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28 de octubre de 2025
NDM Pharma inscribió recientemente al último paciente en su ensayo clínico SYNAPSE-CMT. Este ensayo clínico es un estudio de Fase 2 diseñado para evaluar la seguridad y eficacia del compuesto del fármaco NMD670.
El NMD670 funciona para aumentar las contracciones musculares al inhibir un canal de cloruro cálcico que se encuentra específicamente en el músculo esquelético que hace a los músculos relajarse. Se cree que este incremento en el rango de contracciones musculares aumenta la fuerza muscular, resistencia, y función (movilidad, balance, y otras actividades diarias) al mejorar las señales débiles de los nervios. De manera general, ello respalda potencialmente la función muscular consistente necesaria en los pacientes con la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT).
El ensayo SYNAPSE-CMT inscribió a 81 pacientes a nivel mundial, ya fuera que tuvieran CMT tipo 1 o tipo 2, excediendo las proyecciones iniciales del cronograma de reclutamiento. Los pacientes inscritos en el ensayo recibieron el fármaco NMD670 o un placebo de control dos veces al día y fueron evaluados por poco más de un período de 21 días. NMD Pharma evaluará los datos del ensayo SYNAPSE-CMT y comparará los resultados observados en los pacientes tratados con el NMD670 frente al placebo de control. El NMD670 también está siendo evaluado para otras condiciones que afectan la función muscular y nerviosa, incluyendo miastenia gravis y atrofia muscular espinal (AME).
En un primer estudio de 12 pacientes con miastenia gravis, se encontró que el compuesto del NMD670 fue seguro y bien tolerado. Aunque el NMD670 no representa una cura para la causa genética subyacente de la condición de los pacientes con CMT, el fármaco está diseñado para ofrecer un beneficio a los pacientes al aumentar la función muscular y así reducir la fatiga, respaldar mejor el balance y la función motora. En combinación, este fármaco tiene el potencial de reducir la carga física de completar tareas diarias y mejorar de forma general la calidad de vida.
Los fármacos diseñados para tratar la condición genética subyacente que causa la CMT están en la actualidad en curso en varias compañías biotecnológicas e institutos académicos. Es posible que en el futuro los pacientes puedan usar ambos medicamentos, aquellos que tratarán la condición genética subyacente, y el NMD670 para facilitar la conexión nervio-músculo y complementar la función muscular.
Para más información, por favor visite la página de ensayos clínicos de la CMTRF.
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