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17 de julio de 2025 09:23 PM EDT
Actualizado 07:14 AM
I+D, Farma
Jared Whitlock | Editor de reportajes
Sarepta Therapeutics dijo que un paciente falleció en un ensayo clínico que estaba evaluando una de sus terapias génicas para la distrofia muscular de cinturas, el deceso más reciente para una compañía que se encuentra bajo mayor escrutinio por cuestiones de seguridad.
El paciente, un hombre de 51 años con distrofia muscular de cinturas tipo 2D/R3, falleció el mes pasado de insuficiencia hepática después de haber recibido tratamiento experimental en un estudio de fase 1, como lo confirmó un portavoz de la compañía a Endpoint News. La condición genética causa debilidad muscular, problemas respiratorios y dificultades para caminar.
La compañía no había dado a conocer el fallecimiento en la actualización corporativa a inicios de la semana, cuando anunciaron que despedirían cientos de empleados luego de los dos fallecimientos que recibieron tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. El fallecimiento más reciente fue reportado este jueves por la tarde por BioCentury.
Las acciones $SRPT de la compañía bajaron un 27% en las operaciones previas a la apertura del mercado el viernes, eliminando las ganancias vistas cuando la compañía anunció el recorte de personal.
El hecho de que el fallecimiento ocurrió hace casi un mes, y que la compañía no lo haya mencionado en la llamada con inversores que trató sobre los cambios corporativos, generó serias preguntas acerca de la credibilidad de la dirección en Sarepta, dijo Joe Schwartz, analista de Leerink.
“Justo cuando creíamos que el equipo de dirección en Sarepta estaba comenzando a reconstruir su credibilidad, nos enteramos de que un tercer paciente ha fallecido recientemente,” dijo Schwartz. Mencionó que la posibilidad de que la dirección supiera, y no compartiera la información con los inversores, era “profundamente problemático y compromete aún más la credibilidad.”
“El avance en la ciencia de la medicina genética es increíblemente desafiante, especialmente en enfermedades muy raras, como los subtipos de la distrofia muscular de cinturas,” dijo Sarepta a través de la declaración del portavoz. “Aunque hacemos todo lo posible por asegurar la seguridad del paciente, hay un riesgo inherente en la participación de ensayos clínicos, y estamos agradecidos con los pacientes valientes y familias que participan.”
El mes pasado, la FDA dijo que estaba investigando los decesos de dos adolescentes que fallecieron luego de haber sido tratados con Elevidys, la terapia génica de Sarepta aprobada para la distrofia muscular de Duchenne. Ese producto contiene ahora una advertencia de recuadro negro para la lesión hepática aguda e insuficiencia hepática aguda.
La compañía dijo el miércoles que continuaría buscando la aprobación de un tratamiento separado para la distrofia muscular de cinturas sub tipo 2E/R4. Sin embargo, Sarepta va a pausar el desarrollo de otros programas que tienen por objetivo ese grupo de enfermedades, incluyendo tipo 2D/R3, como parte de una amplia reestructuración que incluye el despido de alrededor de 500 empleados.
El vocero de Sarepta dijo que la compañía ha dado a conocer el fallecimiento a reguladores e investigadores de estudios.
Nota del editor: Este artículo se actualizó para hacer notar el cambio en el precio de las acciones de Sarepta y agregar el comentario de un analista.
Jared Whitlock
Editor de reportajes
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Sarepta patient dies in study for limb-girdle muscular dystrophy, raising more safety concerns
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