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En una sección de preguntas y respuestas la compañía señaló los notables resultados de un ensayo de Fase 3 de la terapia
Por Andrea Lobo | 4 de agosto de 2025
La compañía Biogen se encuentra muy satisfecha con los “notables” resultados vistos hasta ahora en las pruebas clínicas de su terapia candidata salanersen – diseñada para tener alta eficacia en personas en atrofia muscular espinal (AME) – y está colaborando con las autoridades sanitarias en el diseño de más ensayos que podrían ofrecer datos que respalden sus solicitudes para aprobación regulatoria, según compartió un responsable de la compañía en una sección de preguntas y respuestas escrita (Q&A, por sus iniciales en inglés) con SMA News Today.
Salanersen está diseñado para tener una efectividad similar al régimen de dosis más elevada de la terapia Spinraza (nusinersen), también de Biogen y aprobada ya desde hace tiempo, pero con una dosis anual menos frecuente por el desarrollador. Su eficacia temprana fue demostrada en un ensayo clínico de Fase 1 que involucró niños con AME ya tratados, según los datos preliminares del estudio.
Stephanie Fradette, jefa de desarrollo neuromuscular de Biogen, dijo en la sección de Q&A que la compañía está “comprometida a avanzar tan rápido como sea posible para ofrecer salanersen en el mercado.”
“Salanersen tiene el mismo mecanismo de acción que Spinraza… pero fue diseñada con química antisentido innovadora para mejorar la potencia, estabilidad y durabilidad, así como para permitir el potencial para una alta eficacia de una sola dosis anual,” mencionó Fradette.
Los datos preliminares del ensayo de Fase 1 mostraron que salanersen mejoró la función motora en niños con AME que habían sido tratados previamente con la terapia génica Zolgensma (onasemnogene abeparvovec). Algunos de ellos obtuvieron la habilidad de poder sentarse, gatear, ponerse de pie, o caminar, las cuales no podían hacer antes o requerían ayuda para ello.
“Dada la edad de la primera dosis de salanersen, la función de referencia, y el tiempo desde haber recibido Zolgensma (un promedio de 28 meses), el logro de estos nuevos hitos para cualquiera de los participantes sería inesperado,” dijo Fradette. “Es por esto que fue notable cuando observamos que muchos de ellos habían logrado estos hitos, en algunos casos durante los primeros tres meses de haber empezado a tomar salanersen.”
Algunos niños con AME que recibieron salanersen en el ensayo ahora gatean, se ponen de pie, y caminan
La AME es causada principalmente por mutaciones en el gen SMN1, lo cual resulta en poca o nula producción de la proteína SMN y la pérdida progresiva de las neuronas motoras, es decir, las células nerviosas que controlan los movimientos voluntarios. Salanersen es una terapia experimental inyectable que, al igual que Spinraza, está diseñada para incrementar los niveles de la proteína SMN producida del gen SMN2, un gen de respaldo para el gen SMN1.
Sin embargo, el nuevo tratamiento fue diseñado para tener una mayor potencia y durabilidad – y también para ser dado en una sola dosis por año. El régimen actualmente aprobado de Spinraza es de tres dosis de carga cada 14 días, y una cuarta dosis 30 días después. Después de eso, los pacientes reciben dosis de mantenimiento una vez cada cuatro meses.
Un régimen de dosis más elevada de Spinraza que necesita menos dosis de carga se encuentra bajo revisión actualmente en EE. UU.
Con salanersen la seguridad y eficacia de una sola administración de una de las dos dosis (40 y 80 mg), ya sea por inyección intratecal o dentro del canal espinal, está ahora a prueba en un ensayo clínico de Fase 1 (NCT05575011). Además del logro de los hitos del desarrollo motor según la Organización Mundial de la Salud (OMS) en cuatro de ocho niños que recibieron una sola dosis de 40 mg de salanersen, los resultados preliminares mostraron también resultados clínicamente significativos en escalas de habilidades motoras y rendimiento motor en las extremidades superiores.
Según Fradette, “la magnitud de mejoramiento en estas escalas es notable, a pesar de que a veces es difícil traducir números en el impacto que tienen en la vida diaria de las personas. Al observar los hitos del desarrollo motor según la OMS logrados se puede ilustrar esta cuestión.
Además, el uso de salanersen condujo a cantidades significativamente más bajas en los neurofilamentos de cadena ligera (NfL, por sus siglas en inglés) entre los niños con previos niveles elevados de este biomarcador de daño en las células nerviosas. Fradette añadió que esto “confiamos en que salanersen está retrasando el proceso neurodegenerativo.”
Se vio que dos niños que no habían completado el primer año de seguimiento lograron nuevos hitos motores en el ensayo. Otros tres niños lograron la habilidad de sentarse sin apoyo dentro de los tres a seis meses tras el tratamiento.
Otros niños en el estudio, incluyendo uno que no podía gatear, uno que no podía ponerse de pie, y otro que no caminaba de manera independiente, lograron tales hitos.
“La magnitud y consistencia de los cambios observados a lo largo de estos parámetros sugieren que salanersen tiene un efecto clínico sólido,” mencionó Fradette. “Lograr un nuevo hito motor pone un estándar alto, pues se requiere de fuerza y coordinación en múltiples grupos de músculos.”
Los niños que no lograron un nuevo hito motor, tampoco mostraron puntajes altos en las escalas de funciones motoras ni menos neurodegeneración, dijo Fradette.
Aún así hay mejoras entre los niños que no alcanzaron nuevos hitos motores
De manera general salanersen fue bien tolerado con ambas dosis puestas a prueba, con la mayoría de los eventos adversos siendo de leves a moderados en severidad. En el análisis preliminar, cuatro participantes experimentaron al menos un evento adverso considerado relacionado al tratamiento por el investigador. Entre estos efectos secundarios se encontraron fatiga, fiebre, producción de saliva excesiva, vómitos, dolor de espalda, dolor de cabeza, sudoración nocturna, y niveles en la sangre de neutrófilos (un tipo de célula inmune) bajos.
El ensayo continuará dando seguimiento a niños con AME por hasta dos años después de la administración de salanersen; los niños tienen luego la oportunidad de unirse a una extensión a largo plazo de cinco años más. Los datos adicionales del ensayo se compartirán en un congreso científico posterior, según dijo Fradette.
Biogen está ahora en diálogos con las autoridades sanitarias para el diseño de estudios de Fase 3 que podrían potencialmente ofrecer datos que respalden las solicitudes para la aprobación regulatoria del tratamiento. Según Fradette, estos ensayos evaluarán salanersen en un amplio rango de personas, incluyendo aquellos que no fueron tratados previamente así como en los que tienen experiencia con el tratamiento.
“Motivados por los resultados de esta Fase 1, estamos ansiosos por iniciar nuestros estudios de registro para salanersen tan rápido como sea posible,” dijo Fradette. “Estamos enormemente agradecidos con los participantes del estudio, sus familias, los investigadores y el personal del lugar, cuyo compromiso a avanzar con nuevas investigaciones para la AME hace que este progreso sea posible.”
Spinraza, de Biogen, fue la primera terapia aprobada para la AME en septiembre de 2016. Desde entonces, tanto Zolgensma y Evrysdi, una terapia génica, han sido aprobados ampliamente. Aún así, según Fradette, se necesita más trabajo para desarrollar nuevos tratamientos.
“Aunque estamos muy emocionados por el progreso de la AME a lo largo de la última década con la aprobación de tres terapias modificadoras de la enfermedad, se ha hecho cada vez más claro que aún hay necesidades médicas no cubiertas que necesitan ser abordadas. Dada la naturaleza progresiva de la enfermedad, nos esforzamos por optimizar los resultados de eficacia para la gente que vive con AME,” mencionó Fradette.
Sobre la Autora
Andrea Lobo es redactora científica en BioNews. Es licenciada en Biología y doctora en Biología Celular/Neurociencias por la Universidad de Coimbra-Portugal, donde estudió la biología de la embolia (apoplejía). Fue investigadora postdoctoral y principal en el Instituto de Investigación e Innovación en Salud de Oporto, en drogadicción, estudiando la plasticidad neuronal inducida por las anfetaminas. Como investigadora científica durante 19 años, Andrea participó en proyectos académicos en múltiples campos de investigación, desde la apoplejía, la regulación génica, el cáncer y las enfermedades raras. Es autora de múltiples artículos de investigación en revistas revisadas por pares. En el 2022 se orientó hacia la escritura y la comunicación científicas.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Biogen moving ‘rapidly’ to try to bring salanersen to SMA patients
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