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El enfoque mejora la eficacia del tratamiento de omisión de exón en ratones Por Marisa Wexler, MS | 4 de septiembre de 2025 Investigadores han desarrollado una forma de mejorar la eficacia de las terapias de omisión de exón para…
El registro está ya abierto para la discusión en mesa redonda virtual por Mary Chapman | 3 de octubre de 2025 Un panel virtual y en vivo a las 6:00 p.m., hora del Este, explorará el 23 de octubre cómo…
Por Paul Melmeyer | Jueves 4 de septiembre de 2025 Éste ha sido un año lleno de eventos para la detección de enfermedades neuromusculares en recién nacidos, con un potencial más allá del progreso en el futuro inmediato. Comenzamos el…
El tratamiento retarda el deterioro de la función cardíaca, disminuyendo el riesgo de miocardiopatía por Lila Levinson, PhD | 2 de septiembre de 2025 El tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne Exondys 51 (eteplirsen) podría ayudar a proteger el…
Los pacientes vieron que los síntomas se atenuaron, y la habilidad para realizar actividades de la vida diaria mejoró por Andrea Lobo | 16 de septiembre de 2025 Las personas con miastenia gravis (MG) refractaria que no respondieron a varios…
La medicina estará disponible el próximo año inicialmente por criterio de pacientes designados Por Marisa Wexler, MS | 14 de agosto de 2025 La terapia de esteroides Agamree (vamorolone), la cual es utilizada para ayudar a preservar la función muscular…
La terapia EXG001-307 parece tener mejor perfil de seguridad que la terapia génica aprobada por Andrea Lobo | 13 de agosto de 2025 Una terapia génica en investigación que apunta a las células nerviosas y que se encuentra en desarrollo…
Lineamientos para estandarizar el cuidado, mejorar el monitoreo de la seguridad, y promover el acceso equitativo a tratamientos transformativos Nueva York, Sábado 23 de agosto de 2025 – Muscular Dystrophy Association (MDA, por sus siglas en inglés) y Parent Project…
En una sección de preguntas y respuestas la compañía señaló los notables resultados de un ensayo de Fase 3 de la terapia Por Andrea Lobo | 4 de agosto de 2025 La compañía Biogen se encuentra muy satisfecha con los…
Por Annie Tang y Toshifumi Yokota* Departamento de Genética Médica, Universidad de Alberta, 116 St. y 85 Ave., Edmonton, AB T6G 2R3, Canadá *Autor a quien debe enviarse la correspondencia. 2025, 16(7), 777; Envío recibido: 26 de mayo de…