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Expandiendo el liderazgo, acelerando el progreso
18 de agosto de 2025 / Comunidad Por Pat Furlong Pat Furlong se mantiene como Presidenta de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) y reciben a…
Blog
Terapia de edición genética en desarrollo por Precision Biosciences para la Distrofia Muscular de Duchenne recibe designación de medicamento huérfano
El estudio trató de determinar cómo se traducen los resultados pre-clínicos de PBGENE-DMD en humanos Por Lila Levinson, PhD| 31 de julio de 2025 Una…
Agosto: mes de la concientización sobre la Atrofia Muscular Espinal (AME)
Se espera que los eventos de la semana “Spirit Week” comiencen el 9 de agosto Por Jacob Harney, PhD | 1 de agosto de 2025…
Comienza la dosificación en un ensayo de terapia génica para enfermedad cardíaca relacionada con la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Un estudio reducido en EE. UU. pone a prueba un tratamiento en hombres con miocardiopatía Por Steve Bryson, PhD | 17 de julio de 2015…
Según un estudio, la azatioprina aminora los síntomas de la miastenia gravis, pero no prolonga la supervivencia
El uso a largo plazo está asociado con problemas sanguíneos severos y casos de cáncer Por Margarida Maia, PhD | 10 de julio de 2025…
Tratamiento con salanersen muestra beneficios en niños con AME durante un ensayo clínico
Se encontró que una terapia con inyección retarda la neurodegeneración y mejora la función motora Por Andrea Lobo | 30 de junio de 2025 Los…
La FDA informa a Sarepta que le recomienda retirar su pausa y reanudar los envíos de ELEVIDYS para personas ambulatorias con Distrofia Muscular de Duchenne
28/07/25 5:09 PM Hora Estándar del Este – La compañía reconoce la rápida y exhaustiva revisión de la información disponible por parte de la FDA…
Sarepta Therapeutics presenta aclaración sobre Elevidys
25/07/25 7:51 PM Hora Estándar del Este Cambridge, Mass. –(BUSINESS WIRE)– 25 de julio de 2025– Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), el líder en medicina genética…
Avidity Biosciences recibe designación de Terapia Innovadora por la FDA para Delpacibart Zotadirsen (del-zota) para el tratamiento de DMD en personas con mutaciones susceptibles a la omisión del exón 44
– Continuamos con lo planeado para el envío de la solicitud para la Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de del-zota…
Sarepta Therapeutics anuncia una pausa voluntaria para los envíos de ELEVIDYS en Estados Unidos
21/07/25 7:40 PM Hora Estándar del Este CAMBRIDGE, Mass. – (BUSINESS WIRE) – 21 de julio de 2025 – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), el líder…