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Se encontró que una terapia con inyección retarda la neurodegeneración y mejora la función motora
Por Andrea Lobo | 30 de junio de 2025
Los resultados provisionales de un ensayo clínico de Fase 1 muestran que salanersen, tratamiento candidato de Biogen para la Atrofia Muscular Espinal (AME), retrasó la neurodegeneración y mejoró la función motora en niños con esta enfermedad genética.
Los datos también demostraron que cuatro de los ocho niños con AME tratados por al menos un año alcanzaron nuevos hitos establecidos por la Organización Mundial de la Salud (OMS), como caminar, gatear, ponerse de pie, o sentarse, según los investigadores.
El ensayo en dos partes (NCT05575011), puesto en marcha en 2022, evalúa la seguridad, tolerabilidad, propiedades farmacológicas, y eficacia temprana del tratamiento en voluntarios sanos y niños con AME.
Estos nuevos resultados se presentaron en la Reunión de Investigación y Atención Clínica para la AME, organizada por Cure SMA en Anaheim, California. Biogen actualmente está trabajando con las autoridades sanitarias en el diseño de ensayos de Fase 3 en pacientes que podrían o no haber sido tratados previamente.
“A pesar de los avances terapéuticos importantes en el campo de la AME durante la última década, aún hay necesidades cruciales no satisfechas. Salanersen representa la siguiente fase del esfuerzo continuo de Biogen para atender estas necesidades,” dijo Stephanie Fradetter, jefa de la unidad de desarrollo neuromuscular de Biogen, en un comunicado de prensa de la compañía que detalla los hallazgos en estos pacientes pediátricos.
“Nos sentimos alentados por los datos disponibles, y dispuestos a poner a salanersen en la siguiente etapa de desarrollo tan pronto como sea posible,” dijo Fradette.
La AME es causada fundamentalmente por mutaciones en el gen SMN1 que conducen a niveles anormalmente bajos de la proteína de supervivencia de motoneuronas, conocida como SMN, y a la pérdida progresiva de neuronas motoras, aquellas células nerviosas especializadas que controlan los movimientos voluntarios.
Salanersen (BIIB115/ION306) es un oligonucleotido antisentido (ASO, por sus siglas en inglés) diseñado para potenciar la producción de la proteína SMN. Esta terapia tiene el mismo mecanismo de acción que Spinraza (nusinersen), el tratamiento aprobado para la AME de Biogen que se une a un gen de respaldo llamado SMN2, pero diseñada para lograr mayor potencia y posibilitar una única dosis anual. Spinraza se convirtió en el primer tratamiento modificador de la enfermedad en obtener aprobación regulatoria para la AME en 2016.
El nuevo tratamiento fue desarrollado inicialmente por Ionis Pharmaceuticals, y adquirido por Biogen en 2022.
Ensayo de Fase 1 en curso evalúa tratamiento con salanersen para la AME
En la primera parte del ensayo de Fase 1, se asignó aleatoriamente a hombres adultos para recibir dosis ascendientes únicas de salanersen, o un placebo. En la segunda parte del ensayo, 24 niños con AME previamente tratados con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), una terapia génica de una sola vez aprobada en 2019, recibieron una de las dos dosis de salanersen: 40 mg. u 80 mg. El tratamiento se administra por inyección intratecal, es decir, directamente en el canal espinal.
Los primeros resultados obtenidos en pacientes con AME demostraron que, en aquellos con niveles elevados de cadena ligera de neurofilamento (NfL, por su abreviatura en inglés), el cual es un marcador de daño en las células nerviosas, el inicio del tratamiento con salanersen condujo a una reducción promedio del 70% después de seis meses. Esta mejora se mantuvo a lo largo de un año.
También, en el seguimiento de por al menos un año en los ocho niños, edades de 2 a 12 y todos recibiendo dosis de 40 mg., cuatro lograron nuevos hitos motores y fueron capaces de hacer cosas que no podían realizar previamente por sí mismos o requerían asistencia para lograrlas. Éstas incluían caminar, gatear, ponerse de pie, o sentarse.
Los niños experimentaron también mejoras clínicamente significativas en la función motora, entre éstas un promedio de mejora de 3.3 puntos en la Escala Motora Funcional Ampliada de Hammersmith (HFMSE, por sus siglas en inglés), la cual evalúa las habilidades motoras, además de una mejora en promedio de 5.3 puntos en el Módulo Revisado de Extremidades Superiores (RULM, por sus siglas en inglés), usado para evaluar el rendimiento motor en las extremidades superiores.
El tratamiento fue, de manera general, seguro y bien tolerado en ambas dosis evaluadas, y la mayoría de los eventos adversos se consideraron de leves a moderados en cuanto a gravedad. Los eventos adversos severos más comúnmente reportados incluyeron fiebre e infecciones del tracto respiratorio superior.
“De los datos generados, para mí, es el neurofilamento y los hitos establecidos por la OMS aquellos que son más fáciles de interpretar, ya que estos niños habían recibido terapia génica previamente,” dijo Valeria A. Sansone, quien es Doctora en Medicina, Doctora, directora científica y clínica del Centro Clínico Nemo en Milán, Italia, e investigadora principal del ensayo.
“Ver a un niño de [un] año de edad que recibió dosis de terapia génica y que todavía no sea capaz de sentarse a los [5], y luego verlo lograr la habilidad de sentarse independientemente sólo [tres] meses después de haber iniciado a tomar salanersen, eso sí es inesperado,” añadió Sansone.
Sobre la Autora
Andrea Lobo es redactora científica en BioNews. Es licenciada en Biología y doctora en Biología Celular/Neurociencias por la Universidad de Coimbra-Portugal, donde estudió la biología de la embolia (apoplejía). Fue investigadora postdoctoral y principal en el Instituto de Investigación e Innovación en Salud de Oporto, en drogadicción, estudiando la plasticidad neuronal inducida por las anfetaminas. Como investigadora científica durante 19 años, Andrea participó en proyectos académicos en múltiples campos de investigación, desde la apoplejía, la regulación génica, el cáncer y las enfermedades raras. Es autora de múltiples artículos de investigación en revistas revisadas por pares. En el 2022 se orientó hacia la escritura y la comunicación científicas
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Treatment with salanersen shows benefits for SMA children in trial
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