P. Recent developments in Duchenne muscular dystrophy: facts and numbers. J Cachexia Sarcopenia Muscle. 2017;8(5):681–685. https://doi.org/10.1002/jcsm.12245. 
6. Crisafulli S, Sultana J, Fontana A, Salvo F, Messina S, Trifirò G. Global epidemiology of Duchenne muscular dystrophy: an updated systematic review and meta-analysis. Orphanet J Rare Dis. 2020;15(1):141. https://doi.org/10.1186/s13023-020-01430-8.
7. Comi G, Bertini E, Vita G, et al. S22.008: Development of the histone deacetylases inhibitor Givinostat in Duchenne Muscular Dystrophy. Poster. Neurology. 2018;90(15 (Supplement)).
8. Licandro SA, Crippa L, Pomarico R, et al. The pan HDAC inhibitor Givinostat improves muscle function and histological parameters in two Duchenne muscular dystrophy murine models expressing different haplotypes of the LTBP4 gene. Skelet Muscle. 2021;11(1):19. https://doi.org/10.1186/s13395-021-00273-6.