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La recomendación del comité de la Agencia Europea de Medicamentos sigue la aprobación de la FDA por Marisa Wexler, MS | 23 de septiembre de 2025 Un comité de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés)…
La adquisición apunta a acelerar tres tratamientos en fase avanzada para la distrofia muscular hacia la aprobación por Marisa Wexler, MS | 30 de octubre de 2025 En un acuerdo con valor aproximadamente de 12 billones de dólares, el gigante…
3 de noviembre de 2025 4:05 PM Hora Estándar del Este CAMBRDGE, Massachusetts. – (BUSINESS WIRE) – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), el líder en medicina genética de precisión para las enfermedades raras, reportó hoy los resultados financieros del tercer trimestre…
Para las personas con enfermedades neuromusculares – quienes muchas de ellas están también inmunodeprimidas – la vacunación es una herramienta, aunque poderosa, a veces malentendida en el manejo de la salud en general. A pesar de que las vacunas son…
ROCKVILLE, Maryland, 30 de octubre de 2025 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) anunció el día de hoy la completación de la inscripción en el ensayo pivotal AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, una terapia génica en investigación para el tratamiento de la…
Un estudio descubre que la proteína SMN presente en células sanguíneas refleja la efectividad del tratamiento. por Lila Levinson, PhD | 15 de septiembre de 2025 Medir los niveles de la proteína de supervivencia de la neurona motora (SMN, por…
Casi 100 defensores de la MDA se reunirán con los representantes en Capitol Hill el 4 de noviembre WASHINGTON, D.C., martes 21 de octubre de 2025 – La asociación Muscular Dystrophy Association (MDA, por sus siglas en inglés) reunirá a…
GRUPO DE APOYO EMOCIONAL Un espacio de apoyo y bienestar para la comunidad CMT (Charcot-Marie-Tooth) para dialogar temas de salud mental en relación a sus experiencias con la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth. MODERADORA Y ANFITRIONA: ELIZABETH K. MISENER, PhD y Trabajadora…
El tratamiento de la fundación sin fines de lucro Cure Rare Disease tiene por objetivo la distrofia muscular de cinturas tipo 2i/R9 por Marisa Wexler, MS | 25 de septiembre de 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.…
Cirujano ortopédico y de la columna tiene vasta experiencia trabajando con niños y adolescentes por Susie Strachan | 3 de septiembre de 2025 El Dr. en Medicina Arun Hariharan se especializa en deformidades complejas de la columna vertebral, incluyendo la…