Dyne Therapeutics anuncia nuevos resultados cardiopulmonares positivos del ensayo DELIVER de la terapia Z-Rostudirsen en la distrofia muscular de Duchenne (DMD)

8 de marzo de 2026

• Los nuevos análisis realizados hasta los 24 meses mostraron mejoras en la función cardiaca y pulmonar en comparación con las disminuciones esperadas en los estudios de historia natural de la DMD.
• Los datos amplían los resultados previamente reportados demostrando que el tratamiento con z-rostudirsen condujo a mejoras funcionales sostenidas a lo largo de múltiples medidas clínicas.

WALTHAM, Mass., 8 de marzo de 2026 (GLOBAL NEWSWIRE) — Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), una compañía en fase clínica enfocada en administrar mejoras funcionales para personas que viven con enfermedades neuromusculares causadas genéticamente, el día de hoy anunció datos positivos adicionales del ensayo clínico de Fase 1/2  DELIVER en curso de zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, también conocido como DYNE-251), en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptible a la omisión del exón 51. Estos datos están siendo presentados en una presentación de póster de última hora en la Conferencia Clínica y Científica 2026 de la MDA, que se lleva a cabo del 8 al 11 de marzo de 2026, en Orlando, Florida, la cual está disponible en la sección de Publicaciones y Presentaciones Científicas del sitio web de Dyne junto con todos los otros pósters de Dyne que se presentan en la conferencia.

“Esta semana estamos presentando análisis adicionales de los datos de 24 meses del ensayo DELIVER mostrando la amplia gama de beneficios potenciales que z-rostudirsen podría brindar a las personas con DMD susceptibles a la omisión del exón 51 más allá de las mejoras sin precedentes previamente reportadas en la función muscular,” dijo Doug Kerr, Dr. en Medicina, PhD, y director médico de Dyne. “Los problemas cardiopulmonares son un área clave de interés en la DMD, por lo que estamos particularmente motivados por los nuevos análisis que muestran mejoras tanto en la función cardíaca como en la pulmonar hasta los 24 meses. Atribuimos estos resultados a las capacidades diferentes de nuestra plataforma FORCE para administrar terapias a un amplio rango de músculos, incluyendo el corazón, tronco y diafragma, así como el Sistema Nervioso Central (SNC)”.

Dyne anunció los resultados de los análisis nuevos de la función cardíaca y pulmonar entre todos los participantes del ensayo DELIVER, quienes fueron aleatorizados en el tratamiento de z-rostudirsen en el punto de inicio (cualquier dosis¹) y para quienes los estudios de imagen de resonancia magnética cardíaca y/o datos de la función pulmonar estuvieron disponibles.

• Se observó mejora desde el punto de inicio en la función pulmonar, medida por el porcentaje de la capacidad vital forzada (FVC, por sus siglas en inglés) (FVC%P), a lo largo de 24 meses, en comparación con la disminución estimada esperada en los datos de historia natural publicados^2.4.

• Se observó mejora desde el punto de inicio a lo largo de 24 meses en la deformación circunferencial, una señal temprana del desempeño cardíaco, en comparación con el deterioro estimado esperado en los datos de historia natural publicados^5,6.

• Se observó mejora desde el punto de inicio en la fracción de eyección ventricular izquierda, una medida de qué tan bien el corazón bombea, a los 24 meses, en contraste con la disminución estimada esperada en los datos de historia natural publicados^5,6.

• En los datos de seguridad y tolerabilidad reportados previamente de un total de 86 participantes inscritos en el ensayo DELIVER y seguidos por hasta 36 meses, z-rostudirsen demostró un perfil de seguridad favorable⁷, y los efectos adversos relacionados con el tratamiento que surgen durante el mismo (TEAEs) fueron leves o moderados. Los TEAEs relacionados con el tratamiento reportados más comúnmente fueron pirexia (fiebre) y dolor de cabeza. No se observaron TEAEs serios relacionados con el tratamiento en la cohorte de expansión para registro (REC, por sus siglas en inglés). 

Estos datos serán presentados en un póster titulado “Zeleciment restudirsen conduce a tendencias de mejora a largo plazo en resultados clínicos incluyendo la función cardiopulmonar: datos adicionales del estudio DELIVER” (poster #476 LBT).

Sobre el ensayo DELIVER

DELIVER es un ensayo clínico de Fase 1/2 global, aleatorizado a doble ciego, controlado con placebo que evaluó la seguridad, tolerabilidad, y eficacia (medida tanto por el biomarcador como la mejora funcional) de zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, conocido también como DYNE-251) en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD) quienes tienen mutaciones en el gen DMD que son susceptibles a la omisión del exón 51. La parte de dosis múltiples ascendentes (MAD, por sus iniciales en inglés) del estudio resultaron en la selección de una dosis y régimen de registro de 20 mg./kg. de z-rostudirsen administrado cada cuatro semanas. La parte controlada con placebo de la REC para respaldar un posible envío de regulación para la aprobación acelerada en EE. UU. ya ha sido completada. El parámetro principal de esta cohorte fue el cambio del punto de inicio en los niveles de la proteína distrofina medidos por el Western Blot a los seis meses. Los participantes de las partes de la MAD y la REC tuvieron la opción de inscribirse en las partes de extensión abierta y extensión a largo plazo del estudio. Para más información sobre el ensayo DELIVER, visite clinicaltrials.gov y euclinicaltrials.eu.

Sobre zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, también conocido como DYNE-251)

Z-rostudirsen es una terapia en investigación que está siendo evaluada en el ensayo clínico de Fase 1/2 global para personas con DMD quienes tienen mutaciones en el gen DMD que son susceptibles a la omisión del exón 51. La terapia Z-rostudirsen consiste en un oligómero de morfolino fosforodiamidato (PMOs, por sus iniciales en inglés) conjugado a un fragmento de unión a antígeno (Fab) que se une al receptor de transferrina (TfR1). Está diseñado para lograr la producción de una distrofina de longitud casi completa en el músculo y SNC para dar mejora funcional. La terapia Z-rostudirsen ha recibido las designaciones de Terapia Innovadora, Vía Rápida y Enfermedad Pediátrica Rara por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés), así como la designación de Medicamento Huérfano por parte de la FDA), la Agencia Europea de Medicamentos(EMA, por sus siglas en inglés) y el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar (MHLW, por sus siglas en inglés) en Japón para el tratamiento de personas con DMD susceptible a la omisión del exón 51.

Además de z-rostudirsen, Dyne está diseñando una franquicia DMD y tiene programas preclínicos orientados a otros exones, incluyendo DYNE-253, DYNE-245, DYNE-244, y DYNE-255.

Sobre la distrofia muscular de Duchenne (DMD)

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad neuromuscular rara ligada al cromosoma X progresiva causada por mutaciones en el gen DMD. Estas mutaciones resultan en una ausencia completa o casi completa de distrofina, afectando aproximadamente a 12,000 personas en EE.UU. y 16,000 en la Unión Europea. Los síntomas normalmente emergen entre los 3 y 5 años de edad, comenzando con debilidad muscular en la parte superior de los brazos, muslos y la región pélvica, e impactando progresivamente las extremidades inferiores, antebrazos, cuello, y torso. Además del declive físico, las personas podrían experimentar daño cognitivo y retos neuropsiquiátricos como discapacidades intelectuales, dificultades de aprendizaje, y problemas de comportamiento. A pesar de que existen terapias, aún hay una significativa necesidad por cubrir de opciones de tratamiento que administran mejoras funcionales.

Sobre Dyne Therapeutics

Dyne Therapeutics se enfoca en administrar mejoras funcionales para personas con enfermedades neuromusculares determinadas genéticamente. Estamos desarrollando terapias que se orientan al músculo y al SNC para abordar la causa raíz de la enfermedad. La compañía está avanzando en programas clínicos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la distrofia miotónica tipo 1 (DM1) así como en programas preclínicos para la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), la enfermedad de Pompe y múltiples mutaciones en la DMD. En Dyne, estamos en una misión para administrar mejoras funcionales para personas, familias, y comunidades. Puede conocer más en el enlace https://www.dyne-tx.com/ y seguirnos en X, LinkdIn, y Facebook.

Declaraciones a futuro

Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro que involucran riesgos e incertidumbres sustanciales. Todas las declaraciones, aparte de las declaraciones de hechos históricos, contenidas en este comunicado de prensa, incluyendo declaraciones en relación a la estrategia, operaciones futuras, prospectos y planes, objetivos de gestión de DYNE, el potencial de la plataforma FORCE, el potencial clínico de seleciment rostudirsen (z-rostudirsen, conocido también como DYNE-251) y sus posibles efectos cardiopulmonares, y expectativas en relación a la disponibilidad de caminos para la aprobación acelerada para z-rostudirsen, constituyen declaraciones a futuro dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Las palabras “anticipar”, “creer”, “continuar”, “podría”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “poder”, “pudiera”, “objetivo”, “en curso”, “planear”, “predecir”, “proyectar”, “potencial”, “debería”, “haría”, o “sería”o la forma negativa de estos términos, u otra terminología comparable están intencionados para identificar declaraciones a futuro, aunque no todas las declaraciones a futuro contienen estas palabras de identificación. Dyne podría no lograr los planes, intenciones, o expectativas expuestos en estas declaraciones a futuro, y no debería confiar completamente en estas declaraciones a futuro. Los resultados o eventos reales podrían diferir materialmente de los planes, intenciones y expectativas expuestas en estas declaraciones a futuro como resultado de varios factores importantes, incluyendo: incertidumbres inherentes en la identificación y desarrollo de candidatos productos, incluyendo la iniciación y completación de estudios preclínicos y ensayos clínicos; incertidumbres con respecto a la disponibilidad y cronometraje de los resultados de estudios preclínicos y estudios clínicos; ya sea que los resultados de estudios preclínicos y datos iniciales de ensayos clínicos sean predictivos de los resultados finales de los ensayos clínicos y ensayos futuros; incertidumbres respecto a la interpretación de datos por parte de FDA y otras autoridades regulatorias de los ensayos clínicos de Dyne y el proceso de aprobación regulatoria; ya sea que los recursos de liquidez de Dyne sean suficientes para financiar los gastos operacionales previsibles e imprevisibles y requisitos de expedición de capital; así como los riesgos e incertidumbres identificados en los archivos con la Comisión de Bolsa y Valores (SEC, por sus siglas en inglés), incluyendo la Forma 10-K más reciente de la compañía y en archivos subsecuentes de Dyne que pudiera hacer con la SEC. Además, las declaraciones a futuro incluidas en este comunicado de prensa representan las ideas de Dyne a la fecha de este comunicado de prensa. Dyne anticipa que los eventos subsecuentes y desarrollos causarán que estas ideas cambien. Sin embargo, aunque Dyne podría elegir actualizar estas declaraciones a futuro en algún momento en el futuro, hace saber que no tiene obligación de hacerlo. Estas declaraciones a futuro no deberían ser completamente confiables para representar las ideas de Dyne a cualquier fecha subsecuente a la fecha de este comunicado de prensa.

1. La mayoría de los participantes en el punto temporal a los 24 meses iniciaron tratamiento en el nivel de dosis 0.7-2.8 mg./kg. cada cuatro semanas. Debido a que la mayoría de los participantes han acumulado mucho tiempo en dosis más bajas que la dosis de registro de 20 mg./kg. de z-rostudirsen cada cuatro semanas, la eficacia a largo plazo observada no refleja potencialmente el efecto de mantener continuamente 20 mg./kg. cada cuatro semanas.
2. Meier T, et al. Neuromuscul Disord. 2017;27(4):307–314
3. Mayer OH, et al. Pediatr Pulmonol. 2015;50(5):487–494
   McDonald CM, et al. Neuromuscul Disord. 2018;28(11):897–909;
4. Batra A, et al. BMC Cardiovasc Disord. 2022;22(1):260;
5. Hagenbuch SC, et al. Am J Cardiol. 2010;105(10):1451–1455;
6. Z-rostudirsen (DYNE-251) safety data as of August 19, 2025.

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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:

Dyne Therapeutics Announces New Positive Cardiopulmonary Results from DELIVER Trial of Z-Rostudirsen in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

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