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La acción biológica es diferente de la de los corticosteroides, según dicen los investigadores
por Steve Bryson, PhD | 23 de octubre de 2025
Los datos de dos ensayos clínicos confirman que Agamree (vamorolone) un tratamiento antiinflamatorio para las personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD), bloquea la acción de un receptor involucrado en la regulación del balance de la sal y el agua en el cuerpo, y podría tener ventajas sobre los corticosteroides tradicionales.
Un estudio encontró que la acción biológica de Agamree, la cual interactúa también con los receptores de corticosteroides, es diferente de aquella en las medicinas tradicionales para la DMD.
El estudio, “Antagonista receptor de mineralocorticoide de vamorolone: evidencia de los ensayos clínicos LIONHEART y VISION-DMD,” se publicó en la revista Steroids. Dos de los autores del estudio fueron empleados de Santhera Pharmaceuticals, quien patrocinó el ensayo LIONHEART. La compañía Catalyst Pharmaceuticals tiene los derechos de comercialización de Agamree en Norteamérica bajo un acuerdo con Santhera.
Los corticosteroides son medicamentos antiinflamatorios potentes, comúnmente recetados para la DMD. Se piensa que estos fármacos, como la prednisona y Emflaza (deflazacort), ayudan a preservar el tejido muscular al aminorar la inflamación. Pero su uso a largo plazo se asocia con un amplio rango de efectos secundarios, incluyendo aumento de peso, presión arterial alta, y latidos del corazón irregulares.
Estudios con células y ratones muestran bloqueos
Agamree es un esteroide conocido por ser disociativo, aprobado para preservar la función muscular y aminorar la inflamación en personas con DMD de 2 años de edad en adelante. Está diseñado para activar los receptores de cortisol de modo que promueva la actividad antiinflamatoria, mientras que minimiza los efectos secundarios de los corticosteroides tradicionales.
A diferencia de la prednisona, se ha encontrado que Agamree bloquea la acción del receptor de mineralocorticoide (MR) de una manera dependiente de la dosis en las células. La activación del MR conduce a la producción de proteínas que regulan la reabsorción de sodio y extracción de potasio, y así manteniendo niveles de sal normales en la sangre.
La acción de Agamree frente al MR se demostró después en un modelo de ratón de la DMD. Los animales tratados con prednisolona también desarrollaron hipertrofia cardiaca, caracterizada por tejido cardiaco engrosado, pero aquellos que recibieron Agamree no lo hicieron.
No obstante, “la actividad de Agamree en el MR no ha sido investigado en los humanos,” escribieron los investigadores quienes analizaron los datos de dos ensayos clínicos: LIONHEART (nct06649409), un estudio mecanicista de Fase 1 en voluntarios sanos, y VISION-DMD (NCT03439670), un estudio de Fase 2b que ayudó a respaldar la aprobación de Agamree.
“Esta potencial actividad diferenciadora de Agamree es de particular interés en pacientes con DMD para quienes la implicación cardiaca puede comenzar antes de la edad de 10 años y afecta a todos los pacientes con enfermedad avanzada,” escribió el equipo.
En el estudio LIONHEART, 30 adultos voluntarios fueron asignados al azar con una dosis de Agamree, una dosis de eplerenona, y sin tratamiento. Eplerenone, una medicina usada para tratar la insuficiencia cardíaca y la presión arterial elevada, se usó como un control positivo porque se conoce por bloquear el MR en humanos. El resultado fue la relación del sodio urinario al potasio, como se determinó bajo prueba de provocación de fludrocortisona, la cual induce la retención de sodio.
Los datos mostraron que Agamree aumentó significativamente la relación sodio a potasio en comparación con los que estaban sin tratamiento, “indicando que el efecto de la fludrocortisona en la retención de sodio se revirtió y, con ello, confirmando el efecto bloqueador del MR de Agamree,” resaltó el equipo.
Al mismo tiempo, los niveles de potasio en la orina fueron similares entre el grupo que recibió Agamree y el grupo sin tratamiento, pero fueron ligeramente reducidas con la eplerenona.
Efecto de bloqueo respaldado en ensayo con pacientes
El ensayo VISION-DMD inscribió a 121 niños, de 4 a 6 años de edad, con DMD que podían caminar. Les dieron Agamree de forma oral, prednisona, o un placebo una vez diariamente por 24 semanas, o alrededor de seis meses. Después, todos los participantes ya fuera que empezaran o continuaran el tratamiento con Agamree hasta por 24 semanas.
De las muestras de sangre recolectadas a lo largo del estudio, el equipo midió los niveles de proteínas, tales como klotho y renina, así como fetuína A y B, las cuales son conocidas por aumentar el bloqueo del MR.
A las 12 y 24 semanas, los niveles de klotho y renina subieron significativamente en el grupo de Agamree, en relación al grupo placebo. Luego de eso, los niveles de renina y klotho en los grupos de prednisona y placebo también aumentaron cuando estos participantes se cambiaron a Agamree. De manera similar, la fetuína A y fetuína B incrementaron significativamente con el tratamiento con Agamree en comparación con el placebo, pero la prednisona no tuvo efecto alguno. Después de que los pacientes se cambiaron a Agamree, la fetuína A y B subió de manera significativa.
No se reportaron en el ensayo eventos adversos en relación a los niveles de potasio excesivos, y no se observaron cambios en los niveles de sodio en ninguno de los grupos.
“El efecto de bloqueo del MR de Agamree se confirmó en los sujetos sanos en el estudio mecanicista del estudio LIONHEART y más adelante se respaldó por los datos de proteína sérica de los pacientes con DMD que se trataron con Agamree (…) en el ensayo VISION-DMD,” escribieron los investigadores.
“Se mantiene como un punto de mayor investigación si el único modo de acción de Agamree que combina los efectos antiinflamatorios (a través de la activación de receptores de glucocorticoides) y el bloqueo de MR podría ofrecer beneficios cardioprotectores adicionales en los pacientes con DMD,” añadieron.
Sobre el Autor
Steve Bryson, PhD Steve tiene un doctorado en bioquímica por la Facultad de Medicina de la Universidad de Toronto, Canadá. Como científico médico durante 18 años, trabajó en la academia y la industria, donde su trabajo de investigación se enfocó en el descubrimiento de nuevas vacunas y medicinas para tratar desórdenes inflamatorios y enfermedades infecciosas. Steve es un autor que ha sido publicado en múltiples revistas científicas de revisión por pares y un inventor patentado.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
DMD treatment Agamree may avoid issues of traditional steroids
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