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3 de diciembre de 2025 / Ensayos clínicos, Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Capricor Therapeutics anunció hoy resultados positivos importantes de su ensayo clínico pivotal de Fase 3 HOPE-3 que evalúa Deramiocel, la terapia celular en investigación de la compañía para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.
De acuerdo con Capricor, el estudio cumplió tanto su parámetro principal del músculo esquelético que es la evaluación funcional de extremidades superiores (PUL v2.0, por su abreviatura en inglés), como el parámetro cardíaco secundario, es decir, la fracción de eyección ventricular izquierda (LVEF%, por sus siglas en inglés), cada uno logrando importancia estadística. Los datos indican que el tratamiento con Deramiocel resultó en casi un 54% de retraso en la progresión de la enfermedad del músculo esquelético frente al placebo. Los resultados también demostraron la preservación de la función cardíaca, con una preservación significativa de la LVEF% por un periodo de 12 meses con Deramiocel frente al placebo.
Capricor resaltó que planea enviar una respuesta a la Carta de Respuesta Completa, de julio de 2025, de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) incluyendo los resultados del ensayo HOPE-3, según la guía de la FDA que indica que los resultados deben ser suficientes para respaldar la aprobación regulatoria.
Estos resultados importantes del estudio HOPE-3 son prometedores para la comunidad Duchenne, particularmente para personas no ambulatorias para quienes hay opciones de tratamiento limitadas. La evidencia del declive lento en la función de extremidades superiores y preservación de la función cardíaca es prometedora, el contar con terapias cardíacas novedosas que pueden retrasar la progresión de la enfermedad y ofrecer más tiempo para los pacientes es increíblemente significativo, dado el rol vital que la cardiomiopatía juega en los resultados a largo plazo para la gente con Duchenne.
Esperamos seguir viendo resultados completos conforme vayan estando disponibles y nos mantenemos motivados por el progreso continuo hacia nuevas opciones terapéuticas para las familias que viven con Duchenne.
Puede leer el comunicado de prensa de Capricor haciendo click aquí.
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