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ROCKVILLE, Maryland, 30 de octubre de 2025 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) anunció el día de hoy la completación de la inscripción en el ensayo pivotal AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, una terapia génica en investigación para el tratamiento de la…
El tratamiento de la fundación sin fines de lucro Cure Rare Disease tiene por objetivo la distrofia muscular de cinturas tipo 2i/R9 por Marisa Wexler, MS | 25 de septiembre de 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.…
La terapia EXG001-307 parece tener mejor perfil de seguridad que la terapia génica aprobada por Andrea Lobo | 13 de agosto de 2025 Una terapia génica en investigación que apunta a las células nerviosas y que se encuentra en desarrollo…
Lineamientos para estandarizar el cuidado, mejorar el monitoreo de la seguridad, y promover el acceso equitativo a tratamientos transformativos Nueva York, Sábado 23 de agosto de 2025 – Muscular Dystrophy Association (MDA, por sus siglas en inglés) y Parent Project…
Un estudio reducido en EE. UU. pone a prueba un tratamiento en hombres con miocardiopatía Por Steve Bryson, PhD | 17 de julio de 2015 Un primer paciente ha recibido la dosis en un ensayo clínico de Fase 1 de…
25/07/25 7:51 PM Hora Estándar del Este Cambridge, Mass. –(BUSINESS WIRE)– 25 de julio de 2025– Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras emitió el día de hoy la siguiente declaración: Justo antes…
21/07/25 7:40 PM Hora Estándar del Este CAMBRIDGE, Mass. – (BUSINESS WIRE) – 21 de julio de 2025 – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, emitió la siguiente declaración el día de…
17 de julio de 2025 09:23 PM EDTActualizado 07:14 AMI+D, Farma Jared Whitlock | Editor de reportajes Sarepta Therapeutics dijo que un paciente falleció en un ensayo clínico que estaba evaluando una de sus terapias génicas para la distrofia muscular…
Función motora estable prolongada a largo plazo durante un ensayo clínico en fases Por Michela Luciano, PhD | 22 de mayo de 2025 Una terapia génica en investigación llamada GNT0004 ha demostrado estabilización prolongada de la función motora hasta los…