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La aprobación de la FDA pone la terapia génica “transformadora” al alcance de todos por Marisa Wexler, MS | 5 de diciembre 2025 La aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos en EE. UU. (FDA, por sus…
El estudio señala un “nuevo enfoque terapéutico”, según dijeron los investigadores por Margarida Maia, PhD | 13 de octubre de 2025 Un estudio preclínico reveló que bloquear la enzima SMPD1 con los medicamentos disponibles, como el antidepresivo clomipramina, incrementa los…
Se observaron diferencias sutiles en el seguimiento, no en la velocidad general por Marisa Wexler, MS | 29 de octubre de 2025 Las personas con atrofia muscular espinal (AME) podrían mostrar anomalías sutiles en los movimientos de los ojos, pero…
Un estudio descubre que la proteína SMN presente en células sanguíneas refleja la efectividad del tratamiento. por Lila Levinson, PhD | 15 de septiembre de 2025 Medir los niveles de la proteína de supervivencia de la neurona motora (SMN, por…
Cirujano ortopédico y de la columna tiene vasta experiencia trabajando con niños y adolescentes por Susie Strachan | 3 de septiembre de 2025 El Dr. en Medicina Arun Hariharan se especializa en deformidades complejas de la columna vertebral, incluyendo la…
Por Paul Melmeyer | Jueves 4 de septiembre de 2025 Éste ha sido un año lleno de eventos para la detección de enfermedades neuromusculares en recién nacidos, con un potencial más allá del progreso en el futuro inmediato. Comenzamos el…
La terapia EXG001-307 parece tener mejor perfil de seguridad que la terapia génica aprobada por Andrea Lobo | 13 de agosto de 2025 Una terapia génica en investigación que apunta a las células nerviosas y que se encuentra en desarrollo…
En una sección de preguntas y respuestas la compañía señaló los notables resultados de un ensayo de Fase 3 de la terapia Por Andrea Lobo | 4 de agosto de 2025 La compañía Biogen se encuentra muy satisfecha con los…
El ensayo clínico de Fase 3 DEVOTE muestra mejoras en la función motora y frena la neurodegeneración. Por Andrea Lobo | 21 de julio de 2025 Un régimen de dosis más elevada de nusinersen, actualmente a la espera de aprobación…
Se espera que los eventos de la semana “Spirit Week” comiencen el 9 de agosto Por Jacob Harney, PhD | 1 de agosto de 2025 Agosto es el mes de la concientización sobre la Atrofia Muscular Espinal (AME), es cuando…