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Para las personas con enfermedades neuromusculares – quienes muchas de ellas están también inmunodeprimidas – la vacunación es una herramienta, aunque poderosa, a veces malentendida en el manejo de la salud en general. A pesar de que las vacunas son…
ROCKVILLE, Maryland, 30 de octubre de 2025 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) anunció el día de hoy la completación de la inscripción en el ensayo pivotal AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, una terapia génica en investigación para el tratamiento de la…
Un estudio descubre que la proteína SMN presente en células sanguíneas refleja la efectividad del tratamiento. por Lila Levinson, PhD | 15 de septiembre de 2025 Medir los niveles de la proteína de supervivencia de la neurona motora (SMN, por…
Casi 100 defensores de la MDA se reunirán con los representantes en Capitol Hill el 4 de noviembre WASHINGTON, D.C., martes 21 de octubre de 2025 – La asociación Muscular Dystrophy Association (MDA, por sus siglas en inglés) reunirá a…
GRUPO DE APOYO EMOCIONAL Un espacio de apoyo y bienestar para la comunidad CMT (Charcot-Marie-Tooth) para dialogar temas de salud mental en relación a sus experiencias con la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth. MODERADORA Y ANFITRIONA: ELIZABETH K. MISENER, PhD y Trabajadora…
Cirujano ortopédico y de la columna tiene vasta experiencia trabajando con niños y adolescentes por Susie Strachan | 3 de septiembre de 2025 El Dr. en Medicina Arun Hariharan se especializa en deformidades complejas de la columna vertebral, incluyendo la…
El enfoque mejora la eficacia del tratamiento de omisión de exón en ratones Por Marisa Wexler, MS | 4 de septiembre de 2025 Investigadores han desarrollado una forma de mejorar la eficacia de las terapias de omisión de exón para…
El registro está ya abierto para la discusión en mesa redonda virtual por Mary Chapman | 3 de octubre de 2025 Un panel virtual y en vivo a las 6:00 p.m., hora del Este, explorará el 23 de octubre cómo…
Por Paul Melmeyer | Jueves 4 de septiembre de 2025 Éste ha sido un año lleno de eventos para la detección de enfermedades neuromusculares en recién nacidos, con un potencial más allá del progreso en el futuro inmediato. Comenzamos el…
El tratamiento retarda el deterioro de la función cardíaca, disminuyendo el riesgo de miocardiopatía por Lila Levinson, PhD | 2 de septiembre de 2025 El tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne Exondys 51 (eteplirsen) podría ayudar a proteger el…