Síguenos en Nuestras Redes Sociales
La corrección de deformidades también mostró mejorar significativamente el equilibrio de los pacientes por Steve Bryson, PhD | 13 de noviembre de 2025 La cirugía para corregir deformidades en el pie y el tobillo permitió a adultos con la enfermedad…
Un estudio no encontró riesgos nuevos de seguridad para niños que han tenido el procedimiento Escrito por Andrea Lobo | 10 de diciembre de 2025 El tratamiento con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) mejoró la función motora en niños con atrofia muscular…
Ensayos clínicos, Investigación | 26 de enero de 2026 por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado los resultados funcionales principales positivos de tres años de los pacientes tratados en la parte 1 del estudio EMBARK, el estudio…
Se espera que la nueva designación fomente nuevas investigaciones sobre la terapia oral por Margarida Maia, PhD | 20 de enero de 2026 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado…
De acuerdo con un estudio, el videojuego ‘Tales from the Magic Keep’ podría ser una herramienta factible en casa por Patricia Inacio, PhD | 8 de octubre de 2025 El juego de ejercicio físico “Tales from the Magic Keep”, un…
El estudio de Ensayos Clínicos Acelerados para la CMT (ACT-CMT, por sus siglas en inglés) abrió sus puertas (y ventanas) y, básicamente, recibió a todas las personas con la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, tipo 1A (CMT1A). Con una convocatoria abierta para…
Una mujer requirió de cirugía para remover una masa abdominal relacionada con el tumor de Castleman por Lila Levinson, PhD | 21 de octubre de 2025 Vyvgart (efgartigamod) aminoró rápidamente los síntomas de la miastenia gravis generalizada (gMG, por sus…
Se encontraron beneficios en un estudio para la fuerza de los huesos y la salud ocular sobre los esteroides tradicionales por Marisa Wexler, MS | 13 de noviembre de 2025 Agamree (vamorolone), un tipo de corticosteroide aprobado para ayudar a…
28 de octubre de 2025 NDM Pharma inscribió recientemente al último paciente en su ensayo clínico SYNAPSE-CMT. Este ensayo clínico es un estudio de Fase 2 diseñado para evaluar la seguridad y eficacia del compuesto del fármaco NMD670. El NMD670…
La aprobación de la FDA pone la terapia génica “transformadora” al alcance de todos por Marisa Wexler, MS | 5 de diciembre 2025 La aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos en EE. UU. (FDA, por sus…