Call us now:
11 de julio de 2025 / Defensa, Ensayos clínicos, Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
El 9 de julio, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) emitió una Carta de Respuesta Completa (CRL, por sus iniciales en inglés) para la solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de Deramiocel (CAP-1002), una terapia celular en investigación para la miocardiopatía relacionada con Duchenne. Esta decisión significa que la solicitud actual no será aprobada en su forma presente, pero también representa un camino a seguir al identificar áreas donde se necesitan datos adicionales sobre la eficacia, y aclaraciones en la sección de Química, Manufactura, y Controles.
Capricor planea presentar datos de su ensayo de Fase 3 HOPE-3, un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de 104 pacientes, esperando tener resultados importantes en el tercer trimestre de 2025. Deramiocel tiene el potencial de abordar la primera causa de muerte en Duchenne, la miocardiopatía, y podría ofrecer beneficios significativos en función de la edad, la variante, y el estadio de progresión. Tenemos esperanza en que los datos de HOPE-3 proporcionarán la claridad y solidez necesarias para respaldar su aprobación.
Capricor ha indicado que trabajará más con la FDA en el camino a seguir, y la agencia ha confirmado que el conteo del tiempo para la revisión se reiniciará una vez que se haga el envío. Cada paso en el proceso regulador, ya sea para aprobar o solicitar más información, resalta la importancia de evidencia sólida en la seguridad y efectividad. Aunque una CRL no es el resultado que muchos esperaban en esta etapa, refleja el compromiso de la agencia con una revisión exhaustiva y nos acerca más a las terapias que las familias necesitan urgentemente.
En PPMD, nos mantenemos comprometidos a apoyar y trabajar con la comunidad Duchenne conforme se van considerando los siguientes pasos reguladores a seguir. Nuestra prioridad es asegurar que cualquier dato adicional refleje las experiencias de los pacientes, así como los aportes de la FDA y de la amplia comunidad.
Apreciamos el compromiso de la agencia y su reconocimiento de las necesidades importantes de las personas que viven con Duchenne. La aproximación rápida, flexible y centrada en el paciente de la FDA continuará impulsando el progreso en el área, mientras se conserva la seguridad del paciente.
Sobre todo, nos mantenemos enfocados en apoyar y amplificar las voces de las personas y familias afectadas por Duchenne. Sus experiencias vividas deben ayudar a guiar las decisiones sobre las posibles terapias. Continuaremos trabajando de cerca con Capricor, otros socios, reguladores, y familias, para asegurar que el camino por delante es claro y colaborativo, y les daremos actualizaciones a lo largo del proceso. Juntos, mantenemos el progreso hacia adelante.
Puede leer el comunicado de prensa de Capricor aquí.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.