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‘La concienciación no sólo es un mes en el calendario’, dijo la directora general de la MDA Por Mary Chapman | 28 de agosto de 2025 A lo largo de EE. UU., la comunidad de enfermedades neuromusculares se prepara para…
— Mejoras sin precedentes comparadas con el punto de partida e historia natural en varias medidas de funcionalidad incluyendo el tiempo para levantarse, tiempo para subir 4 escalones, prueba funcional de extremidades superiores, y prueba para caminar de 10 metros,…
Los pacientes susceptibles a la omisión del exón 51 podrían ser elegibles para el tratamiento Por Patricia Inácio, PhD | 5 de agosto de 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés)…
Aviso por parte de la Compañia Por favor revise la Información de Seguridad Importante que se encuentra más abajo y la Información de receta completa CONCORD, Mass., 25 de agosto de 2025 – ITF Therapeutics LLC, afiliado en EE. UU.…
El ensayo clínico de Fase 3 DEVOTE muestra mejoras en la función motora y frena la neurodegeneración. Por Andrea Lobo | 21 de julio de 2025 Un régimen de dosis más elevada de nusinersen, actualmente a la espera de aprobación…
Un alto índice de masa corporal (IMC) puede incrementar el riesgo de progresión a miastenia gravis generalizada Por Andrea Lobo | 17 de julio de 2025 Un alto índice de masa corporal (IMC), una medida de la grasa corporal en…
18 de agosto de 2025 / Comunidad Por Pat Furlong Pat Furlong se mantiene como Presidenta de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) y reciben a Katherine Beaverson como Directora General Querida Comunidad PPMD: Por más de treinta años, he tenido…
El estudio trató de determinar cómo se traducen los resultados pre-clínicos de PBGENE-DMD en humanos Por Lila Levinson, PhD| 31 de julio de 2025 Una terapia de edición genética experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que está en…
Se espera que los eventos de la semana “Spirit Week” comiencen el 9 de agosto Por Jacob Harney, PhD | 1 de agosto de 2025 Agosto es el mes de la concientización sobre la Atrofia Muscular Espinal (AME), es cuando…
Un estudio reducido en EE. UU. pone a prueba un tratamiento en hombres con miocardiopatía Por Steve Bryson, PhD | 17 de julio de 2015 Un primer paciente ha recibido la dosis en un ensayo clínico de Fase 1 de…